Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ANAKINRA A GYERMEKKORI AKUT MIOKARDITISZ KEZELÉSÉBEN (ANAPEM)

2026. január 19. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

ANAKINRA A GYERMEKKORI ACUT MYOCARDITIS KEZELÉSÉBEN

Dupla vak, randomizált kontrollált vizsgálat, amely a szokásos ellátás mellett az Anakinra és a placebo hatékonyságát hasonlítja össze a miokardiális funkció helyreállításában a kezelés megkezdését követő 3. napon, intenzív osztályon ápolt, akut myocarditis miatt felvett gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A gyulladásos komplex (inflammasoma) aktiválása egyre inkább elismert az akut myocarditis patogenezisében. Feltételezzük, hogy az anakinrával történő inflammasoma-blokkolás a miokardiális gyulladást és fibrózist hajtó kulcsmechanizmust zavarja meg, lehetővé téve a miokardiális funkció helyreállítását a szokásos kezeléssel szemben. A 3 hónapos vagy idősebb, de 18 év alatti gyermekeket, akiket intenzív osztályon kezelnek akut myocarditis miatt (definiálva csökkent bal kamrai ejekciós frakcióként (<50%) és troponin T emelkedésként (>1,5x normál tartomány)), randomizálják, hogy a szokásos kezelés mellett SC anakinrát vagy placebót kapjanak. Elsődleges végpont: A kezelés megkezdését követő 3. napon echokardiográfiával mért helyreállt bal kamrai ejekciós frakcióval (LVEF ≥ 50%) rendelkező gyermekek aránya.

Másodlagos végpontok:

  1. A kezelés megkezdését követő 7. és 28. napon echokardiográfiával mért helyreállt bal kamrai ejekciós frakcióval (LVEF ≥ 50%) rendelkező gyermekek aránya. Azokat a betegeket, akik a kezelés megkezdését követő első 7, illetve 28 napon meghalnak vagy szívátültetésen esnek át, kudarcként számítják (azaz LVEF < 50%). Azokat a betegeket is, akiknek a kezelés megkezdését követő 7., illetve 28. napon még ECMO-ra van szükségük, szintén kudarcként számítják (azaz LVEF < 50%).

  2. A normál bal kamrai ejekciós frakció (LVEF ≥ 50%) helyreállásához szükséges idő a kezelés megkezdését követő első 3 napban
  3. Az ECMO-ra szoruló gyermekek aránya a kezelés megkezdését követő első 3 napban
  4. A kezelés megkezdését követő 6 hónapon belül szívátültetésen áteső gyermekek aránya
  5. Az összes okból bekövetkezett halálozásig eltelt idő a kezelés megkezdését követő 6 hónapon belül
  6. A kardiovaszkuláris okból bekövetkezett halálozásig eltelt idő a kezelés megkezdését követő 6 hónapon belül
  7. A gyógyszerrel összefüggő mellékhatásokkal (túlérzékenység, neutropénia, gyógyszerrel összefüggő májenzim-emelkedés…) rendelkező gyermekek aránya
  8. a- NT proBNP a bevonáskor és a kezelés megkezdését követő 24., 48., 72. órában - Troponin T a bevonáskor és a kezelés megkezdését követő 24., 48., 72. órában - Ventrikuláris tachycardiaval rendelkező gyermekek aránya, EKG-vel értékelve a bevonáskor és a kezelés megkezdését követő 24., 48., 72. órában - b - NT proBNP a kezelés megkezdését követő 7. napon - Troponin T a kezelés megkezdését követő 7. napon - Ventrikuláris tachycardiaval rendelkező gyermekek aránya, EKG-vel értékelve a kezelés megkezdését követő 7. napon - Fibrosissal rendelkező gyermekek aránya a szív-MRI-n a módosított Lake Louise kritériumok szerint a kezelés megkezdését követő 6. hónapban - Dilatatív kardiomyopathiával rendelkező gyermekek aránya a szív-echokardiográfián (Bal kamrai végső diasztolés átmérő ≥ 2 SD megváltozott szisztolés funkcióval <50%) a kezelés megkezdését követő 3. és 6. hónapban - Ventrikuláris arrhythmiával rendelkező gyermekek aránya a kezelés megkezdését követő 6. hónapban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

110

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Ramy CHARBEL, Study Principal Investigator
  • Telefonszám: 01 45 21 32 05
  • E-mail: ramy.charbel@aphp.fr

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
    • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, Franciaország, 94275
        • Bicêtre Hospital - APHP, Pediatric intensive care unit
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ramy CHARBEL, Study Principal Investigator
          • Telefonszám: 01 45 21 32 05
          • E-mail: ramy.charbel@aphp.fr

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Beillesztési kritériumok:

  • Gyermekek ≥ 3 hónaptól < 18 éves korig
  • Intenzív osztályon (ICU) kezelt betegek akut myocarditis miatt, amelyet a következők határoznak meg: - csökkent bal kamrai ejekciós frakció 50% alatt és - troponin T emelkedés (>1,5-szer a normál tartomány), aláírt tájékoztatott beleegyezés a törvényes képviselő és a beteg részéről a jogszabályoknak megfelelően.

Kizárási kritériumok:

  • 5 kg-nál kevesebbet súlyzó gyermekek
  • Ismert előrehaladott cardiomyopathia vagy operált cardiopathia
  • Neutropenia (< 1,5 × 10^9/L).
  • Ismert túlérzékenység Anakinrára vagy bármely kiegészítő anyagára (vízmentes citromsav, nátrium-klorid, dinátrium-EDTA-dihidrát, poliszorbát 80, E. coli eredetű fehérjék)
  • Élő oltóanyag beadása a beillesztés előtti 4 hétben
  • Hepatitis B fertőzés, amelyet pozitív HBsAg és/vagy kimutatható HBV DNS (PCR) határoz meg. A tuberkulózis (TB) fertőzés kockázatának növekedésével rendelkező betegek

  • Friss tuberkulózis fertőzés vagy aktív TB

    • Közeli kapcsolat TB-s beteggel
    • A TB magas előfordulású országából legfeljebb 3 hónapja érkezett betegek
    • TB-re utaló mellkasröntgen
  • Nyilvánvaló egyidejű bakteriális fertőzéssel rendelkező betegek
  • Korábban más bioterápiával kezelt betegek
  • Bármilyen típusú immunhiányos vagy rákos betegek
  • Anti TNF-α az elmúlt 14 napban
  • Rákos megbetegedés vagy rákos megbetegedés múltja, vagy bármilyen együttjáró betegség, amely korlátozza a túlélést, vagy olyan állapotok, amelyek a tanulmány befejezésének képtelenségét jósolják Bármilyen más gyógyszer folyamatban lévő vagy közelmúltbeli használata Ismert citokróm P450 gátlók/induktorok
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Nem rendelkezik társadalombiztosítási tagsággal
  • Jelenleg más klinikai vizsgálatban való részvétel
  • A törvényes képviselő (és a beteg, ha alkalmazható) képtelensége a nemzeti nyelv (francia) megértésére

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Anakinra
Anakinra, KINERET, injekcióhoz való oldat előre töltött fecskendőben. Klinikai vizsgálat poszológiája: 4 mg/Kg (maximum 100 mg) egyszer naponta subcután módon 7 napig.
Drog: Anakinra, KINERET®
A betegeket véletlenszerűen beosztják, hogy napi egyszer, 7 napon át bőr alá kapjanak Anakinra 4 mg/kg (maximum 100 mg) adagot
Placebo Comparator: Placebo
Anakinra placebo, 0,9%-os NaCl oldat Poszológia a klinikai vizsgálatban: napi 1 alkalommal 4 mg/kg (maximum 100 mg) subkután 7 napon át.
Drog: Anakinra, KINERET®
A betegeket véletlenszerűen beosztják, hogy napi egyszer, 7 napon át bőr alá kapjanak Anakinra 4 mg/kg (maximum 100 mg) adagot

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon gyermekek aránya, akiknél a bal kamra ejekciós frakciója visszaállt ≥ 50%-ra, amelyet echokardiográfiával mértünk a kezelés megkezdését követő 3. napon.
Időkeret: 3 nap
Fő célkitűzés: Az Anakinra és a placebo hatékonyságának összehasonlítása, a szokásos ellátás mellett, a szívizomfunkció 3 napos helyreállításában, intenzív osztályra felvett, akut myocarditisben szenvedő gyermekeknél, a kezelés megkezdése után. Elsődleges végpont: A kezelés megkezdése után 3 nappal echokardiográfiával mért, helyreállt bal kamrai ejekciós frakcióval (LVEF ≥ 50%) rendelkező gyermekek aránya. Azokat a betegeket, akik a kezelés megkezdése után az első 3 napon belül meghalnak, vagy akiknek a kezelés megkezdése után 3 nappal még ECMO-ra van szükségük, sikertelennek minősítjük.
3 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A gyermekek aránya, akiknél a bal kamra ejekciós frakciója visszaállt ≥ 50%-ra, amelyet echokardiográfiával mértünk a kezelés megkezdését követő 7. és 28. napon. A betegek, akik a kezelés megkezdését követő első 7 és 28 napon belül meghalnak vagy szívátültetésen esnek át
Időkeret: 7 és 28 nap
7 és 28 nap
A normál bal kamrai ejekciós frakció (LVEF ≥ 50%) helyreállásának ideje a kezelés megkezdését követő első 3 napon belül
Időkeret: 3 nap
3 nap
A kezelés megkezdését követő első 3 napban ECMO-ra szoruló gyermekek aránya
Időkeret: 3 nap
3 nap
A kezelés megkezdését követő 6 hónapon belül szívátültetésen átesett gyermekek aránya
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
Az összes okból bekövetkező halál időpontja a kezelés megkezdését követő 6 hónapon belül
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A kezelés megkezdését követő 6 hónapon belül bekövetkező szív- és érrendszeri halálozásig eltelt idő
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A gyermekek aránya gyógyszerrel összefüggő mellékhatásokkal (túlérzékenység, neutropénia, gyógyszerrel összefüggő májenzimek emelkedése…)
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
a kezelés megkezdése után-TroponinT a bevonáskor és a kezelés megkezdését követő 24 óra, 48 óra, 72 óra után-Az EKG-vel értékelt kamrai tachycardia aránya a bevonáskor és a kezelés megkezdését követő 24 óra, 48 óra, 72 óra után
Időkeret: 24, 48, 72 óra
24, 48, 72 óra
NTproBNP a 7. napon, Troponin T a 7. napon, Az EKG-vel értékelt kamrai tachycardia aránya a gyermekeknél a 7. napon, A szív-MR-en észlelt fibrosis aránya a gyermekeknél 6 hónap után, A dilatatív kardiomyopathiával rendelkező gyermekek aránya, kamrai arrhythmiával
Időkeret: 7 nap - 3 és 6 hónap
7 nap - 3 és 6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. február 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 19.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. január 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 19.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APHP230825
  • 2025-521478-32-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel