Tutkimus, jossa arvioidaan, kuinka hyvin ja turvallisesti Elafibranor toimii aikuisilla osallistujilla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti (ELASCOPE)
Faasi III, monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus elafibranorin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla osallistujilla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kuinka hyvin ja turvallisesti elafibranori toimii verrattuna lumelääkkeeseen aikuisilla osallistujilla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti (PSC). PSC on harvinainen sairaus, joka aiheuttaa maksan sappitiehyiden tulehdusta ja arpeutumista. Ajan myötä tämä voi johtaa maksavaurioihin ja vakaviin terveysongelmiin, mukaan lukien maksansiirron tarve ja kuolema.
Tässä tutkimuksessa osallistuu noin 350 osallistujaa, joilla on suurikanava-PSC. Osallistujat arvotaan saamaan joko elafibranoria 120 mg kerran päivässä tai lumelääkettä (tabletti ilman aktiivista lääkeainetta). Tutkimus sisältää seulontajakson, hoitojakson ja hoidon jälkeisen turvallisuusseurantajakson.
Tutkimuksen aikana osallistujat käyvät läpi rutiinikliiniset arviot, laboratoriotestit, kuvantamisen arvioinnit ja täydelliset potilasarvioinnit maksasairauden etenemisen, oireiden, elämänlaadun ja turvallisuuden arvioimiseksi.
Hoidon päätyttyä osallistujat suorittavat turvallisuusseurantajakson noin neljän viikon kuluttua. Osallistujat voivat vetäytyä tutkimuksesta milloin tahansa. Jokainen osallistuja voi olla tutkimuksessa useita vuosia, sillä hoitojakso jatkuu, kunnes tutkimuksessa on tarpeeksi terveystapahtumia osallistujien keskuudessa, mikä odotetaan kestävän noin 5 vuotta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Puhelinnumero: See email
- Sähköposti: clinical.trials@ipsen.com
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
- Rekrytointi
- Arizona Liver Health
-
-
California
-
Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
- Rekrytointi
- Southern California Research Center
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80920
- Rekrytointi
- Peak Gastroenterology Associates
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Rekrytointi
- South Denver Gastroenterology,P.C.
-
Littleton, Colorado, Yhdysvallat, 90046
- Rekrytointi
- Rocky Mountain Gastroenterology (RMG)
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21202
- Rekrytointi
- Mercy Medical Center, Inc
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02904
- Rekrytointi
- University Gastroenterology
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Rekrytointi
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Yhdysvallat, 37604
- Rekrytointi
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Liver Associates of Texas, P.A.
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- Rekrytointi
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Velocity Clinical Research, Seattle
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Aikuiset osallistujat, jotka ovat 18-vuotiaita tai vanhempia
- Primäärisen sklerosoivan kolangiitin vahvistettu diagnoosi perustuen standardikliinisiin, biokemiallisiin ja kuvantamiskriteereihin
- Kompensoitu maksasairaus seulonnassa
- Vakaa taustahoito, jos sovellettavissa ennen tutkimukseen osallistumista
- Syntymäkykyiset naiset on käytettävä koko tutkimuksen ajan erittäin tehokasta ehkäisyä
- Kyky antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumus ja noudattaa tutkimusmenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden samanaikaisten kroonisten maksasairauksien historia tai esiintyminen
- Maksan dekompensaation historia, mukaan lukien: i) Maksansiirron historia, nykyinen MELD 3.0 -pistemäärä ≥12 maksavaurion vuoksi.
ii) Kireoosin komplikaatioiden osoitukset
- Osallistujat, joilla on kireoosi ja jotka luokitellaan myös Child-Pugh B:ksi tai C:ksi Child Pugh -pistemäärän perusteella.
- Etukäteisseulonnan aikana 60 päivän sisällä tehtyjen sappiteiden toimenpiteiden historia ja/tai ihon läpi asetetun dreenin tai sappitieproteesin läsnäolo seulontavisitillä (SV).
- Bakteerisen kolangiitin historia ja/tai osallistuja, joka on saanut antibiootteja toistuvan kolangiitin ehkäisyyn 60 päivän sisällä ennen seulontavisittiä (SV).
- Kolangiosarkooman tai hepatosellulaarisen karsinooman historia tai mikä tahansa nykyinen epäily
- Tunnettu pahanlaatuinen kasvain tai pahanlaatuisen kasvaimen historia viimeisen 5 vuoden aikana, paitsi paikallisesti onnistuneesti hoidettu basaliskarsinooma tai kohdunkaulan in situ -karsinooma.
- Sairaustilat, jotka voivat aiheuttaa ei-hepaattisia ALP:n nousuja (esim. Pagetin tauti).
Seuraavien lääkkeiden antaminen on kielletty alla määriteltyinä:
i) 3 kuukautta ennen perustasoa: norursodihappo, fibraatit, seladelpaari ja glitatsonit.
ii) 3 kuukautta ennen perustasoa: syklosportiini, mykofenolaatti, pentoksifylliini ja krooniset systemaattiset kortikosteroidit (paitsi IBD:n hoidon osana jatkuvalla vakaalla annoksella); mahdollisesti maksamyrkylliset lääkkeet (mukaan lukien α-metyylidopa, natriumvalproaatti, isoniazidi tai nitrofurantoiini).
- Osallistujat, jotka osallistuvat parhaillaan, aikovat osallistua tai ovat osallistuneet tutkittavan lääkeaineen tai lääkinnällisen laitteen tutkimukseen, joka sisältää aktiivista ainetta 30 päivän tai viiden puoliintumisajan sisällä ennen seulontavisittiä (SV), kumpi on pidempi. - Osallistujat, joilla on aiempaa altistumista elafibranorille.
- Elektrokardiogrammi (EKG), jossa Friderician kaavalla korjattu QT-väli (QTcF) >450 ms miehillä tai QTcF >470 ms naisilla osallistujilla ilman haarakatkaisua.
- Merkittävä munuaissairaus,
- Naisosallistujille: tunnettu raskaus tai positiivinen seerumin raskaustesti tai imetys.
- Säännöllinen alkoholinkäyttö, joka ylittää suositellun rajan 2 standardiannosta päivässä miehillä tai 1 standardiannos päivässä naisilla
- Alkoholiriippuvuuden tai muun aineen väärinkäytön historia 1 vuoden sisällä ennen seulontavisittiä (SV).
- Yliherkkyys mihin tahansa tutkimusväliintuloon tai sen osiin tai lääke- tai muu allergia, joka estää osallistumisen tutkimukseen.
- Mielenterveydellinen epävakaus tai kykenemättömyys
- Osallistujalla on tai tiedetään olevan positiivinen testitulos ihmisen immunikatiautioyhdysvirukselle (HIV) tyypiltä 1 tai 2 seulontavisitillä (SV).
- Sairaustilat, jotka voivat lyhentää elinikää alle 2 vuoteen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Elafibranor 120 mg
Osallistujat ottavat 1 tablettia elafibranoria 120 mg suun kautta kerran päivässä
|
Pyöreä ja oranssi kalvopäällysteinen tabletti 120 mg
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Osallistujat ottavat 1 lumelääketabletin suun kautta kerran päivässä
|
Pyöreä ja oranssi kalvopäällysteinen lumetabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtumaton elossaolo
Aikaikkuna: Alkutasosta hoidon loppuun saakka (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
Tapahtumavapaa elossaolo määritellään ajanjaksona satunnaistamisesta joko vahvistettuun sairauden etenemiseen tai kuolemaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Alkutasosta hoidon loppuun saakka (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP-taso on ennalta määritellyllä tasolla
Aikaikkuna: Alkuarvosta viikkoon 48
|
Ero elafibranorin ja lumelääkkeen välillä osallistujien prosenttiosuudessa, joilla on alkalinen fosfataasi (ALP) ennalta määritellyllä tasolla viikolla 48.
|
Alkuarvosta viikkoon 48
|
|
Muutos perustason arvosta potilaan raportoiman kolestaatisen oireen vaikeusasteessa: Kutina
Aikaikkuna: Perusarvosta viikkoon 24
|
Oireita arvioidaan potilaan raportoiman tuloksen asteikolla
|
Perusarvosta viikkoon 24
|
|
Muutos perustason potilaan raportoiman kolestaatisen oireen vakavuudesta: Väsymys
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
|
Oireita arvioidaan potilaan raportoiman tuloksen asteikolla
|
Alkutasosta 48. viikkoon
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja erityistä huomiota vaativia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun saakka (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka on ajallisesti yhteydessä tutkimusväliintulon käyttöön, riippumatta siitä, onko se liittynyt tutkimusväliintuloon vai ei.
AESI:t ovat haittatapahtumia, jotka eivät välttämättä ole vakavia, mutta ovat erityisen tärkeitä tietylle lääkkeelle tai lääkeryhmälle.
|
Perustasosta hoidon loppuun saakka (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla todetaan kliinisesti merkittäviä muutoksia fysikaalisen tutkimuksen löydöksissä
Aikaikkuna: Alkutasosta hoitojakson loppuun (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
Kliinisen merkittävyyden arvioi tutkija
|
Alkutasosta hoitojakson loppuun (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyy kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Alkutasosta hoidon loppuun saakka (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
Kliinisen merkityksen arvioi tutkija
|
Alkutasosta hoidon loppuun saakka (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla kehittyy kliinisesti merkittäviä muutoksia elektrokardiogrammin (EKG) lukemissa.
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun saakka (arvioitu jopa 5 vuotta)
|
Tutkija arvioi kliinisen merkityksen
|
Perustasosta hoidon loppuun saakka (arvioitu jopa 5 vuotta)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on kliinisesti merkitseviä muutoksia laboratoriomittareissa (verikemia, hematologia, hyytymistekijät ja virtsan analyysi)
Aikaikkuna: Alkutasosta hoidon loppuun (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
Kliinisen merkityksen arvioi tutkija
|
Alkutasosta hoidon loppuun (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla kehittyy kolangiokarsinooma (CCA), hepatosellulaarinen karsinooma (HCC) tai kolorektaalinen syöpä (CRC)
Aikaikkuna: Alkutason jälkeen hoidon loppuun asti (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
Alkutason jälkeen hoidon loppuun asti (arvioitu enintään 5 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLIN-60190-475
- 2026-525242-29-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja siihen liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliininen tutkimusraportti, tutkimusprotokolla kaikkine muutoksineen, kommentoitu potilaskertomuslomake, tilastoanalyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjoja sensuroidaan tutkimukseen osallistuneiden yksityisyyden suojaamiseksi.
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .