Een onderzoek om te beoordelen hoe goed en veilig Elafibranor werkt bij volwassen deelnemers met primaire scleroserende cholangitis (ELASCOPE)
Een fase III, multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Elafibranor te evalueren bij volwassen deelnemers met primaire scleroserende cholangitis
Het doel van deze studie is om te onderzoeken hoe effectief en veilig elafibranor werkt in vergelijking met een placebo bij volwassen deelnemers met primaire scleroserende cholangitis (PSC). PSC is een zeldzame ziekte die ontsteking en littekenvorming van de galwegen in de lever veroorzaakt. In de loop van de tijd kan dit leiden tot leverschade en ernstige gezondheidsproblemen, waaronder de behoefte aan een levertransplantatie en overlijden.
In deze studie nemen ongeveer 350 deelnemers met large duct PSC deel. Deelnemers worden gerandomiseerd om ofwel elafibranor 120 mg eenmaal daags of een placebo (een tablet zonder actief geneesmiddel) te ontvangen. De studie omvat een screeningsperiode, een behandelperiode en een veiligheidsopvolging na de behandeling.
Tijdens de studie ondergaan deelnemers routinematige klinische beoordelingen, laboratoriumtesten, beeldvormende evaluaties en voltooien ze patiëntherbeoordelingen om de progressie van leverziekte, symptomen, kwaliteit van leven en veiligheid te evalueren.
Na afloop van de behandeling voltooien deelnemers een veiligheidsopvolgingsperiode van ongeveer vier weken. Deelnemers kunnen op elk moment uit de studie stappen. Elke deelnemer kan enkele jaren in de studie blijven, aangezien de behandelperiode voortduurt totdat de studie voldoende gezondheidsgebeurtenissen onder deelnemers bereikt, wat naar verwachting ongeveer 5 jaar zal duren.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Telefoonnummer: See email
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Verenigde Staten, 85224
- Werving
- Arizona Liver Health
-
-
California
-
Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
- Werving
- Southern California Research Center
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80920
- Werving
- Peak Gastroenterology Associates
-
Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
- Werving
- South Denver Gastroenterology,P.C.
-
Littleton, Colorado, Verenigde Staten, 90046
- Werving
- Rocky Mountain Gastroenterology (RMG)
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Werving
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21202
- Werving
- Mercy Medical Center, Inc
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02904
- Werving
- University Gastroenterology
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Werving
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Verenigde Staten, 37604
- Werving
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- Liver Associates of Texas, P.A.
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
- Werving
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Werving
- Velocity Clinical Research, Seattle
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen deelnemers van 18 jaar of ouder
- Bevestigde diagnose van primaire scleroserende cholangitis op basis van standaard klinische, biochemische en beeldvormingscriteria
- Gecompenseerde leverziekte bij screening
- Stabiele achtergrondtherapie, indien van toepassing vóór studie-invoering
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten gedurende de gehele studieduur een zeer effectieve anticonceptiemethode toepassen
- In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en zich te houden aan de studieprocedures.
Exclusiecriteria:
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van andere gelijktijdige chronische leverziekte
- Voorgeschiedenis van hepatische decompensatie, inclusief: i) Voorgeschiedenis van levertransplantatie, huidige MELD 3.0-score ≥12 vanwege leverfunctiestoornis.
ii) Bewijs van complicaties van cirrose
- Deelnemers met cirrose die ook worden geclassificeerd als Child-Pugh B of C op basis van de Child Pugh-score.
- Voorgeschiedenis van biliaire interventie binnen 60 dagen vóór de screeningsperiode, en/of aanwezigheid van percutane drain of galwegstent bij SV.
- Voorgeschiedenis van bacteriële cholangitis, en/of deelnemer die binnen 60 dagen vóór de SV antibiotica gebruikt ter preventie van recidiverende cholangitis.
- Voorgeschiedenis of enige huidige verdenking van cholangiocarcinoom of hepatocellulair carcinoom
- Bekende maligniteit of voorgeschiedenis van maligniteit binnen de laatste 5 jaar, met uitzondering van lokaal, succesvol behandeld basaalcelcarcinoom of in-situ carcinoom van de baarmoederhals.
- Medische aandoeningen die niet-hepatische verhogingen van ALP kunnen veroorzaken (bijv. ziekte van Paget).
Toediening van de volgende medicijnen is verboden zoals hieronder gespecificeerd:
i) 3 maanden vóór baseline: noruzuurzuur, fibraten, seladelpar en glitazonen.
ii) 3 maanden vóór baseline: cyclosporine, mycofenolaat, pentoxifylline, en chronische systemische corticosteroïden (behalve als onderdeel van behandeling van IBD in een stabiele dosis); mogelijk hepatotoxische geneesmiddelen (inclusief α-methyl-dopa, natriumvalproaat, isoniazide, of nitrofurantoïne).
- Deelnemers die momenteel deelnemen aan, van plan zijn deel te nemen aan, of hebben deelgenomen aan een onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel of medisch hulpmiddel met werkzame stof binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden, wat langer is, vóór de SV. - Deelnemers met eerdere blootstelling aan elafibranor.
- Elektrocardiogram (ECG) met QT-interval gecorrigeerd volgens de formule van Fridericia (QTcF) >450 msec bij mannen of QTcF >470 msec bij vrouwen voor deelnemers zonder bundeltakblok.
- Significante nierziekte,
- Voor vrouwelijke deelnemers: bekende zwangerschap, of positieve serumzwangerschapstest, of lactatie.
- Regelmatige alcoholinname boven de aanbevolen limiet van 2 standaardglazen per dag voor mannen of 1 standaardglas per dag voor vrouwen
- Voorgeschiedenis van alcoholmisbruik, of ander middelengebruik binnen 1 jaar vóór SV.
- Overgevoeligheid voor een van de studie-interventies, of componenten daarvan, of geneesmiddel- of andere allergie die deelname aan de studie contra-indiceert.
- Geestelijke instabiliteit of incompetentie
- Deelnemer heeft of is bekend met positieve test voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) type 1 of 2 bij SV.
- Medische aandoeningen die de levensverwachting kunnen verminderen tot <2 jaar.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Elafibranor 120 mg
Deelnemers zullen 1 tablet elafibranor 120 mg eenmaal daags oraal innemen
|
Ronde en oranje filmomhulde tablet van 120 mg
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers zullen 1 placebo-tablet oraal eenmaal daags innemen
|
Ronde, oranje filmomhulde tablet met placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gebeurtenisvrije overleving
Tijdsspanne: Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling (geschat tot maximaal 5 jaar)
|
Zonder ziekteprogressie-overleving wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot een geadjudiceerde ziekteprogressie of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
|
Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling (geschat tot maximaal 5 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage van deelnemers met ALP-niveau binnen het vooraf gedefinieerde niveau
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
|
Verschil tussen elafibranor en placebo in het percentage deelnemers met alkalische fosfatase (ALP) binnen het vooraf bepaalde niveau na 48 weken.
|
Van baseline tot week 48
|
|
Verandering vanaf baseline in ernst van een door de patiënt gerapporteerd cholestatisch symptoom: Pruritus
Tijdsspanne: Van baseline tot week 24
|
Symptomen worden beoordeeld met een door de patiënt gerapporteerde uitkomstschaal
|
Van baseline tot week 24
|
|
Verandering vanaf baseline in ernst van een door de patiënt gerapporteerd cholestatisch symptoom: Vermoeidheid
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
|
Symptomen worden beoordeeld met een door de patiënt gerapporteerde uitkomstschaal
|
Van baseline tot week 48
|
|
Percentage van deelnemers die behandelingen-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs), ernstige bijwerkingen (SAEs) en bijwerkingen van speciaal belang (AESIs) ervaren
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
Een bijwerking (AE) is elk ongunstig medisch voorval, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de studie-interventie, ongeacht of het verband houdt met de studie-interventie.
AESI's zijn AE's die mogelijk niet ernstig zijn, maar van bijzonder belang zijn voor een bepaald geneesmiddel of een bepaalde klasse van geneesmiddelen.
|
Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
|
Percentage van de deelnemers met klinisch significante veranderingen in bevindingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
De klinische significantie zal door de onderzoeker worden beoordeeld
|
Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
|
Percentage van deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
De klinische significantie wordt door de onderzoeker beoordeeld
|
Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
|
Percentage van deelnemers met klinisch significante veranderingen in elektrocardiogram (ECG) metingen.
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
De klinische significantie zal door de onderzoeker worden beoordeeld
|
Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
|
Percentage van deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters (bloedchemie, hematologie, stolling en urineonderzoek)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
De klinische significantie zal door de onderzoeker worden beoordeeld
|
Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot 5 jaar)
|
|
Percentage van deelnemers die cholangiocarcinoom (CCA), hepatocellulair carcinoom (HCC) of colorectale kanker (CRC) ontwikkelen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot maximaal 5 jaar)
|
Vanaf baseline tot het einde van de behandeling (geschat tot maximaal 5 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CLIN-60190-475
- 2026-525242-29-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang aanvragen tot patiëntniveau gegevens en gerelateerde studiedocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het studieprotocol met eventuele amendementen, de geannoteerde casusrapportageformulieren, het statistisch analyseplan en de dataset specificaties.
Patiëntniveau gegevens worden geanonimiseerd en studiedocumenten worden geredigeerd om de privacy van de deelnemers aan het onderzoek te beschermen.
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .