Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Elafibranor in partecipanti adulti con colangite sclerosante primaria (ELASCOPE)
Uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'elafibranor in partecipanti adulti con colangite sclerosante primaria
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza dell'elafibranor rispetto al placebo in partecipanti adulti con colangite sclerosante primaria (PSC). La PSC è una malattia rara che causa infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari nel fegato. Nel tempo, ciò può portare a danni epatici e gravi problemi di salute, inclusa la necessità di un trapianto di fegato e il decesso.
In questo studio, parteciperanno circa 350 partecipanti con PSC dei grandi dotti. I partecipanti verranno randomizzati per ricevere o 120 mg di elafibranor una volta al giorno o un placebo (una compressa senza principio attivo). Lo studio include un periodo di screening, un periodo di trattamento e un follow-up di sicurezza post-trattamento.
Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni cliniche di routine, test di laboratorio, valutazioni di imaging e completamento di rivalutazioni del paziente per valutare la progressione della malattia epatica, i sintomi, la qualità della vita e la sicurezza.
Dopo la fine del trattamento, i partecipanti completeranno un periodo di follow-up di sicurezza di circa quattro settimane. I partecipanti possono ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento. Ogni partecipante potrebbe rimanere nello studio per diversi anni, poiché il periodo di trattamento continuerà fino a quando lo studio raggiungerà un numero sufficiente di eventi di salute tra i partecipanti, il che dovrebbe richiedere circa 5 anni.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Numero di telefono: See email
- Email: clinical.trials@ipsen.com
Luoghi di studio
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Arizona
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Chandler, Arizona, Stati Uniti, 85224
- Reclutamento
- Arizona Liver Health
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Texas
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
- Reclutamento
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Partecipanti adulti di età pari o superiore a 18 anni
- Diagnosi confermata di colangite sclerosante primaria basata su criteri clinici, biochimici e di imaging standard
- Malattia epatica compensata allo screening
- Terapia di base stabile, se applicabile prima dell'ingresso nello studio
- Le donne in età fertile devono applicare per tutta la durata dello studio un metodo contraccettivo altamente efficace
- Capacità di fornire il consenso informato scritto e di rispettare le procedure dello studio.
Criteri di esclusione:
- Anamnesi o presenza di altre malattie epatiche croniche concomitanti
- Anamnesi di scompenso epatico, inclusi: i) Anamnesi di trapianto di fegato, punteggio MELD 3.0 attuale ≥12 a causa di compromissione epatica.
ii) Evidenza di complicanze della cirrosi
- Partecipanti con cirrosi classificati anche come Child-Pugh B o C in base al punteggio di Child-Pugh.
- Anamnesi di intervento biliare entro 60 giorni prima del periodo di screening e/o presenza di drenaggio percutaneo o stent del dotto biliare alla visita di screening (SV).
- Anamnesi di colangite batterica e/o partecipante in terapia antibiotica per la profilassi della colangite ricorrente entro 60 giorni prima della SV.
- Anamnesi o qualsiasi sospetto attuale di colangiocarcinoma o carcinoma epatocellulare
- Neoplasia nota o anamnesi di neoplasia negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare locale trattato con successo o del carcinoma in situ della cervice uterina.
- Condizioni mediche che possono causare aumenti non epatici della fosfatasi alcalina (ALP) (ad es. malattia di Paget).
La somministrazione dei seguenti farmaci è vietata come specificato di seguito:
i) 3 mesi prima del basale: acido norucolico, fibrati, seladelpar e glitazoni.
ii) 3 mesi prima del basale: ciclosporina, micofenolato, pentossifillina e corticosteroidi sistemici cronici (tranne come parte della gestione della malattia infiammatoria intestinale a una dose stabile continua); farmaci potenzialmente epatotossici (inclusi α-metildopa, acido valproico di sodio, isoniazide o nitrofurantoina).
- Partecipanti che stanno attualmente partecipando, intendono partecipare o hanno partecipato a uno studio con farmaco sperimentale o dispositivo medico contenente principio attivo entro 30 giorni o cinque emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima della SV. - Partecipanti con precedente esposizione a elafibranor.
- Elettrocardiogramma (ECG) con intervallo QT corretto dalla formula di Fridericia (QTcF) >450 msec nei maschi o QTcF >470 msec nelle femmine per i partecipanti senza blocco di branca.
- Malattia renale significativa,
- Per le partecipanti di sesso femminile: gravidanza nota, o test di gravidanza sierologico positivo, o allattamento.
- Assunzione regolare di alcol superiore al limite raccomandato di 2 bevande standard al giorno per gli uomini o 1 bevanda standard al giorno per le donne
- Anamnesi di abuso di alcol o di altre sostanze entro 1 anno prima della SV.
- Sensibilità a uno qualsiasi degli interventi dello studio, o loro componenti, o allergia a farmaci o altro che controindichi la partecipazione allo studio.
- Instabilità o incompetenza mentale
- Il partecipante ha o è noto per essere risultato positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) di tipo 1 o 2 alla SV.
- Condizioni mediche che possono ridurre l'aspettativa di vita a <2 anni.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Elafibranor 120 mg
I partecipanti assumeranno 1 compressa di elafibranor 120 mg per via orale una volta al giorno
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Compressa rivestita con film rotonda e arancione da 120 mg
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti assumeranno 1 compressa di placebo per via orale una volta al giorno
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Compressa rivestita con film rotonda e arancione di placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza Libera da Eventi
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla fine del trattamento (stimata fino a 5 anni)
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La sopravvivenza libera da eventi è definita come il tempo dalla randomizzazione alla progressione della malattia accertata o al decesso, a seconda di quale si verifichi per primo.
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Dalla baseline fino alla fine del trattamento (stimata fino a 5 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con livello di ALP entro il livello predefinito
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
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Differenza tra elafibranor e placebo nella percentuale di partecipanti con fosfatasi alcalina (ALP) entro il livello predefinito alla Settimana 48.
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Dal basale alla settimana 48
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Variazione rispetto al basale della gravità di un sintomo colestatico riportato dal paziente: Prurito
Lasso di tempo: Dal basale alla Settimana 24
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Il sintomo sarà valutato utilizzando una scala di outcome riportata dal paziente
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Dal basale alla Settimana 24
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Variazione rispetto al basale della gravità di un sintomo colestatico riportato dal paziente: Fatica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
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Il sintomo sarà valutato utilizzando una scala di outcome riportata dal paziente
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Dal basale alla settimana 48
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Percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di speciale interesse (AESI)
Lasso di tempo: Dal basale fino al termine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole, temporalmente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia correlato all'intervento dello studio.
Gli AESI sono AE che potrebbero non essere gravi ma sono di particolare importanza per un determinato farmaco o classe di farmaci.
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Dal basale fino al termine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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Percentuale di partecipanti che sviluppano cambiamenti clinicamente significativi nei reperti dell'esame fisico
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine del trattamento (previsto fino a 5 anni)
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La significatività clinica sarà classificata dallo sperimentatore
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Dal basale fino alla fine del trattamento (previsto fino a 5 anni)
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Percentuale di partecipanti che sviluppano cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale fino al termine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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La significatività clinica sarà classificata dallo sperimentatore
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Dal basale fino al termine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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Percentuale di partecipanti che sviluppano cambiamenti clinicamente significativi nelle letture dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore
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Dal basale fino alla fine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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Percentuale di partecipanti con variazioni clinicamente significative nei parametri di laboratorio (chimica del sangue, ematologia, coagulazione e analisi delle urine)
Lasso di tempo: Dal basale fino al termine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore
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Dal basale fino al termine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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Percentuale di partecipanti che sviluppano colangiocarcinoma (CCA), carcinoma epatocellulare (HCC) o cancro del colon-retto (CRC)
Lasso di tempo: Dal basale fino al termine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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Dal basale fino al termine del trattamento (stimato fino a 5 anni)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLIN-60190-475
- 2026-525242-29-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, inclusi il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali emendamenti, la scheda di segnalazione dei casi annotata, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti di studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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