Et studie til at vurdere, hvor godt og sikkert Elafibranor virker hos voksne deltagere med primær skleroserende kolangitis (ELASCOPE)

Inklusionskriterier:

• Voksne deltagere på 18 år eller ældre
• Bekræftet diagnose af primær skleroserende kolangitis baseret på standard kliniske, biokemiske og billeddiagnostiske kriterier
• Kompenseret leversygdom ved screening
• Stabil baggrundsterapi, hvis relevant før studiestart
• Kvinder i den fødedygtige alder skal anvende en højeffektiv præventionsmetode gennem hele studiet
• Evne til at give skriftlig informeret samtykke og overholde studieprocedurerne.

Eksklusionskriterier:

- Tidligere eller nuværende anden samtidig kronisk leversygdom

- Tidligere leversvigt inklusive: i) Tidligere levertransplantation, nuværende MELD 3.0-score ≥12 på grund af leversvigt.

ii) Tegn på komplikationer fra cirrose

• Deltagere med cirrose, som også klassificeres som Child-Pugh B eller C baseret på Child-Pugh-scoren.
• Tidligere galdeintervention inden for 60 dage før screeningsperioden og/eller tilstedeværelse af perkutan dræn eller galdegangsstent ved SV.
• Tidligere bakteriell kolangitis og/eller deltager på antibiotika til profylakse af tilbagevendende kolangitis inden for 60 dage før SV.
• Tidligere eller nuværende mistanke om kolangiocarcinom eller hepatocellulært carcinom
• Kendt malignitet eller malignitetshistorie inden for de sidste 5 år, med undtagelse af lokal, succesfuldt behandlet basalcellecarcinom eller in-situ carcinom i livmoderhalsen.
• Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatiske forhøjelser af ALP (f.eks. Pagets sygdom).

• Administration af følgende lægemidler er forbudt som angivet nedenfor:

  i) 3 måneder før baseline: norursodeoxycholsyre, fibrater, seladelpar og glitazoner.

ii) 3 måneder før baseline: cyclosporin, mycophenolat, pentoxifyllin og kronisk systemisk kortikosteroider (undtagen som del af behandling af IBD i en stabil dosis); potentielt levertoksiske lægemidler (inklusive α-methyldopa, natriumvalproat, isoniazid eller nitrofurantoin).

• Deltagere, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et undersøgelseslægemiddel- eller medicinsk udstyrstudie med aktiv substans inden for 30 dage eller fem halveringstider, alt efter hvad der er længst, før SV. - Deltagere med tidligere eksponering for elafibranor.
• Elektrokardiogram (EKG) med QT-interval korrigeret ved Fridericias formel (QTcF) >450 ms for mænd eller QTcF >470 ms for kvinder for deltagere uden grenblok.
• Signifikant nyresygdom,
• For kvindelige deltagere: kendt graviditet eller positivt serum graviditetstest eller ammende.
• Regelmæssigt alkoholindtag over den anbefalede grænse på 2 genstande dagligt for mænd eller 1 genstand dagligt for kvinder
• Tidligere alkoholmisbrug eller andet stofmisbrug inden for 1 år før SV.
• Overfølsomhed over for nogen af studieinterventionerne eller komponenter heraf, eller lægemiddel- eller anden allergi, der kontraindicerer deltagelse i studiet.
• Mental ustabilitet eller inkompetence
• Deltager har eller er kendt for at have testet positiv for human immundefektvirus (HIV) type 1 eller 2 ved SV.
• Medicinske tilstande, der kan reducere forventet levetid til <2 år.