Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de Elafibranor en participantes adultos con colangitis esclerosante primaria (ELASCOPE)
Un estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de Elafibranor en participantes adultos con colangitis esclerosante primaria
El propósito de este estudio es determinar qué tan bien y de manera segura funciona el elafibranor en comparación con un placebo en participantes adultos con colangitis esclerosante primaria (CEP). La CEP es una enfermedad rara que causa inflamación y cicatrización de los conductos biliares en el hígado. Con el tiempo, esto puede provocar daño hepático y problemas de salud graves, incluida la necesidad de un trasplante de hígado y la muerte.
En este estudio, participarán aproximadamente 350 participantes con CEP de conductos grandes. Los participantes serán asignados al azar para recibir 120 mg de elafibranor una vez al día o un placebo (una tableta sin medicamento activo). El estudio incluye un período de selección, un período de tratamiento y un seguimiento de seguridad posterior al tratamiento.
Durante el estudio, los participantes se someterán a evaluaciones clínicas de rutina, pruebas de laboratorio, evaluaciones por imágenes y completarán reevaluaciones del paciente para evaluar la progresión de la enfermedad hepática, los síntomas, la calidad de vida y la seguridad.
Después del final del tratamiento, los participantes completarán un período de seguimiento de seguridad de aproximadamente cuatro semanas. Los participantes pueden retirarse del estudio en cualquier momento. Cada participante puede estar en el estudio durante varios años, ya que el período de tratamiento continuará hasta que el estudio alcance suficientes eventos de salud entre los participantes, lo que se espera que tome alrededor de 5 años.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Número de teléfono: See email
- Correo electrónico: clinical.trials@ipsen.com
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85224
- Reclutamiento
- Arizona Liver Health
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California
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Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Reclutamiento
- Southern California Research Center
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80920
- Reclutamiento
- Peak Gastroenterology Associates
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Reclutamiento
- South Denver Gastroenterology,P.C.
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Littleton, Colorado, Estados Unidos, 90046
- Reclutamiento
- Rocky Mountain Gastroenterology (RMG)
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202
- Reclutamiento
- Mercy Medical Center, Inc
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02904
- Reclutamiento
- University Gastroenterology
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Reclutamiento
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Tennessee
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Johnson City, Tennessee, Estados Unidos, 37604
- Reclutamiento
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Liver Associates of Texas, P.A.
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
- Reclutamiento
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Velocity Clinical Research, Seattle
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes adultos de 18 años o más
- Diagnóstico confirmado de colangitis esclerosante primaria basado en criterios clínicos, bioquímicos y de imagen estándar
- Enfermedad hepática compensada en el cribado
- Terapia de fondo estable, cuando sea aplicable antes de la entrada al estudio
- Las mujeres con capacidad de gestar deben aplicar durante toda la duración del estudio un método anticonceptivo altamente eficaz
- Capacidad de proporcionar consentimiento informado por escrito y cumplir con los procedimientos del estudio.
Criterios de exclusión:
- Antecedentes o presencia de otra enfermedad hepática crónica concomitante
- Antecedentes de descompensación hepática, incluyendo: i) Antecedentes de trasplante hepático, puntuación MELD 3.0 actual ≥12 debido a deterioro hepático.
ii) Evidencia de complicaciones de la cirrosis
- Participantes con cirrosis que también estén clasificados como Child-Pugh B o C según la puntuación de Child-Pugh.
- Antecedentes de intervención biliar dentro de los 60 días previos al período de cribado, y/o presencia de drenaje percutáneo o stent del conducto biliar en la visita de selección.
- Antecedentes de colangitis bacteriana, y/o participante en tratamiento con antibióticos para profilaxis de colangitis recurrente dentro de los 60 días previos a la visita de selección.
- Antecedentes o cualquier sospecha actual de colangiocarcinoma o carcinoma hepatocelular
- Neoplasia maligna conocida o antecedentes de neoplasia maligna en los últimos 5 años, con la excepción de carcinoma de células basales local tratado con éxito o carcinoma in situ del cuello uterino.
- Condiciones médicas que puedan causar aumentos no hepáticos de la fosfatasa alcalina (p. ej., enfermedad de Paget).
La administración de los siguientes medicamentos está prohibida como se especifica a continuación:
i) 3 meses antes de la línea base: ácido norursodesoxicólico, fibratos, seladelpar y glitazonas.
ii) 3 meses antes de la línea base: ciclosporina, micofenolato, pentoxifilina y corticosteroides sistémicos crónicos (excepto como parte del manejo de la enfermedad inflamatoria intestinal a una dosis estable en curso); fármacos potencialmente hepatotóxicos (incluyendo α-metildopa, ácido valproico sódico, isoniazida o nitrofurantoína).
- Participantes que actualmente están participando, planean participar o han participado en un estudio de fármaco o dispositivo médico en investigación que contenga sustancia activa dentro de los 30 días o cinco vidas medias, lo que sea más largo, antes de la visita de selección. - Participantes con exposición previa a elafibranor.
- Electrocardiograma (ECG) con intervalo QT corregido por la fórmula de Fridericia (QTcF) >450 mseg en hombres o QTcF >470 mseg en mujeres para participantes sin bloqueo de rama.
- Enfermedad renal significativa,
- Para participantes femeninas: embarazo conocido, o prueba de embarazo en suero positiva, o lactancia.
- Ingesta regular de alcohol que exceda el límite recomendado de 2 bebidas estándar por día para hombres o 1 bebida estándar por día para mujeres
- Antecedentes de abuso de alcohol u otro abuso de sustancias dentro de 1 año antes de la visita de selección.
- Sensibilidad a cualquiera de las intervenciones del estudio o sus componentes, o alergia a fármacos u otra que contraindique la participación en el estudio.
- Inestabilidad o incompetencia mental
- El participante tiene o se sabe que ha dado positivo por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) tipo 1 o 2 en la visita de selección.
- Condiciones médicas que puedan reducir la esperanza de vida a <2 años.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Elafibranor 120 mg
Los participantes tomarán 1 comprimido de elafibranor 120 mg por vía oral una vez al día
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Comprimido recubierto con película redondo y naranja de 120 mg
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes tomarán 1 tableta de placebo por vía oral una vez al día
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Comprimido recubierto con película de placebo, redondo y de color naranja.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia Libre de Eventos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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La supervivencia libre de eventos se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la progresión de la enfermedad adjudicada o la muerte, lo que ocurra primero.
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Desde el inicio del estudio hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con nivel de ALP dentro del nivel predefinido
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 48
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Diferencia entre elafibranor y placebo en el porcentaje de participantes con fosfatasa alcalina (ALP) dentro del nivel predefinido en la semana 48.
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Desde la línea de base hasta la semana 48
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Cambio desde el inicio en la gravedad de un síntoma colestático notificado por el paciente: Prurito
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 24
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Los síntomas se evaluarán utilizando una escala de resultados informados por el paciente
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Desde la línea de base hasta la semana 24
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Cambio desde el inicio del estudio en la gravedad de un síntoma colestático notificado por el paciente: Fatiga
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 48
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El síntoma se evaluará mediante una escala de resultados reportada por el paciente
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Desde el inicio hasta la semana 48
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Porcentaje de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (EAG) y eventos adversos de interés especial (EAIE)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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Un evento adverso (EA) es cualquier acontecimiento médico desfavorable, temporalmente asociado con el uso de la intervención del estudio, independientemente de si está relacionado con la intervención del estudio.
Los AESI son EA que pueden no ser graves pero son de especial importancia para un medicamento o clase de medicamentos en particular
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Desde la línea de base hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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Porcentaje de participantes que desarrollan cambios clínicamente significativos en los hallazgos del examen físico
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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La significación clínica será calificada por el investigador
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Desde la línea de base hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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Porcentaje de participantes que desarrollan cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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La significación clínica será evaluada por el investigador
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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Porcentaje de participantes que desarrollan cambios clínicamente significativos en las lecturas del electrocardiograma (ECG).
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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La importancia clínica será calificada por el investigador
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Desde el inicio del estudio hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio (bioquímica sanguínea, hematología, coagulación y análisis de orina)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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La significación clínica será calificada por el investigador
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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Porcentaje de participantes que desarrollan colangiocarcinoma (CCA), carcinoma hepatocelular (HCC) o cáncer colorrectal (CRC)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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Desde la línea base hasta el final del tratamiento (estimado hasta 5 años)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLIN-60190-475
- 2026-525242-29-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel de paciente y a los documentos relacionados con el estudio, incluidos el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con sus enmiendas, el formulario de informe de casos anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se editarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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