En studie for å vurdere hvor godt og trygt Elafibranor virker hos voksne deltakere med primær skleroserende kolangitt (ELASCOPE)
En fase III, multikenter, randomisert, dobbelblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Elafibranor hos voksne deltakere med primær skleroserende kolangitt
Formålet med denne studien er å finne ut hvor godt og sikkert elafibranor virker sammenlignet med placebo hos voksne deltakere med primær skleroserende kolangitt (PSC). PSC er en sjelden sykdom som forårsaker betennelse og arrdannelse i gallengangene i leveren. Over tid kan dette føre til leverskade og alvorlige helseproblemer, inkludert behov for levertransplantasjon og død.
I denne studien vil omtrent 350 deltakere med large duct PSC delta. Deltakerne vil bli randomisert til å motta enten elafibranor 120 mg en gang daglig eller et placebo (en tablett uten aktivt legemiddel). Studien inkluderer en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en post-behandlings sikkerhetsoppfølging.
Under studien vil deltakerne gjennomgå rutinemessige kliniske vurderinger, laboratorietester, bildevurderinger og fullstendige pasientvurderinger for å evaluere leversykdomsprogresjon, symptomer, livskvalitet og sikkerhet.
Etter behandlingsslutt vil deltakerne gjennomgå en sikkerhetsoppfølgingsperiode på omtrent fire uker. Deltakere kan trekke seg fra studien når som helst. Hver deltaker kan være med i studien i flere år, da behandlingsperioden vil fortsette til studien når tilstrekkelig med helsehendelser blant deltakerne, noe som forventes å ta omtrent 5 år.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Telefonnummer: See email
- E-post: clinical.trials@ipsen.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Forente stater, 85224
- Rekruttering
- Arizona Liver Health
-
-
California
-
Coronado, California, Forente stater, 92118
- Rekruttering
- Southern California Research Center
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80920
- Rekruttering
- Peak Gastroenterology Associates
-
Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
- Rekruttering
- South Denver Gastroenterology,P.C.
-
Littleton, Colorado, Forente stater, 90046
- Rekruttering
- Rocky Mountain Gastroenterology (RMG)
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21202
- Rekruttering
- Mercy Medical Center, Inc
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Forente stater, 02904
- Rekruttering
- University Gastroenterology
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Forente stater, 37604
- Rekruttering
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Liver Associates of Texas, P.A.
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
- Rekruttering
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Velocity Clinical Research, Seattle
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne deltakere i alderen 18 år eller eldre
- Bekreftet diagnose av primær skleroserende kolangitt basert på standard kliniske, biokjemiske og bildebehandlingskriterier
- Kompensert leversykdom ved screening
- Stabil bakgrunnsterapi, der aktuelt før studieopptak
- Kvinner i fruktbar alder må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studiens varighet
- Evne til å gi skriftlig samtykke og følge studiefremgangsmåtene.
Eksklusjonskriterier:
- Historie eller tilstedeværelse av annen samtidig kronisk leversykdom
- Historie med leversvikt, inkludert: i) Historie med levertransplantasjon, nåværende MELD 3.0-score ≥12 på grunn av leverpåvirkning.
ii) Tegn på komplikasjoner av cirrose
- Deltakere med cirrose som også er klassifisert som Child-Pugh B eller C basert på Child-Pugh-scoren.
- Historie med gallestaseintervensjon innen 60 dager før screeningsperioden, og/eller tilstedeværelse av perkutan dren eller gallestent ved SV.
- Historie med bakteriell kolangitt, og/eller deltaker på antibiotika for profylakse av tilbakevendende kolangitt innen 60 dager før SV.
- Historie eller nåværende mistanke om kolangiokarsinom eller hepatocellulært karsinom
- Kjent malignitet eller historie med malignitet innen de siste 5 årene, med unntak av lokal, vellykket behandlet basalcellekarsinom eller in situ-carcinom i livmorhalsen.
- Medisinske tilstander som kan forårsake ikke-hepatiske økninger i ALP (f.eks. Pagets sykdom).
Administrering av følgende medikamenter er forbudt som spesifisert nedenfor:
i) 3 måneder før baseline: norursodeoksysyra, fibrater, seladelpar og glitazoner.
ii) 3 måneder før baseline: cyklosporin, mycophenolat, pentoksifyllin og kroniske systemiske kortikosteroider (unntatt som del av behandling av IBD ved en pågående stabil dose); potensielt levertoksiske legemidler (inkludert α-metyl-dopa, natriumvalproat, isoniazid eller nitrofurantoin).
- Deltakere som for tiden deltar i, planlegger å delta i, eller har deltatt i et undersøkelseslegemiddel- eller medisinsk utstyrsstudie som inneholder virkestoff innen 30 dager eller fem halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før SV. - Deltakere med tidligere eksponering for elafibranor.
- Elektrokardiogram (EKG) med QT-intervall korrigert med Fridericias formel (QTcF) >450 ms for menn eller QTcF >470 ms for kvinner for deltakere uten grenblokker.
- Betydelig nyresykdom,
- For kvinnelige deltakere: kjent graviditet, eller positivt serumgraviditetstest, eller amming.
- Regelmessig alkoholinntak utover den anbefalte grensen på 2 standardenheter per dag for menn eller 1 standardenhet per dag for kvinner
- Historie med alkoholmisbruk, eller annet stoffmisbruk innen 1 år før SV.
- Overfølsomhet for noen av studieintervensjonene, eller komponentene derav, eller legemiddel- eller annen allergi som kontraindicerer deltakelse i studien.
- Mental ustabilitet eller inkompetanse
- Deltaker har eller er kjent for å ha testet positivt for humant immunsviktvirus (HIV) type 1 eller 2 ved SV.
- Medisinske tilstander som kan redusere forventet levealder til <2 år.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Elafibranor 120 mg
Deltakere vil ta 1 tablett elafibranor 120 mg oralt en gang daglig
|
Rund og oransje filmdelt tablet på 120 mg
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil ta 1 placebo-tablett oralt én gang daglig
|
Rund og oransje filmdrasjert tablett med placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hendelsesfri overlevelse
Tidsramme: Fra utgangspunktet til behandlingsslutt (anslått opptil 5 år)
|
Hendelsesfri overlevelse er definert som tiden fra randomisering til enten vurdert sykdomsprogresjon eller død, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Fra utgangspunktet til behandlingsslutt (anslått opptil 5 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med ALP-nivå innenfor det forhåndsdefinerte nivået
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
|
Forskjell mellom elafibranor og placebo i prosentandelen av deltakere med alkalisk fosfatase (ALP) innenfor det forhåndsdefinerte nivået ved uke 48.
|
Fra baseline til uke 48
|
|
Endring fra utgangspunkt i alvorlighetsgraden av en pasientrapportert kolestatisk symptom: Kløe
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Symptomer vil bli vurdert ved hjelp av en pasientrapportert utfalls-skala
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Endring fra utgangspunkt i alvorlighetsgraden av en pasientrapportert kolestatisk symptom: Tretthet
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
|
Symptomer vil bli vurdert ved hjelp av en pasientrapportert utfallsskala
|
Fra baseline til uke 48
|
|
Prosentandel av deltakere som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger av spesiell interesse (AESIs)
Tidsramme: Fra baseline til behandlingens slutt (anslått opptil 5 år)
|
En bivirkning (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse som er tidsmessig assosiert med bruk av studiens intervensjon, uavhengig av om den er relatert til studiens intervensjon eller ikke.
AESIs er AEs som kanskje ikke er alvorlige, men som er av spesiell betydning for et bestemt legemiddel eller en klasse av legemidler
|
Fra baseline til behandlingens slutt (anslått opptil 5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere som utvikler klinisk signifikante endringer i funn ved fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra baseline til behandlingens slutt (estimert opptil 5 år)
|
Den kliniske betydningen vil bli vurdert av undersøkeren
|
Fra baseline til behandlingens slutt (estimert opptil 5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere som utvikler klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingen (estimert opptil 5 år)
|
Den kliniske betydningen vil bli vurdert av forskeren
|
Fra baseline til slutten av behandlingen (estimert opptil 5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere som utvikler klinisk signifikante endringer i Elektrokardiogram (EKG) avlesninger.
Tidsramme: Fra utgangspunktet til behandlingens slutt (estimert opptil 5 år)
|
Den kliniske betydningen vil bli gradert av forskeren
|
Fra utgangspunktet til behandlingens slutt (estimert opptil 5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametere (blodkjemi, hematologi, koagulering og urinanalyse)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingen (estimert opptil 5 år)
|
Den kliniske betydningen vil bli gradert av forskeren
|
Fra baseline til slutten av behandlingen (estimert opptil 5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere som utvikler kolangiokarsinom (CCA), hepatocellulært karsinom (HCC) eller kolorektalkreft (CRC)
Tidsramme: Fra utgangspunkt til behandlingsslutt (estimert opptil 5 år)
|
Fra utgangspunkt til behandlingsslutt (estimert opptil 5 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLIN-60190-475
- 2026-525242-29-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til pasientnivådata og relaterte studiedokumenter, inkludert klinisk studierapport, studieprotokoll med eventuelle endringer, kommentert saksrapporteringsskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Pasientnivådata vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne.
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .