Une étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'elafibranor chez des participants adultes atteints de cholangite sclérosante primitive (ELASCOPE)
Une étude de phase III, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'elafibranor chez des participants adultes atteints de cholangite sclérosante primitive
L'objectif de cette étude est de déterminer l'efficacité et l'innocuité de l'elafibranor par rapport à un placebo chez des participants adultes atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP). La CSP est une maladie rare qui provoque une inflammation et une cicatrisation des voies biliaires dans le foie. Avec le temps, cela peut entraîner des lésions hépatiques et des problèmes de santé graves, y compris la nécessité d'une transplantation hépatique et le décès.
Dans cette étude, environ 350 participants atteints de CSP des gros canaux participeront. Les participants seront randomisés pour recevoir soit 120 mg d'elafibranor une fois par jour, soit un placebo (un comprimé sans principe actif). L'étude comprend une période de sélection, une période de traitement et un suivi de sécurité post-traitement.
Pendant l'étude, les participants subiront des évaluations cliniques de routine, des tests de laboratoire, des évaluations d'imagerie et des réévaluations complètes des patients pour évaluer la progression de la maladie hépatique, les symptômes, la qualité de vie et la sécurité.
Après la fin du traitement, les participants effectueront une période de suivi de sécurité d'environ quatre semaines. Les participants peuvent se retirer de l'étude à tout moment. Chaque participant peut être dans l'étude pendant plusieurs années, car la période de traitement se poursuivra jusqu'à ce que l'étude atteigne suffisamment d'événements de santé parmi les participants, ce qui devrait prendre environ 5 ans.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Numéro de téléphone: See email
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Lieux d'étude
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Arizona
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Chandler, Arizona, États-Unis, 85224
- Recrutement
- Arizona Liver Health
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California
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Coronado, California, États-Unis, 92118
- Recrutement
- Southern California Research Center
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80920
- Recrutement
- Peak Gastroenterology Associates
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Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
- Recrutement
- South Denver Gastroenterology,P.C.
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Littleton, Colorado, États-Unis, 90046
- Recrutement
- Rocky Mountain Gastroenterology (RMG)
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21202
- Recrutement
- Mercy Medical Center, Inc
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, États-Unis, 02904
- Recrutement
- University Gastroenterology
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Recrutement
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Tennessee
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Johnson City, Tennessee, États-Unis, 37604
- Recrutement
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- Liver Associates of Texas, P.A.
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
- Recrutement
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Recrutement
- Velocity Clinical Research, Seattle
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Participants adultes âgés de 18 ans ou plus
- Diagnostic confirmé de cholangite sclérosante primaire basé sur les critères cliniques, biochimiques et d'imagerie standard
- Maladie hépatique compensée lors du dépistage
- Traitement de fond stable, le cas échéant, avant l'entrée dans l'étude
- Les femmes en âge de procréer doivent appliquer pendant toute la durée de l'étude une méthode de contraception hautement efficace
- Capacité à fournir un consentement éclairé écrit et à respecter les procédures de l'étude.
Critères d'exclusion :
- Antécédents ou présence d'une autre maladie hépatique chronique concomitante
- Antécédents de décompensation hépatique, y compris : i) Antécédents de transplantation hépatique, score MELD 3.0 actuel ≥12 dû à une insuffisance hépatique.
ii) Signes de complications de la cirrhose
- Participants atteints de cirrhose qui sont également classés Child-Pugh B ou C selon le score de Child-Pugh.
- Antécédents d'intervention biliaire dans les 60 jours précédant la période de dépistage, et/ou présence d'un drain percutané ou d'une endoprothèse biliaire à la visite de sélection.
- Antécédents de cholangite bactérienne, et/ou participant sous antibiotiques pour la prophylaxie d'une cholangite récurrente dans les 60 jours précédant la visite de sélection.
- Antécédents ou suspicion actuelle de cholangiocarcinome ou de carcinome hépatocellulaire
- Malignité connue ou antécédents de malignité au cours des 5 dernières années, à l'exception d'un carcinome basocellulaire local traité avec succès ou d'un carcinome in situ du col utérin.
- Affections médicales pouvant entraîner des augmentations non hépatiques de la phosphatase alcaline (par ex. maladie de Paget).
L'administration des médicaments suivants est interdite comme spécifié ci-dessous :
i) 3 mois avant le début : acide norursodésoxycholique, fibrates, séladelpar et glitazones.
ii) 3 mois avant le début : ciclosporine, mycophénolate, pentoxifylline et corticostéroïdes systémiques chroniques (sauf dans le cadre de la prise en charge de la maladie inflammatoire de l'intestin à une dose stable en cours) ; médicaments potentiellement hépatotoxiques (y compris α-méthyldopa, acide valproïque de sodium, isoniazide ou nitrofurantoïne).
- Participants qui participent actuellement, prévoient de participer ou ont participé à une étude de médicament ou de dispositif médical expérimental contenant une substance active dans les 30 jours ou cinq demi-vies, selon la période la plus longue, avant la visite de sélection. - Participants ayant déjà été exposées à l'élafibranor.
- Électrocardiogramme (ECG) avec intervalle QT corrigé par la formule de Fridericia (QTcF) >450 msec chez les hommes ou QTcF >470 msec chez les femmes pour les participants sans bloc de branche.
- Maladie rénale significative,
- Pour les participantes : grossesse connue, ou test de grossesse sérique positif, ou allaitement.
- Consommation régulière d'alcool dépassant la limite recommandée de 2 verres standard par jour pour les hommes ou 1 verre standard par jour pour les femmes
- Antécédents d'abus d'alcool ou d'autres substances dans l'année précédant la visite de sélection.
- Sensibilité à l'une des interventions de l'étude, ou à leurs composants, ou allergie médicamenteuse ou autre qui contre-indique la participation à l'étude.
- Instabilité ou incapacité mentale
- Le participant est ou est connu pour avoir été testé positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) de type 1 ou 2 à la visite de sélection.
- Affections médicales pouvant réduire l'espérance de vie à <2 ans.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Elafibranor 120 mg
Les participants prendront 1 comprimé d'élafibranor 120 mg par voie orale une fois par jour
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Comprimé pelliculé rond et orange de 120 mg
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants prendront 1 comprimé placebo par voie orale une fois par jour
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Comprimé pelliculé rond et orange de placebo
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans événement
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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La survie sans événement est définie comme le temps entre la randomisation et soit la progression de la maladie jugée, soit le décès, selon la première occurrence.
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Du début de l'étude jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants avec un niveau de PAL dans la plage prédéfinie
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
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Différence entre l'elafibranor et le placebo dans le pourcentage de participants présentant une phosphatase alcaline (ALP) dans les limites prédéfinies à la semaine 48.
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De la ligne de base à la semaine 48
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Modification par rapport à la valeur de base de la gravité d'un symptôme cholestatique rapporté par le patient : Prurit
Délai: De la valeur initiale à la semaine 24
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Le symptôme sera évalué à l'aide d'une échelle de résultats rapportés par le patient
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De la valeur initiale à la semaine 24
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Changement par rapport au niveau de base de la sévérité d'un symptôme cholestatique rapporté par le patient : Fatigue
Délai: Du point de départ à la semaine 48
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Le symptôme sera évalué à l'aide d'une échelle de résultat rapporté par le patient
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Du point de départ à la semaine 48
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Pourcentage de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET), des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt particulier (EIIP)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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Un événement indésirable (EI) est toute manifestation médicale fâcheuse, temporellement associée à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'elle soit liée ou non à l'intervention de l'étude.
Les EI d'intérêt particulier sont des EI qui peuvent ne pas être graves mais qui revêtent une importance particulière pour un médicament ou une classe de médicaments spécifique.
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Du début de l'étude jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les résultats de l'examen physique
Délai: Du début jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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La signification clinique sera évaluée par l'investigateur
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Du début jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs des signes vitaux
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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La signification clinique sera évaluée par l'investigateur
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De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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Pourcentage de participants présentant des modifications cliniquement significatives des lectures d'électrocardiogramme (ECG).
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (estimée jusqu'à 5 ans)
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La signification clinique sera évaluée par l'investigateur
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De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (estimée jusqu'à 5 ans)
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Pourcentage de participants présentant des modifications cliniquement significatives des paramètres de laboratoire (biochimie sanguine, hématologie, coagulation et analyse d'urine)
Délai: Du début du traitement jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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La signification clinique sera évaluée par l'investigateur
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Du début du traitement jusqu'à la fin du traitement (estimé jusqu'à 5 ans)
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Pourcentage de participants développant un cholangiocarcinome (CCA), un carcinome hépatocellulaire (HCC) ou un cancer colorectal (CRC)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (estimée jusqu'à 5 ans)
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De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement (estimée jusqu'à 5 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CLIN-60190-475
- 2026-525242-29-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes ses modifications, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications du jeu de données.
Les données au niveau patient seront anonymisées et les documents d'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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