Исследование по оценке эффективности и безопасности элафибранора у взрослых участников с первичным склерозирующим холангитом (ELASCOPE)
Фаза III, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности элафибранора у взрослых участников с первичным склерозирующим холангитом
Цель данного исследования — определить, насколько эффективно и безопасно элафибранор по сравнению с плацебо у взрослых участников с первичным склерозирующим холангитом (ПСХ). ПСХ — это редкое заболевание, вызывающее воспаление и рубцевание желчных протоков в печени. Со временем это может привести к повреждению печени и серьезным проблемам со здоровьем, включая необходимость трансплантации печени и смерть.
В этом исследовании примут участие около 350 участников с крупнопротоковым ПСХ. Участники будут рандомизированы для получения либо элафибранора 120 мг один раз в день, либо плацебо (таблетки без активного лекарства). Исследование включает скрининговый период, период лечения и период последующего наблюдения по безопасности после лечения.
Во время исследования участники будут проходить плановые клинические оценки, лабораторные исследования, визуализационные обследования и заполнять анкеты для оценки прогрессирования заболевания печени, симптомов, качества жизни и безопасности.
После окончания лечения участники пройдут период последующего наблюдения по безопасности продолжительностью примерно четыре недели. Участники могут выйти из исследования в любое время. Каждый участник может находиться в исследовании несколько лет, так как период лечения будет продолжаться до тех пор, пока в исследовании не будет зарегистрировано достаточное количество клинических событий среди участников, что, как ожидается, займет около 5 лет.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Номер телефона: See email
- Электронная почта: clinical.trials@ipsen.com
Места учебы
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Соединенные Штаты, 85224
- Рекрутинг
- Arizona Liver Health
-
-
California
-
Coronado, California, Соединенные Штаты, 92118
- Рекрутинг
- Southern California Research Center
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80920
- Рекрутинг
- Peak Gastroenterology Associates
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
- Рекрутинг
- South Denver Gastroenterology,P.C.
-
Littleton, Colorado, Соединенные Штаты, 90046
- Рекрутинг
- Rocky Mountain Gastroenterology (RMG)
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Рекрутинг
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21202
- Рекрутинг
- Mercy Medical Center, Inc
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02904
- Рекрутинг
- University Gastroenterology
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Рекрутинг
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Соединенные Штаты, 37604
- Рекрутинг
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Liver Associates of Texas, P.A.
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
- Рекрутинг
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Рекрутинг
- Velocity Clinical Research, Seattle
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Взрослые участники в возрасте 18 лет и старше
- Подтвержденный диагноз первичного склерозирующего холангита на основании стандартных клинических, биохимических и визуализационных критериев
- Компенсированное заболевание печени на момент скрининга
- Стабильная фоново-базовая терапия, где применимо, до включения в исследование
- Женщины детородного потенциала должны применять в течение всего периода исследования высокоэффективный метод контрацепции
- Способность предоставить письменное информированное согласие и соблюдать процедуры исследования.
Критерии исключения:
- Наличие в анамнезе или присутствие других сопутствующих хронических заболеваний печени
- Наличие в анамнезе печеночной декомпенсации, включая: i) Наличие в анамнезе трансплантации печени, текущий балл MELD 3.0 ≥12 вследствие печеночной недостаточности.
ii) Признаки осложнений цирроза печени
- Участники с циррозом, которые также классифицируются как класс B или C по шкале Чайлд-Пью (Child-Pugh).
- Наличие в анамнезе вмешательств на желчных путях в течение 60 дней до периода скрининга и/или наличие чрескожного дренажа или стента желчного протока на момент визита скрининга (SV).
- Наличие в анамнезе бактериального холангита и/или участник, принимающий антибиотики для профилактики рецидивирующего холангита в течение 60 дней до визита скрининга (SV).
- Наличие в анамнезе или любые текущие подозрения на холангиокарциному или гепатоцеллюлярную карциному
- Известное злокачественное новообразование или наличие в анамнезе злокачественного новообразования в течение последних 5 лет, за исключением локальной, успешно пролеченной базальноклеточной карциномы или карциномы шейки матки in situ.
- Медицинские состояния, которые могут вызывать внепеченочное повышение щелочной фосфатазы (АЛП) (например, болезнь Педжета).
Применение следующих препаратов запрещено, как указано ниже:
i) За 3 месяца до базового визита: норухолевая кислота, фибраты, селадельпар и глитазоны.
ii) За 3 месяца до базового визита: циклоспорин, микофенолат, пентоксифиллин и хронические системные кортикостероиды (за исключением случаев применения в рамках терапии ВЗК в стабильной дозе); потенциально гепатотоксичные препараты (включая α-метилдопу, вальпроевую кислоту, изониазид или нитрофурантоин).
- Участники, которые в настоящее время участвуют, планируют участвовать или участвовали в исследовании исследуемого препарата или медицинского изделия, содержащего активное вещество, в течение 30 дней или пяти периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до визита скрининга (SV). - Участники с предшествующим воздействием элафибранора.
- Электрокардиограмма (ЭКГ) с интервалом QT, скорректированным по формуле Фридериции (QTcF) >450 мс у мужчин или QTcF >470 мс у женщин для участников без блокады ножек пучка Гиса.
- Значительное заболевание почек,
- Для участниц женского пола: известная беременность, положительный тест на беременность в сыворотке крови или лактация.
- Регулярное употребление алкоголя сверх рекомендуемого лимита в 2 стандартных порции в день для мужчин или 1 стандартной порции в день для женщин
- Наличие в анамнезе злоупотребления алкоголем или другими веществами в течение 1 года до визита скрининга (SV).
- Чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентам, или лекарственная или другая аллергия, которая является противопоказанием для участия в исследовании.
- Психическая нестабильность или недееспособность
- Участник имеет или известно о положительном результате теста на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) типа 1 или 2 на момент визита скрининга (SV).
- Медицинские состояния, которые могут сократить ожидаемую продолжительность жизни до <2 лет.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Элафибранор 120 мг
Участники будут принимать 1 таблетку элафибранора 120 мг перорально один раз в день
|
Круглая и оранжевая таблетка в пленочной оболочке, дозировкой 120 мг
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут принимать 1 таблетку плацебо перорально один раз в день
|
Круглая и оранжевая таблетка плацебо, покрытая пленочной оболочкой.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: С момента начала лечения до его окончания (предположительно до 5 лет)
|
Безрецидивная выживаемость определяется как время от рандомизации до подтвержденного прогрессирования заболевания или смерти, в зависимости от того, что наступит первым.
|
С момента начала лечения до его окончания (предположительно до 5 лет)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с уровнем ЩФ в пределах предопределенного уровня
Временное ограничение: От исходного уровня до 48-й недели
|
Разница между элафибранором и плацебо в проценте участников с щелочной фосфатазой (ЩФ) в пределах предопределенного уровня на 48-й неделе.
|
От исходного уровня до 48-й недели
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в выраженности сообщаемого пациентом холестатического симптома: Кожный зуд
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
|
Симптом будет оцениваться с использованием шкалы исходов, сообщаемых пациентом
|
От исходного уровня до 24-й недели
|
|
Изменение от исходного уровня тяжести регистрируемого пациентом холестатического симптома: Утомляемость
Временное ограничение: От исходного уровня до 48-й недели
|
Симптом будет оцениваться с использованием шкалы исходов, сообщаемых пациентом
|
От исходного уровня до 48-й недели
|
|
Процент участников, у которых наблюдались нежелательные явления, связанные с лечением (НЯСЛ), серьезные нежелательные явления (СНЯ) и нежелательные явления особого интереса (НЯОИ)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца лечения (оценка до 5 лет)
|
Нежелательное явление (НЯ) – это любое неблагоприятное медицинское событие, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, связано ли оно с исследуемым вмешательством или нет.
НЯСИ – это НЯ, которые могут не быть серьезными, но имеют особое значение для конкретного препарата или класса препаратов
|
От исходного уровня до конца лечения (оценка до 5 лет)
|
|
Процент участников с клинически значимыми изменениями при физикальном обследовании
Временное ограничение: От исходного уровня до конца лечения (предположительно до 5 лет)
|
Клиническая значимость будет оценена исследователем
|
От исходного уровня до конца лечения (предположительно до 5 лет)
|
|
Процент участников с клинически значимыми изменениями показателей жизненно важных функций
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (предположительно до 5 лет)
|
Клиническая значимость будет оценена исследователем
|
От исходного уровня до окончания лечения (предположительно до 5 лет)
|
|
Процент участников с клинически значимыми изменениями показателей электрокардиограммы (ЭКГ).
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (предположительно до 5 лет)
|
Клиническая значимость будет оценена исследователем
|
От исходного уровня до окончания лечения (предположительно до 5 лет)
|
|
Процент участников с клинически значимыми изменениями лабораторных параметров (биохимия крови, гематология, коагулограмма и анализ мочи)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца лечения (оценочно до 5 лет)
|
Клиническая значимость будет оценена исследователем
|
От исходного уровня до конца лечения (оценочно до 5 лет)
|
|
Процент участников, у которых развилась холангиокарцинома (ХКА), гепатоцеллюлярная карцинома (ГЦК) или колоректальный рак (КРР)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца лечения (оценка до 5 лет)
|
От исходного уровня до конца лечения (оценка до 5 лет)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CLIN-60190-475
- 2026-525242-29-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациента и связанным документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования со всеми поправками, аннотированный бланк отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациента будут обезличены, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .