En studie för att bedöma hur väl och säkert Elafibranor fungerar hos vuxna deltagare med primär skleroserande kolangit (ELASCOPE)
En fas III, multicentrisk, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Elafibranor hos vuxna deltagare med primär skleroserande kolangit
Syftet med denna studie är att ta reda på hur väl och säkert elafibranor fungerar jämfört med placebo hos vuxna deltagare med primär skleroserande kolangit (PSC). PSC är en sällsynt sjukdom som orsakar inflammation och ärrbildning i gallgångarna i levern. Över tid kan detta leda till leverskada och allvarliga hälsoproblem, inklusive behov av levertransplantation och död.
I denna studie kommer cirka 350 deltagare med large duct PSC att delta. Deltagarna kommer att randomiseras till att få antingen elafibranor 120 mg en gång dagligen eller en placebo (ett tablett utan aktivt läkemedel). Studien inkluderar en screeningsperiod, en behandlingsperiod och en säkerhetsuppföljning efter behandlingen.
Under studien kommer deltagarna att genomgå rutinmässiga kliniska bedömningar, laboratorietester, bildgivande utvärderingar och kompletta patientutvärderingar för att bedöma leverjukdomens progression, symptom, livskvalitet och säkerhet.
Efter behandlingens slut kommer deltagarna att genomgå en säkerhetsuppföljningsperiod på ungefär fyra veckor. Deltagarna kan när som helst dra sig ur studien. Varje deltagare kan vara med i studien i flera år, eftersom behandlingsperioden kommer att fortsätta tills studien når tillräckligt många hälsorelaterade händelser bland deltagarna, vilket förväntas ta cirka 5 år.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Telefonnummer: See email
- E-post: clinical.trials@ipsen.com
Studieorter
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Förenta staterna, 85224
- Rekrytering
- Arizona Liver Health
-
-
California
-
Coronado, California, Förenta staterna, 92118
- Rekrytering
- Southern California Research Center
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80920
- Rekrytering
- Peak Gastroenterology Associates
-
Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
- Rekrytering
- South Denver Gastroenterology,P.C.
-
Littleton, Colorado, Förenta staterna, 90046
- Rekrytering
- Rocky Mountain Gastroenterology (RMG)
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Rekrytering
- Indiana University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21202
- Rekrytering
- Mercy Medical Center, Inc
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02904
- Rekrytering
- University Gastroenterology
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Rekrytering
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Förenta staterna, 37604
- Rekrytering
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- Liver Associates of Texas, P.A.
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
- Rekrytering
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Rekrytering
- Velocity Clinical Research, Seattle
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna deltagare i åldern 18 år eller äldre
- Bekräftad diagnos av primär skleroserande kolangit baserat på standardiserade kliniska, biokemiska och radiologiska kriterier
- Kompenserad leverpåverkan vid screeningsbesöket
- Stabil bakgrundsterapi, om tillämpligt, före studiestarten
- Kvinnor i fertil ålder måste använda en mycket effektiv preventivmedelsmetod under hela studiens varaktighet
- Förmåga att ge skriftligt informerat samtycke och följa studieprocedurerna
Exklusionskriterier:
- Tidigare eller aktuell förekomst av annan samtidig kronisk leversjukdom
- Tidigare hepatisk dekompensation, inklusive: i) Tidigare levertransplantation, aktuell MELD 3.0-poäng ≥12 på grund av leversvikt
ii) Tecken på komplikationer av cirros
- Deltagare med cirros som också klassificeras som Child-Pugh B eller C enligt Child-Pugh-poäng
- Tidigare gallintervention inom 60 dagar före screeningsperioden, och/eller förekomst av perkutan drän eller gallstent vid screeningsbesöket
- Tidigare bakteriell kolangit, och/eller deltagare som tar antibiotika för profylax av återkommande kolangit inom 60 dagar före screeningsbesöket
- Tidigare eller aktuell misstanke om kolangiocarcinom eller hepatocellulärt carcinom
- Känd malignitet eller tidigare malignitet inom de senaste 5 åren, med undantag för lokal, framgångsrikt behandlad basaliom eller in situ-carcinom i livmoderhalsen
- Medicinska tillstånd som kan orsaka icke-hepatiska förhöjningar av ALP (t.ex. Pagets sjukdom)
Administration av följande läkemedel är förbjuden enligt nedan:
i) 3 månader före baslinjen: norursodeoxikolsyra, fibrater, seladelpar och glitazoner
ii) 3 månader före baslinjen: cyklosporin, mykofenolat, pentoxifyllin och kroniska systemiska kortikosteroider (förutom som del av behandling av IBD i en pågående stabil dos); potentiellt levertoxiska läkemedel (inklusive α-metyldopa, natriumvalproat, isoniazid eller nitrofurantoin)
- Deltagare som för närvarande deltar i, planerar att delta i eller har deltagit i en studie med undersökningsläkemedel eller medicinsk utrustning som innehåller aktiv substans inom 30 dagar eller fem halveringstider, beroende på vilket som är längre, före screeningsbesöket
- Deltagare med tidigare exponering för elafibranor
- Elektrokardiogram (EKG) med QT-intervall korrigerat enligt Fridericias formel (QTcF) >450 ms för män eller QTcF >470 ms för kvinnor för deltagare utan grenblock
- Signifikant njursjukdom
- För kvinnliga deltagare: känd graviditet, eller positivt serumgraviditetstest, eller ammande
- Regelmässigt alkoholintag över den rekommenderade gränsen på 2 standardglas per dag för män eller 1 standardglas per dag för kvinnor
- Tidigare alkoholmissbruk, eller annat substansmissbruk inom 1 år före screeningsbesöket
- Överkänslighet mot något av studieinterventionerna, eller komponenter därav, eller läkemedels- eller annan allergi som kontraindicerar deltagande i studien
- Psykisk instabilitet eller inkompetens
- Deltagare har eller är känd för att ha testat positivt för humant immunbristvirus (HIV) typ 1 eller 2 vid screeningsbesöket
- Medicinska tillstånd som kan minska förväntad livslängd till <2 år
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Elafibranor 120 mg
Deltagarna kommer att ta 1 tablett elafibranor 120 mg peroralt en gång dagligen
|
Runt och orange filmdragerad tablett på 120 mg
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att ta 1 placebo-tablett oralt en gång dagligen
|
Rund och orange filmdragerad tablett av placebo
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Händelsefri överlevnad
Tidsram: Från baslinjen till behandlingens slut (uppskattad upp till 5 år)
|
Händelsefri överlevnad definieras som tiden från randomisering till antingen fastställd sjukdomsprogress eller död, beroende på vilket som inträffar först.
|
Från baslinjen till behandlingens slut (uppskattad upp till 5 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel deltagare med ALP-nivå inom den fördefinierade nivån
Tidsram: Från baslinjen till vecka 48
|
Skillnad mellan elafibranor och placebo i procentandelen av deltagare med alkalisk fosfatas (ALP) inom det fördefinierade nivån vid vecka 48.
|
Från baslinjen till vecka 48
|
|
Förändring från baseline i svårighetsgrad för en patientrapporterad kolestatisk symtom: Pruritus
Tidsram: Från baslinje till vecka 24
|
Symtomen kommer att bedömas med en patientskattad utfallsskala
|
Från baslinje till vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i svårighetsgraden av en patientrapporterad kolestatisk symtom: Trötthet
Tidsram: Från baslinjen till vecka 48
|
Symptom kommer att bedömas med hjälp av en patientrapporterad utfallsskala
|
Från baslinjen till vecka 48
|
|
Andel deltagare som upplever behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs), allvarliga biverkningar (SAEs) och biverkningar av särskilt intresse (AESIs)
Tidsram: Från baslinje till behandlingens slut (uppskattat upp till 5 år)
|
En biverkning (AE) är någon oönskad medicinsk händelse som tidsmässigt är förknippad med användning av studieinterventionen, oavsett om den är relaterad till studieinterventionen eller inte.
AESI är biverkningar som kanske inte är allvarliga men som är av särskild betydelse för ett visst läkemedel eller en viss läkemedelsklass
|
Från baslinje till behandlingens slut (uppskattat upp till 5 år)
|
|
Procentandel av deltagare som utvecklar kliniskt signifikanta förändringar i fynden vid fysisk undersökning
Tidsram: Från baseline till behandlingens slut (uppskattad upp till 5 år)
|
Den kliniska signifikansen kommer att graderas av undersökaren
|
Från baseline till behandlingens slut (uppskattad upp till 5 år)
|
|
Procentandel av deltagare som utvecklar kliniskt signifikanta förändringar i vitalparametrar
Tidsram: Från baslinjen till behandlingens slut (uppskattat upp till 5 år)
|
Den kliniska betydelsen kommer att graderas av forskaren
|
Från baslinjen till behandlingens slut (uppskattat upp till 5 år)
|
|
Procentandel av deltagare som utvecklar kliniskt signifikanta förändringar i elektrokardiogram (EKG)-avläsningar.
Tidsram: Från baslinjen till behandlingens slut (uppskattad upp till 5 år)
|
Den kliniska signifikansen kommer att graderas av undersökaren
|
Från baslinjen till behandlingens slut (uppskattad upp till 5 år)
|
|
Procentandel deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametrar (blodkemi, hematologi, koagulation och urinanalys)
Tidsram: Från baslinje till behandlingens slut (uppskattat upp till 5 år)
|
Den kliniska signifikansen kommer att graderas av undersökningsledaren
|
Från baslinje till behandlingens slut (uppskattat upp till 5 år)
|
|
Procentandel deltagare som utvecklar kolangiocarcinom (CCA), hepatocellulärt karcinom (HCC) eller kolorektalcancer (CRC)
Tidsram: Från baslinjen till behandlingens slut (uppskattas till upp till 5 år)
|
Från baslinjen till behandlingens slut (uppskattas till upp till 5 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLIN-60190-475
- 2026-525242-29-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studieprotokollet, studieprotokollet med eventuella ändringar, annoterad fallrapportformulär, statistisk analysplan och datamängdsspecifikationer.
Patientnivådata kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda studiedeltagarnas integritet.
Tidsram för IPD-delning
Kriterier för IPD Sharing Access
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .