Um Estudo para Avaliar a Eficácia e Segurança do Elafibranor em Participantes Adultos com Colangite Esclerosante Primária (ELASCOPE)
Um Estudo de Fase III, Multicêntrico, Randomizado, Duplamente-Cego, Controlado por Placebo para Avaliar a Eficácia e Segurança do Elafibranor em Participantes Adultos com Colangite Esclerosante Primária
O objetivo deste estudo é determinar a eficácia e segurança do elafibranor em comparação com o placebo em participantes adultos com colangite esclerosante primária (CEP). A CEP é uma doença rara que causa inflamação e cicatrização dos ductos biliares no fígado. Com o tempo, isto pode levar a danos hepáticos e problemas de saúde graves, incluindo a necessidade de um transplante de fígado e morte.
Neste estudo, cerca de 350 participantes com CEP de ducto grande irão participar. Os participantes serão randomizados para receber elafibranor 120 mg uma vez por dia ou um placebo (um comprimido sem medicamento ativo). O estudo inclui um período de triagem, um período de tratamento e um seguimento de segurança pós-tratamento.
Durante o estudo, os participantes serão submetidos a avaliações clínicas de rotina, testes laboratoriais, avaliações de imagem e completarão reavaliações do paciente para avaliar a progressão da doença hepática, sintomas, qualidade de vida e segurança.
Após o término do tratamento, os participantes completarão um período de seguimento de segurança em aproximadamente quatro semanas. Os participantes podem retirar-se do estudo a qualquer momento. Cada participante pode estar no estudo durante vários anos, uma vez que o período de tratamento continuará até o estudo atingir eventos de saúde suficientes entre os participantes, o que deverá levar cerca de 5 anos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Número de telefone: See email
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Locais de estudo
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Arizona
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Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85224
- Recrutamento
- Arizona Liver Health
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California
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Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Recrutamento
- Southern California Research Center
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80920
- Recrutamento
- Peak Gastroenterology Associates
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Recrutamento
- South Denver Gastroenterology,P.C.
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Littleton, Colorado, Estados Unidos, 90046
- Recrutamento
- Rocky Mountain Gastroenterology (RMG)
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Indiana University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202
- Recrutamento
- Mercy Medical Center, Inc
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02904
- Recrutamento
- University Gastroenterology
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Tennessee
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Johnson City, Tennessee, Estados Unidos, 37604
- Recrutamento
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Liver Associates of Texas, P.A.
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
- Recrutamento
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Recrutamento
- Velocity Clinical Research, Seattle
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Participantes adultos com 18 anos ou mais
- Diagnóstico confirmado de colangite esclerosante primária com base em critérios clínicos, bioquímicos e de imagem padrão
- Doença hepática compensada no momento do rastreio
- Terapia de base estável, quando aplicável, antes da entrada no estudo
- Mulheres em idade fértil têm de aplicar durante toda a duração do estudo um método de contraceção altamente eficaz
- Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito e cumprir com os procedimentos do estudo.
Critérios de Exclusão:
- Histórico ou presença de outra doença hepática crónica concomitante
- Histórico de descompensação hepática, incluindo: i) Histórico de transplante hepático, pontuação MELD 3.0 atual ≥12 devido a comprometimento hepático.
ii) Evidência de complicações de cirrose
- Participantes com cirrose que também são classificados como Child-Pugh B ou C com base na pontuação de Child-Pugh.
- Histórico de intervenção biliar nos 60 dias anteriores ao período de rastreio, e/ou presença de drenagem percutânea ou stent do ducto biliar na Visita de Seleção (VS).
- Histórico de colangite bacteriana, e/ou participante em antibióticos para profilaxia de colangite recorrente nos 60 dias anteriores à VS.
- Histórico ou qualquer suspeita atual de colangiocarcinoma ou carcinoma hepatocelular
- Malignidade conhecida ou histórico de malignidade nos últimos 5 anos, com exceção de carcinoma basocelular local, tratado com sucesso, ou carcinoma in situ do colo do útero.
- Condições médicas que possam causar aumentos não hepáticos de fosfatase alcalina (p. ex., doença de Paget).
A administração dos seguintes medicamentos é proibida conforme especificado abaixo:
i) 3 meses antes da linha de base: ácido norúrsico, fibratos, seladelpar e glitazonas.
ii) 3 meses antes da linha de base: ciclosporina, micofenolato, pentoxifilina e corticosteroides sistémicos crónicos (exceto como parte do manejo da doença inflamatória intestinal numa dose estável em curso); medicamentos potencialmente hepatotóxicos (incluindo α-metildopa, ácido valpróico sódico, isoniazida ou nitrofurantoína).
- Participantes que estão atualmente a participar, planeiam participar ou participaram num estudo de medicamento ou dispositivo médico investigacional contendo substância ativa dentro de 30 dias ou cinco meias-vidas, o que for mais longo, antes da VS. - Participantes com exposição prévia a elafibranor.
- Eletrocardiograma (ECG) com intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia (QTcF) >450 mseg em homens ou QTcF >470 mseg em mulheres para participantes sem bloqueio de ramo.
- Doença renal significativa,
- Para participantes do sexo feminino: gravidez conhecida, ou teste de gravidez no soro positivo, ou lactante.
- Consumo regular de álcool superior ao limite recomendado de 2 bebidas padrão por dia para homens ou 1 bebida padrão por dia para mulheres
- Histórico de abuso de álcool ou de outras substâncias dentro de 1 ano antes da VS.
- Sensibilidade a qualquer das intervenções do estudo, ou seus componentes, ou alergia a medicamentos ou outras que contraindique a participação no estudo.
- Instabilidade ou incompetência mental
- O participante tem ou sabe-se que testou positivo para o vírus da imunodeficiência humana (VIH) tipo 1 ou 2 na VS.
- Condições médicas que possam diminuir a esperança de vida para <2 anos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Elafibranor 120 mg
Os participantes tomarão 1 comprimido de elafibranor 120 mg por via oral uma vez por dia
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Comprimido revestido por película redondo e laranja de 120 mg
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes tomarão 1 comprimido de placebo por via oral uma vez por dia
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Comprimido revestido por película redondo e laranja de placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência Livre de Eventos
Prazo: Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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A sobrevivência livre de eventos é definida como o tempo desde a randomização até à progressão da doença adjudicada ou morte, o que ocorrer primeiro.
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Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Percentagem de participantes com nível de ALP dentro do nível pré-definido
Prazo: Da linha de base à Semana 48
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Diferença entre o elafibranor e o placebo na percentagem de participantes com fosfatase alcalina (ALP) dentro do nível pré-definido na Semana 48.
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Da linha de base à Semana 48
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Alteração em relação à linha de base na gravidade de um sintoma colestático relatado pelo paciente: Prurido
Prazo: Do início do estudo até à Semana 24
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O sintoma será avaliado usando uma escala de resultados reportada pelo paciente
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Do início do estudo até à Semana 24
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Alteração em relação à linha de base na gravidade de um sintoma colestático relatado pelo doente: Fadiga
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 48
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O sintoma será avaliado utilizando uma escala de resultados reportados pelo paciente
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Desde a linha de base até à Semana 48
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Percentagem de participantes que apresentaram eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos de interesse especial (AESIs)
Prazo: Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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Um evento adverso (AE) é qualquer ocorrência médica desfavorável, temporalmente associada ao uso da intervenção do estudo, independentemente de estar relacionada ou não com a intervenção do estudo.
Os AESIs são AEs que podem não ser graves, mas são de especial importância para um medicamento específico ou classe de medicamentos.
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Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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Percentagem de participantes que desenvolveram alterações clinicamente significativas nos achados do exame físico
Prazo: Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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A significância clínica será classificada pelo investigador
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Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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Percentagem de participantes que desenvolveram alterações clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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A significância clínica será classificada pelo investigador
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Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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Percentagem de participantes que desenvolveram alterações clinicamente significativas nas leituras do Eletrocardiograma (ECG).
Prazo: Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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A significância clínica será classificada pelo investigador
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Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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Percentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais (bioquímica sanguínea, hematologia, coagulação e análise urinária)
Prazo: Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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A significância clínica será classificada pelo investigador
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Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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Percentagem de participantes que desenvolveram colangiocarcinoma (CCA), carcinoma hepatocelular (HCC) ou cancro colorretal (CRC)
Prazo: Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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Desde a linha de base até ao final do tratamento (estimado até 5 anos)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ipsen Medical Director, Ipsen
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLIN-60190-475
- 2026-525242-29-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados ao nível do paciente e a documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo de estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso anotado, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados.
Os dados ao nível do paciente serão anonimizados e os documentos de estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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