CAR BCMA-70 CAR-T-solut R/R-plasmasolukasvaimen hoitoon

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaalla tai hänen laillisella edustajallaan on kirjallinen tietoon perustuva suostumus, ja hän on valmis ja kykenevä noudattamaan kaikkia suunniteltuja tutkimuskäyntejä, tutkimushoitoa, laboratoriotutkimuksia ja muita kokeen menettelyjä.

Kliinisesti diagnosoitu korkean riskin plasmasolusairaus, joka täyttää yhden seuraavista kriteereistä:

1. Kromosomin 17 lyhyen varren deletointi (del(17p)), jonka klooninen osuus on ≥ 20 % ja/tai TP53-geenin mutaatio;
2. IgH-siirros (t(4;14), t(14;16) tai t(14;20)) yhdistettynä 1q-amplifikaatioon (1q+) ja/tai kromosomin 1 lyhyen varren deletointiin (del(1p32));
3. Kromosomin 1 poikkeavuudet: monoalleelinen del(1p32) plus 1q+ tai bialleelinen del(1p32);
4. β₂-mikroglobuliini ≥ 5,5 mg/l normaalin seerumin kreatiniinin kanssa (< 1,2 mg/dl). Ikä 18–75 vuotta (mukaan lukien), mies tai nainen. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) suorituskykypistemäärä 0–2. Elinajanodote > 3 kuukautta tietoon perustuvan suostumuksen antamispäivästä. Hemoglobiini (HGB) ≥ 60 g/l (verensiirto sallittu).

Riittävä maksan, munuaisten ja sydän-keuhkotoiminta määritelty seuraavasti:

1. Kreatiniini ≤ 2 × yläraja (ULN);
2. Vasemman kammion poistumaosuus (LVEF) ≥ 50 %;
3. Verihapen kylläisyys > 90 %;
4. Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 × ULN; ALT ja AST ≤ 2,5 × ULN. Potilas sitoutuu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tietoon perustuvan suostumuksen päivästä aina CAR-T-solun infuusion jälkeiseen 1. vuoteen asti.

Poissulkemiskriteerit:

Vakava sydämen vajaatoiminta, jossa vasemman kammion poistumaosuus (LVEF) < 50 %.

Anamneesissa vakava krooninen keuhkosairaus, joka liittyy heikentyneeseen keuhkotoimintaan.

Samanaikainen aktiivinen tai etenevä pahanlaatuinen kasvain muun kuin kohdeplasmasolusairauden lisäksi.

Samanaikainen vakava infektio, jota ei voida tehokkaasti hallita vakiintuneella hoidolla.

Samanaikainen vakava autoimmuunisairaus tai synnynnäinen immuunivajaus. Aktiivinen virushepatiitti, määriteltynä hepatiitti B -virus-DNA:n (HBV-DNA) tai hepatiitti C -virus-RNA:n (HCV-RNA) tasoksi, jotka ylittävät alhaisen havaintorajan (LLOD).

Ihmisen immunikatiautio-virus (HIV) -infektio, tunnettu hankittu immunikatiautio-oireyhtymä (AIDS) tai kuppainfektio.

Anamneesissa vakava allerginen reaktio biologisiin tuotteisiin, mukaan lukien antibiootit.

Allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (allo-HSCT) saajat, joilla on pysyvä akuutti siirre-vastaanottaja-tauti (aGVHD), joka ei parane 1 kuukauden kuluessa immunosuppressiivisen hoidon lopettamisesta.

Muu vakava fyysinen tai psyykkinen sairaus tai merkittävä laboratoriopoikkeavuus, jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumisen riskejä, häiritä tutkimustuloksia tai tehdä potilaasta muutoin soveltumattoman tutkimukseen tutkijan arvioimana.

Naispuoliset potilaat, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka ovat raskaana tai imettävät.