Células CAR BCMA-70 CAR-T para o Tratamento de Neoplasias de Células Plasmáticas R/R

Critérios de Inclusão:

O sujeito ou representante legalmente autorizado forneceu consentimento informado por escrito e está disposto e apto a cumprir todas as visitas agendadas, tratamento do estudo, testes laboratoriais e outros procedimentos do ensaio.

Diagnóstico clínico de neoplasia de células plasmáticas de alto risco, preenchendo qualquer um dos seguintes critérios:

1. Deleção do braço curto do cromossoma 17 (del(17p)) com proporção clonal ≥ 20%, e/ou mutação do gene TP53;
2. Translocção IgH (t(4;14), t(14;16) ou t(14;20)) combinada com amplificação 1q (1q+) e/ou deleção do braço curto do cromossoma 1 (del(1p32));
3. Anomalias do cromossoma 1: deleção monoalélica del(1p32) mais 1q+, ou deleção bialélica del(1p32);
4. β₂-microglobulina ≥ 5,5 mg/L com creatinina sérica normal (< 1,2 mg/dL). Idade de 18 a 75 anos (inclusive), masculino ou feminino. Estado funcional do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) com pontuação de 0-2. Expectativa de vida > 3 meses a partir da data do consentimento informado assinado. Hemoglobina (HGB) ≥ 60 g/L (transfusão permitida).

Função hepática, renal e cardiopulmonar adequada, conforme definido por:

1. Creatinina ≤ 2 × LSN;
2. Fracção de ejecção ventricular esquerda (FEVE) ≥ 50%;
3. Saturação de oxigénio no sangue > 90%;
4. Bilirrubina total ≤ 1,5 × LSN; ALT e AST ≤ 2,5 × LSN. O sujeito concorda em utilizar contraceção altamente eficaz a partir da data do consentimento informado até 1 ano após a infusão de células CAR-T.

Critérios de Exclusão:

Insuficiência cardíaca grave com fracção de ejecção ventricular esquerda (FEVE) < 50%.

Histórico de doença pulmonar crónica grave associada a comprometimento da função pulmonar.

Tumores malignos ativos ou progressivos concomitantes, além da neoplasia de células plasmáticas alvo.

Infeção grave concomitante que não possa ser efetivamente controlada com terapia padrão.

Doença autoimune grave concomitante ou distúrbios de imunodeficiência congénita. Hepatite viral ativa, definida como níveis de DNA do vírus da hepatite B (HBV-DNA) ou RNA do vírus da hepatite C (HCV-RNA) acima do limite inferior de deteção (LLOD).

Infeção pelo vírus da imunodeficiência humana (VIH), síndrome da imunodeficiência adquirida (SIDA) conhecida ou infeção por sífilis.

Histórico de reações alérgicas graves a produtos biológicos, incluindo antibióticos.

Recetores de transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas (TACEH) com doença do enxerto contra o hospedeiro aguda (DECHa) persistente que não se resolve no prazo de 1 mês após a interrupção da terapia imunossupressora.

Presença de outras doenças físicas ou psiquiátricas graves, ou anomalias laboratoriais significativas, que possam aumentar os riscos da participação no estudo, interferir com os resultados do estudo ou tornar o sujeito de outra forma inadequado para inscrição, conforme determinado pelo investigador.

Sujeitos do sexo feminino com potencial de engravidar que estejam grávidas ou a amamentar.