CAR BCMA-70 CAR-T sejtek R/R plazmasejtes neopláziák kezelésére

Bevonási kritériumok:

A résztvevő vagy törvényes képviselője írásbeli tájékoztatott beleegyezést adott, és hajlandó és képes betartani az összes ütemezett vizsgálatot, kezelést, laboratóriumi vizsgálatokat és egyéb vizsgálati eljárásokat.

Klinikailag magas kockázatú plazmasejtes neoplázia diagnózis, amely megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének:

1. A 17-es kromoszóma rövid karjának törlése (del(17p)) ≥ 20%-os klonális aránnyal, és/vagy TP53 gén mutáció;
2. IgH transzlokáció (t(4;14), t(14;16) vagy t(14;20)) kombinálva 1q amplifikációval (1q+) és/vagy az 1-es kromoszóma rövid karjának törlésével (del(1p32));
3. 1-es kromoszóma rendellenességek: monoallel del(1p32) plusz 1q+, vagy biallel del(1p32);
4. β₂-mikroglobulin ≥ 5,5 mg/L normál szérum kreatininnel (< 1,2 mg/dL). Életkor 18-75 év (beleértve), férfi vagy nő. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményállapot pontszám 0-2. Várható élettartam > 3 hónap a tájékoztatott beleegyezés dátuma óta. Hemoglobin (HGB) ≥ 60 g/L (transzfúzió megengedett).

Megfelelő máj-, vese- és kardiopulmonális funkció, amelyet a következők határoznak meg:

1. Kreatinin ≤ 2 × ULN;
2. Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≥ 50%;
3. Véroxigén-szaturáció > 90%;
4. Összes bilirubin ≤ 1,5 × ULN; ALT és AST ≤ 2,5 × ULN. A résztvevő vállalja, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaz a tájékoztatott beleegyezés dátumától a CAR-T sejt infúzió után 1 évig.

Kizárási kritériumok:

Súlyos szívelégtelenség bal kamrai ejekciós frakcióval (LVEF) < 50%.

Súlyos krónikus tüdőbetegség előzménye, amely pulmonális funkciókárosodással jár.

Egyidejű aktív vagy progresszív malignus tumor a cél plazmasejtes neoplázián kívül.

Egyidejű súlyos fertőzés, amelyet standard terápiával nem lehet hatékonyan kontrollálni.

Egyidejű súlyos autoimmun betegség vagy veleszületett immunhiányos zavarok. Aktív vírushepatitis, amelyet hepatitis B vírus DNS (HBV-DNA) vagy hepatitis C vírus RNS (HCV-RNA) szintje határoz meg a detektálási alsó határérték (LLOD) felett.

Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés, ismert szerzett immunhiány szindróma (AIDS) vagy szifilisz fertőzés.

Súlyos allergiás reakciók előzménye biológiai termékekre, beleértve az antibiotikumokat.

Allogén hematopoetikus őssejt transzplantáció (allo-HSCT) recipiensei perzisztáló akut graft-versus-host betegséggel (aGVHD), amely nem oldódik fel 1 hónappal az immun szupresszív terápia abbahagyása után.

Egyéb súlyos fizikai vagy pszichiátriai betegségek, vagy jelentős laboratóriumi rendellenességek jelenléte, amelyek növelhetik a vizsgálatban való részvétel kockázatát, zavarhatják a vizsgálati eredményeket, vagy a vizsgálatvezető megítélése szerint egyébként alkalmatlanná tehetik a résztvevőt a bevonásra.

Gyermekvállalásra képes női résztvevők, akik terhesek vagy szoptatnak.