CAR BCMA-70 CAR-T Cellule per il Trattamento delle Neoplasie delle Cellule Plasmacitiche R/R

Criteri di inclusione:

Il soggetto o il rappresentante legale autorizzato ha fornito un consenso informato scritto ed è disposto e in grado di rispettare tutte le visite programmate, il trattamento dello studio, i test di laboratorio e le altre procedure della sperimentazione.

Diagnosi clinica di neoplasia plasmacellulare ad alto rischio, che soddisfa uno qualsiasi dei seguenti criteri:

1. Delezione del braccio corto del cromosoma 17 (del(17p)) con proporzione clonale ≥ 20% e/o mutazione del gene TP53;
2. Traslocazione IgH (t(4;14), t(14;16) o t(14;20)) combinata con amplificazione 1q (1q+) e/o delezione del braccio corto del cromosoma 1 (del(1p32));
3. Anomalie del cromosoma 1: delezione monoallelica del(1p32) più 1q+, o delezione biallelica del(1p32);
4. β₂-microglobulina ≥ 5,5 mg/L con creatinina sierica normale (< 1,2 mg/dL). Età da 18 a 75 anni (inclusi), maschio o femmina. Punteggio di performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2. Aspettativa di vita > 3 mesi dalla data del consenso informato firmato. Emoglobina (HGB) ≥ 60 g/L (trasfusione consentita).

Funzione epatica, renale e cardiopolmonare adeguata come definito da:

1. Creatinina ≤ 2 × LSN;
2. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (FEVS) ≥ 50%;
3. Saturazione di ossigeno nel sangue > 90%;
4. Bilirubina totale ≤ 1,5 × LSN; ALT e AST ≤ 2,5 × LSN. Il soggetto accetta di utilizzare una contraccezione altamente efficace dalla data del consenso informato fino a 1 anno dopo l'infusione di cellule CAR-T.

Criteri di esclusione:

Insufficienza cardiaca grave con frazione di eiezione ventricolare sinistra (FEVS) < 50%.

Storia di malattia polmonare cronica grave associata a compromissione della funzione polmonare.

Tumori maligni attivi o progressivi concomitanti diversi dalla neoplasia plasmacellulare target.

Infezione grave concomitante che non può essere efficacemente controllata con terapia standard.

Malattia autoimmune grave concomitante o disturbi da immunodeficienza congenita. Epatite virale attiva, definita come livelli di DNA del virus dell'epatite B (HBV-DNA) o RNA del virus dell'epatite C (HCV-RNA) superiori al limite inferiore di rilevazione (LLOD).

Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) nota o infezione da sifilide.

Storia di reazioni allergiche gravi a prodotti biologici, inclusi antibiotici.

Riceventi di trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (allo-HSCT) con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) persistente che non si risolve entro 1 mese dopo l'interruzione della terapia immunosoppressiva.

Presenza di altre gravi malattie fisiche o psichiatriche, o significative anomalie di laboratorio, che possano aumentare i rischi della partecipazione allo studio, interferire con i risultati dello studio, o rendere il soggetto altrimenti inadatto all'arruolamento come determinato dallo sperimentatore.

Soggetti di sesso femminile in età fertile che sono in gravidanza o allattamento.