CAR BCMA-70 CAR-T-celler til behandling af R/R plasma cell neoplasms

Inklusionskriterier:

Patienten eller den lovligt autoriserede repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke og er villig og i stand til at overholde alle planlagte besøg, studiemedicinering, laboratorieprøver og andre forsøgsprocedure.

Klinisk diagnosticeret med højrisiko plasmacelle-neoplasma, der opfylder et af følgende kriterier:

1. Deletion af kromosom 17's korte arm (del(17p)) med klonal andel ≥ 20%, og/eller TP53-genmutation;
2. IgH-translokation (t(4;14), t(14;16) eller t(14;20)) kombineret med 1q-amplifikation (1q+) og/eller deletion af kromosom 1's korte arm (del(1p32));
3. Kromosom 1-abnormaliteter: monoallelisk del(1p32) plus 1q+, eller biallelisk del(1p32);
4. β₂-mikroglobulin ≥ 5,5 mg/L med normalt serumkreatinin (< 1,2 mg/dL). Alder 18 til 75 år (inklusiv), mand eller kvinde. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score på 0-2. Forventet levetid > 3 måneder fra datoen for underskrevet informeret samtykke. Hæmoglobin (HGB) ≥ 60 g/L (transfusion tilladt).

Tilstrækkelig lever-, nyre- og kardiopulmonal funktion defineret som:

1. Kreatinin ≤ 2 × ULN;
2. Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 50%;
3. Blodilt-saturation > 90%;
4. Total bilirubin ≤ 1,5 × ULN; ALT og AST ≤ 2,5 × ULN. Patienten accepterer at bruge højeffektiv prævention fra datoen for informeret samtykke indtil 1 år efter CAR-T-celle-infusion.

Eksklusionskriterier:

Svær hjertesvigt med venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) < 50%.

Tidligere svær kronisk lungesygdom associeret med nedsat lungefunktion.

Samtidig aktiv eller progressiv ondartet tumor andet end målet plasmacelle-neoplasma.

Samtidig svær infektion, der ikke kan kontrolleres effektivt med standardbehandling.

Samtidig svær autoimmun sygdom eller medfødt immundefektlidelse. Aktiv viral hepatitis, defineret som hepatitis B-virus DNA (HBV-DNA) eller hepatitis C-virus RNA (HCV-RNA) niveauer over det nedre detektionsgrænse (LLOD).

Human immundefektvirus (HIV) infektion, kendt erhvervet immundefekt syndrom (AIDS), eller syfilisinfektion.

Tidligere svære allergiske reaktioner på biologiske produkter, inklusive antibiotika.

Modtagere af allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) med vedvarende akut graft-versus-host sygdom (aGVHD), der ikke opløses inden for 1 måned efter ophør af immundæmpende behandling.

Tilstedeværelse af andre svære fysiske eller psykiske sygdomme, eller signifikante laboratorieabnormaliteter, der kan øge risikoen for studiedeltagelse, forstyrre studieudfaldene, eller gøre patienten ellers uegnet til inklusion som vurderet af undersøgeren.

Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, der er gravide eller ammer.