Células CAR-T BCMA-70 para el Tratamiento de Neoplasias de Células Plasmáticas R/R

Criterios de inclusión:

El sujeto o su representante legalmente autorizado ha proporcionado el consentimiento informado por escrito y está dispuesto y es capaz de cumplir con todas las visitas programadas, el tratamiento del estudio, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del ensayo.

Diagnóstico clínico de neoplasia de células plasmáticas de alto riesgo, que cumpla cualquiera de los siguientes criterios:

1. Deleción del brazo corto del cromosoma 17 (del(17p)) con una proporción clonal ≥ 20%, y/o mutación del gen TP53;
2. Translocación IgH (t(4;14), t(14;16) o t(14;20)) combinada con amplificación 1q (1q+) y/o deleción del brazo corto del cromosoma 1 (del(1p32));
3. Anomalías del cromosoma 1: deleción monoalélica del(1p32) más 1q+, o deleción bialélica del(1p32);
4. β₂-microglobulina ≥ 5,5 mg/L con creatinina sérica normal (< 1,2 mg/dL). Edad de 18 a 75 años (inclusive), hombre o mujer. Puntuación del estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 2. Esperanza de vida > 3 meses desde la fecha del consentimiento informado firmado. Hemoglobina (HGB) ≥ 60 g/L (se permite transfusión).

Función hepática, renal y cardiopulmonar adecuada, definida por:

1. Creatinina ≤ 2 × LSN;
2. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≥ 50%;
3. Saturación de oxígeno en sangre > 90%;
4. Bilirrubina total ≤ 1,5 × LSN; ALT y AST ≤ 2,5 × LSN. El sujeto acepta utilizar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde la fecha del consentimiento informado hasta 1 año después de la infusión de células CAR-T.

Criterios de exclusión:

Insuficiencia cardíaca grave con fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) < 50%.

Antecedentes de enfermedad pulmonar crónica grave asociada con deterioro de la función pulmonar.

Tumores malignos activos o progresivos concurrentes distintos de la neoplasia de células plasmáticas objetivo.

Infección grave concurrente que no pueda controlarse eficazmente con terapia estándar.

Enfermedad autoinmune grave concurrente o trastornos de inmunodeficiencia congénita. Hepatitis viral activa, definida como niveles de ADN del virus de la hepatitis B (ADN-VHB) o ARN del virus de la hepatitis C (ARN-VHC) por encima del límite inferior de detección (LID).

Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) conocido o infección por sífilis.

Antecedentes de reacciones alérgicas graves a productos biológicos, incluidos los antibióticos.

Receptores de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH-alo) con enfermedad de injerto contra huésped aguda (EICHa) persistente que no se resuelve en 1 mes después de suspender la terapia inmunosupresora.

Presencia de otras enfermedades físicas o psiquiátricas graves, o anomalías de laboratorio significativas, que puedan aumentar los riesgos de participación en el estudio, interferir con los resultados del estudio o hacer que el sujeto no sea apto para la inscripción según lo determine el investigador.

Sujetas femeninas en edad fértil que estén embarazadas o en período de lactancia.