Porttilaskimotromboosi kirsrossa: esiintyvyys, tulokset ja antikoagulaatiohoito (PORTAL)
Porttilaskimotromboosi kirsrossa: esiintyvyys, ennuste ja antikoagulaatiohoito
Porttilaskimotromboosi (PVT) on verihyytymäkomplikaatio, joka esiintyy joillakin maksakirroosipotilailla ja voi pahentaa verenvuotoa, askiittia, enkefalopatiaa ja heikentää selviytymistä. Kuitenkaan lääkäreillä ei vieläkään ole luotettavia työkaluja ennustaa, keillä kehittyy PVT, kuinka paljon se todella lyhentää elinaikaa, ja onko antikoagulaatiohoidolla (verenohennuslääkkeet) selkeä vaikutus tuloksiin ja onko se turvallista. Tämä monikeskuksinen, kaksisuuntainen kohorttitutkimus seuraa noin 2500 aikuista maksakirroosipotilasta, joita hoidetaan seitsemässä suuressa sairaalassa Kiinassa. Tutkimusryhmä tarkastelee ensin 1682 historiallista tapausta vuodesta 2010 lähtien ja rekrytoi sitten toispuolisesti toiset 840 potilasta kesäkuusta 2025 alkaen. Osallistujilla saattaa olla PVT jo ennen tutkimukseen osallistumista tai he saattavat sairastua siihen myöhemmin. Kaikki osallistujat suorittavat rutiinin verikokeet ja vatsan kuvantamistutkimukset, ja heitä seurataan noin 6 kuukauden, 1 vuoden ja 2 vuoden kuluttua kotiutumisesta poliklinikkakäyntien, sairaalarekisterien tai puhelinkyselyjen kautta.
Tutkimuksella on kolme tavoitetta:
- Tunnistaa uuden PVT:n riskitekijät ja rakentaa helppokäyttöinen ennustemalli.
- Selvittää PVT:n vaikutusta ennusteeseen, erityisesti kaikkien kuolinsyiden ja maksakirroosin dekompensaation osalta.
- Arvioida antikoagulaatiohoitoa käytännössä: verenohennuslääkkeitä saavia potilaita verrataan niihin, jotka eivät saa hoitoa, tarkastellen selviytymistä, hyytymän etenemistä tai parantumista sekä vakavia verenvuototapahtumia.
Koska tutkimuksessa ei käytetä kokeellisia lääkkeitä eikä satunnaista jakamista, osallistuminen ei muuta potilaan rutiinihoidon kulku. Kaikki henkilötiedot anonymisoidaan ja suojataan Kiinan tietoturvalakien mukaisesti. Tämän tutkimuksen tulosten odotetaan auttavan lääkäreitä tunnistamaan riskipotilaat aikaisemmin ja valitsemaan turvallisempia ja tehokkaampia antikoagulaatiostrategioita parantaen maksakirroosipotilaiden elämänlaatua ja selviytymistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tausta ja perustelu Porttilaskimotromboosi (PVT) komplisoi noin 10–25 % kirsroosipotilaista ja liittyy variksisvuotoon, askiteesiin, maksa-encefalopatiaan sekä heikompaan elinsiirrotonta selviytymiseen. Olemassa olevat tiedot ovat hajanaisia, suurelta osin yksikeskustutkimuksia ja usein sulkevat pois potilaat, joita hoidetaan ilman antikoagulaatiota. Näin ollen kliinisellä tasolla ei vieläkään ole vankkoja, yleistettäviä työkaluja (a) PVT:n ilmaantumisen ennustamiseen, (b) sen todellisen ennustevaikutuksen määrittämiseen ja (c) antikoagulanttihoidon hyötyjen ja riskien tasapainottamiseen käytännön hoidossa.
Tutkimussuunnittelu Tämä on seitsenkeskustutkimus, kaksisuuntainen kohortti, joka koostuu retrospektiivisesta osasta (1 682 sairaalaan otetun aikuisen kirsroosipotilaan potilastietojen tarkastelu) ja prospektiivisesta osasta, johon rekrytoidaan noin 840 lisäpotilasta, jolloin kokonaistavoitekoko on noin 2 500 koehenkilöä. Kelpoiset osallistujat ovat vähintään 18-vuotiaita, heillä on kuvantamisella varmistettu kirsroosi (mikä tahansa etiologia) ja he voidaan luokitella kolmeen perustilaan: (1) ei PVT:tä, (2) fokaalinen tai osittainen PVT tai (3) okklusiivinen/täydellinen PVT. Keskeisiä poissulkemisperusteita ovat maksasyöpä, joka tunkeutuu porttilaskimoon, Budd-Chiari-oireyhtymä, nykyinen raskaus tai alle 3 kuukauden elinaika.
Tietojen keruu ja seuranta Aloitusjaksolla (tai ensimmäisellä tutkimuskäynnillä) tiimi tallentaa demografiset tiedot, maksasairauden syyn, Child-Pugh/MELD-pisteet, trombofiliatutkimukset, vatsa-Doppler/CT-tutkimukset sekä hoitopäätökset (mukaan lukien antikoagulanttiluokka, annos ja kesto). Seurantayhteydenpito on suunniteltu 6 ± 1 kuukauden, 12 ± 2 kuukauden ja 24 ± 3 kuukauden kohdalla poliklinikkakäynnin, sähköisten terveystietojen poiminnan tai strukturoidun puhelinhaastattelun kautta. Jokaisella yhteydenpidolla tallennetut päätepisteet sisältävät uuden PVT:n ilmaantumisen, olemassa olevan tromboosin etenemisen/takaisinkehityksen, vakavan vuodon (ISTH-kriteerit), maksaan liittyvän dekompensaation, elinsiirron ja kaikkien syiden kuolleisuuden.
Tilastollinen suunnittelu PVT:n ilmaantumisen ennustetekijät seulotaan yksimuuttujaisilla Fine-Gray-kilpailuriskimalleilla (kuolema/elinsiirto kilpailevina tapahtumina); riippumattomat tekijät sisällytetään monimuuttujamalliin PVT-riskipisteen luomiseksi. Mallin suorituskyky mitataan Harrellin C-indeksillä, ajasta riippuvalla AUROC:lla ja kalibrointikäyrillä, bootstrap-sisäisellä validoinnilla ja ulkoisella ajallisella validoinnilla käyttäen prospektiivista osakohorttia. Taipumuspisteen päällekkäispainotus vertailee antikoagulaatiota ja ei-antikoagulaatiota keskeisissä lopputuloksissa, kun taas monitilaiset Markov-mallit kuvailevat siirtymiä tilojen "ei PVT:tä", "osittainen PVT", "täydellinen PVT" ja "kuolema/elinsiirto" välillä. Ennalta määritellyt alaryhmäanalyysit sisältävät Child-Pugh-luokan, ei-selektiivisten β-salpaajien käytön ja trombofiliatilan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ming He
- Puhelinnumero: +86-15311273507
- Sähköposti: drheming@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100034
- Peking University First Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ming He
- Sähköposti: drheming@163.com
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina
- Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Huiguo Ding
- Puhelinnumero: +86-13911683832
- Sähköposti: dinghuiguo@ccmu.edn.cn
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina
- Shenzhen Third People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Qingxian Cai
- Puhelinnumero: +86-18127814825
- Sähköposti: cqx200000@163.com
-
-
Hebei
-
Hengshui, Hebei, Kiina
- Hengshui No. 3 People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Suoxiang Zhang
- Puhelinnumero: +86-13831847646
- Sähköposti: zsx2129995@163.com
-
Qinhuangdao, Hebei, Kiina
- Qinhuangdao No. 3 People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Liang Miao
- Puhelinnumero: +86-15232376941
- Sähköposti: miaoliang202202@126.com
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kiina
- Wuxi No.5 People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Yuanwang Qiu
- Puhelinnumero: +86-13861872462
- Sähköposti: qywang839@126.com
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kiina
- Qingdao No.6 People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Wei Gou
- Puhelinnumero: +86-15666687727
- Sähköposti: gouwei_qd@126.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta
- Kliinisesti tai histologisesti vahvistettu maksakirroosi (mikä tahansa etiologia)
- Kontrastivahvisteinen vatsa-ultraäänitutkimus, tietokonetomografia (CT) tai magneettikuvaus (MRI) suoritettu 3 kuukautta ennen rekrytointia portaalisuonen tromboosin (PVT) esiintymisen tai puuttumisen dokumentoimiseksi
- Kattavat perustietokliniset, laboratorio- ja kuvantamistiedot saatavilla
- Kattavat perustietokliniset, laboratorio- ja kuvantamistiedot saatavilla
- Kykenevä ja halukas antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan 24 kuukauden seurantaa
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikainen pahanlaatuinen kasvain, mukaan lukien maksasolukarsinooma
- Aiempi transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteminen shuntti (TIPS), pernanpoisto tai maksansiirto
- Suuri leikkaus tai vakava trauma 6 kuukautta ennen rekrytointia
- Raskaus tai imetys
- Tunnettu perinnöllinen trombofilia tai aktiivinen systeeminen tulehdussairaus
- Kyvyttömyys tai haluttomuus osallistua suunniteltuun seurantaan (esim. kognitiivinen heikentyminen, asuinpaikka kaukana tutkimuspaikoista)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
PVT-ryhmä
Potilaat, joilla on maksakirroosi ja porttilaskimotromboosi (PVT) kuvantamistutkimuksessa diagnosoituna lähtötilanteessa.
|
|
Ei-PVT-ryhmä
Potilaat, joilla on maksakirroosi ilman portaalisuonen tromboosia (PVT), joka on vahvistettu kuvantamisella alkuvaiheessa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikkiin kuolinsyihin kuolleisuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Kuolleisuuden kumulatiivinen esiintymisosuus mistä tahansa syystä.
Kuolemat varmistetaan sairaalan sähköisten tietokantojen, kuolintodistusten tai rakenteellisen puhelinseurannan kautta.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Guiqiang Wang, Peking University First Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2025R0123
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .