Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Potilaiden pitkäaikaisseuranta, jotka on hoidettu Seattle Children's Therapeuticsin geeniterapiatuotteilla (LTFU-01)

tiistai 23. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital

Potilaiden pitkäaikaisseuranta Seattle Children's Therapeuticsin geeniterapiatuotteilla hoidettujen potilaiden osalta

Potilaat, jotka altistuvat geeniterapiavalmisteille (GTP), saattavat olla alttiita viivästyneille tai pitkäaikaisille haittatapahtumille. Tämä on pitkän aikavälin seuranta (LTFU) -protokolla, joka on suunniteltu arvioimaan Seattle Children's Therapeutics (SCTx) GTP-valmisteiden pitkäaikaista turvallisuutta, ja se sisältää seurantaohjeistuksen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA). Potilaita seurataan jopa 15 vuotta viimeisimmän SCTx GTP -infuusion päivämäärästä alkaen. Potilaille, jotka suunnittelevat saavansa tai ovat saaneet vähintään yhden SCTx GTP -infuusion, tarjotaan osallistumista tähän LTFU -tutkimukseen. Tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat suorittavat turvallisuusarviointeja ja laboratoriokokeita suunnitelluin väliajoin jokaisesta saamastaan yksilöllisestä SCTx GTP -valmisteesta. Tässä LTFU -tutkimuksessa ei anneta hoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Muut: Pitkäaikaisseuranta kaikilla potilailla, jotka saivat SCTx-geeniterapiavalmisteen

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

500

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Adam Lamble
Puhelinnumero: 206-987-2106
Sähköposti: CBDCIntake@seattlechildrens.org

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    - Rekrytointi
    - Seattle Children's Hospital
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Adam Lamble
      
      Puhelinnumero: 206-987-2106
      
      Sähköposti: CBDCIntake@seattlechildrens.org

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa geeniterapiavalmisteen avulla SCTx:n rahoittamassa kliinisessä tutkimuksessa.

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

Rekisteröitynyt SCTx GTP -kliiniseen tutkimukseen;
Saatu tai suunniteltu saamaan SCTx GTP;
Koehenkilö ja/tai laillinen edustaja on antanut suostumuksensa tutkimukseen osallistumisesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Viivästyneiden haittatapahtumien esiintyvyys Aikaikkuna: 15 vuotta SCTx GTP:n lopullisen infuusion jälkeen	Osallistujan saaman SCTx-geeniterapiavalmisteeseen (GTP) liittyvien haittatapahtumien tyyppi, esiintymistiheys, vakavuus ja kesto.	15 vuotta SCTx GTP:n lopullisen infuusion jälkeen
SCTx-geeniterapiatuotteiden pitkäaikainen pysyvyys Aikaikkuna: 15 vuotta viimeisen infuusion jälkeen	Seuraa SCTx GTP:iden pitkäaikaista pysyvyyttä.	15 vuotta viimeisen infuusion jälkeen
Pitkän aikavälin kliiniset tulokset SCTx GTP -hoidon jälkeen Aikaikkuna: 15 vuotta lopullisen infuusion jälkeen	Kuolema mistä tahansa syystä ja ensimmäinen relapsi alkuremission jälkeen	15 vuotta lopullisen infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Seattle Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2041

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2041

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit