Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtids oppfølging av deltakere behandlet med Seattle Children's Therapeutics genterapiprodukter (LTFU-01)

23. juni 2026 oppdatert av: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital

Langtids oppfølging av personer behandlet med Seattle Children's Therapeutics genterapiprodukter

Personer som er eksponert for genteterapi-produkter (GTP-er) kan være i risiko for forsinkede eller langvarige bivirkninger. Dette er en langtidsfølgingsprotokoll (LTFU) som er utformet for å evaluere langsiktig sikkerhet av Seattle Children's Therapeutics (SCTx) GTP-er og inkluderer overvåkingsretningslinjer fra U.S. Food and Drug Administration (FDA). Personer vil bli fulgt i opptil 15 år fra datoen for den siste infusjonen av en SCTx GTP. Personer som planlegger å motta, eller som har mottatt, minst én infusjon av en SCTx GTP vil bli tilbudt deltakelse i denne LTFU-studien. Personer som er inkludert i denne studien vil få gjennomført sikkerhetsvurderinger og laboratorieundersøkelser med jevne mellomrom for hvert unike SCTx GTP de har mottatt. Ingen behandling gis i denne LTFU-studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Annen: Langtids oppfølging av alle pasienter som mottok et SCTx genterapiprodukt

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

500

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Adam Lamble
Telefonnummer: 206-987-2106
E-post: CBDCIntake@seattlechildrens.org

Studiesteder

Forente stater
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98105
    - Rekruttering
    - Seattle Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Adam Lamble
      
      Telefonnummer: 206-987-2106
      
      E-post: CBDCIntake@seattlechildrens.org

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som har fått behandling med et genterapiprodukt i en SCTx-sponset klinisk studie.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Inkludert i en SCTx GTP klinisk studie;
Har mottatt eller planlegger å motta en SCTx GTP;
Deltaker og/eller juridisk fullmektig har gitt samtykke/tilslutning til studiedeltakelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Forekomst av forsinkede bivirkninger Tidsramme: 15 år etter siste infusion av SCTx GTP	Typen, frekvensen, alvorlighetsgraden og varigheten av bivirkninger som anses å være relatert til SCTx-genterapiproduktet (GTP) som deltakeren mottok.	15 år etter siste infusion av SCTx GTP
Langtidspersistens av SCTx genterapiprodukter Tidsramme: 15 år etter siste infusion	Overvåk for langvarig vedvarende SCTx GTP-er.	15 år etter siste infusion
Langtid kliniske resultater etter behandling med SCTx GTP Tidsramme: 15 år etter siste infusjon	Død fra hvilken som helst årsak og første tilbakefall etter en innledende remisjon	15 år etter siste infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2041

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2041

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene