Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnfollow-up van personen behandeld met gentherapieproducten van Seattle Children's Therapeutics (LTFU-01)

23 juni 2026 bijgewerkt door: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital

Langetermijnfollow-up van proefpersonen behandeld met Seattle Children's Therapeutics genetherapieproducten

Proefpersonen die zijn blootgesteld aan gentherapieproducten (GTP's) kunnen risico lopen op vertraagde of langdurige bijwerkingen. Dit is een langetermijnfollow-up (LTFU)-protocol dat is ontworpen om de langetermijnveiligheid van Seattle Children's Therapeutics (SCTx) GTP's te evalueren en bevat monitoringrichtlijnen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA). Proefpersonen worden gevolgd voor maximaal 15 jaar, te rekenen vanaf de datum van de meest recente infusie van een SCTx GTP. Proefpersonen die van plan zijn om ten minste één infusie van een SCTx GTP te ontvangen, of die dit al hebben ontvangen, wordt deelname aan deze LTFU-studie aangeboden. In deze studie ingeschreven proefpersonen zullen veiligheidsbeoordelingen en laboratoriumevaluaties ondergaan volgens een vastgesteld schema voor elk uniek ontvangen SCTx GTP. Er wordt geen behandeling toegediend in deze LTFU-studie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Ander: Langdurige follow-up bij alle patiënten die een SCTx-gentherapieproduct hebben ontvangen

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Adam Lamble
Telefoonnummer: 206-987-2106
E-mail: CBDCIntake@seattlechildrens.org

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
    - Werving
    - Seattle Children's Hospital
    - Contact:
      
      Adam Lamble
      
      Telefoonnummer: 206-987-2106
      
      E-mail: CBDCIntake@seattlechildrens.org

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten die een behandeling met een gentherapieproduct hebben ontvangen in een door SCTx gesponsorde klinische studie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Ingeschreven in een SCTx GTP klinische studie;
Een SCTx GTP ontvangen of gepland om te ontvangen;
De proefpersoon en/of wettelijk vertegenwoordiger heeft toestemming/instemming gegeven voor deelname aan de studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Incidentie van vertraagde bijwerkingen Tijdsspanne: 15 jaar na de laatste infusie van SCTx GTP	Het type, de frequentie, de ernst en de duur van ongewenste voorvallen die als gerelateerd worden beschouwd aan het SCTx-gentherapieproduct (GTP) dat de deelnemer heeft ontvangen.	15 jaar na de laatste infusie van SCTx GTP
Langdurige persistentie van SCTx Gentherapieproducten Tijdsspanne: 15 jaar na de laatste infusie	Monitor voor langdurig aanhoudende SCTx GTPs.	15 jaar na de laatste infusie
Langetermijn klinische resultaten na behandeling met SCTx GTP Tijdsspanne: 15 jaar na de laatste infusie	Overlijden door welke oorzaak dan ook en eerste terugval na een initiële remissie	15 jaar na de laatste infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2041

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2041

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria