Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa selvitetään Salanersen (BIIB115) turvallisuutta ja vaikutuksia vauvoille, joilla on selkäydinlihasatrofia (SMA) ja jotka ovat aiemmin saaneet hoitoa onasemnogeeni abeparvovecilla (STELLAR-2)

perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Biogen

3. vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus, jossa arvioidaan salanersenin (BIIB115) turvallisuutta ja tehoa onasemnogeeneillä abeparvovecilla hoidetuilla genetiikan kautta diagnosoidun selkäydinkudoksen atrofian sairastavilla vauvoilla

Tässä tutkimuksessa tutkijat saavat lisätietoa BIIB115:n (eli salanersenin) turvallisuudesta ja vaikutuksista. Erityisesti tutkijat saavat lisätietoa siitä, kuinka salanersen toimii vauvoilla, joille on jo annettu onasemnogene abeparvovec -hoitoa (OA) SMA-diagnoosin jälkeen.

Useimmilla SMA-potilailla on muutoksia survival motor neuron 1 -geenissä (SMN1). Nämä muutokset vähentävät SMN-proteiinin määrää heidän kehoissaan. Ilman riittävästi tätä proteiinia motoriset neuronit ja lihakset eivät voi toimia kunnolla. Samankaltainen SMN2-geeni voi auttaa korvaamaan osan kadonneesta SMN-proteiinista kehossa. Salanersen auttaa SMN2-geeniä tuottamaan enemmän SMN-proteiinia.

OA korvaa puuttuvan tai poikkeavan SMN1-geenin. Joskus OA-hoito ei toimi odotetusti. Tämän vuoksi tutkijat selvittävät, voisiko toisen lääkkeen antaminen OA-hoidon jälkeen parantaa SMA-potilaiden hoitotuloksia.

Tässä tutkimuksessa osallistujilla on 2 SMN2-kopiota. Mitä suurempi kopioluku, sitä vähemmän vakava osallistujan SMA on. He ovat myös saaneet OA-hoidon 42 päivän ikään mennessä ja ennen SMA-oireiden ilmenemistä.

Tutkimuksen päätavoite on saada lisätietoa salanersenin turvallisuudesta vauvoille OA-hoidon jälkeen. Tutkijat saavat myös lisätietoa siitä, voiko salanersen auttaa lievittämään SMA-oireita.

Tutkimuksen keskeinen kysymys on:

• Kuinka monella osallistujalla on haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia hoidon jälkeen?

Tutkijat saavat myös lisätietoa:

  • Osallistujien motoristen oireiden vaikutuksista ja siitä, kuinka monta uutta liikkeen kehitysvaihetta osallistujat saavuttavat.
  • Kuinka moni osallistuja pysyy vapaana SMA-oireista.
  • Kuinka paljon neurofilamenttiproteiinia löytyy verestä hoidon jälkeen.
  • Kuinka paljon salanersenia pääsee aivoja ja selkäydintä ympäröivään nesteympäristöön.
  • Kuinka paljon salanersenia pääsee vereen. Tutkijat käyttävät erilaisia testejä selvittääkseen, muuttuvatko motoriset oireet, mukaan lukien WHO:n motoriset kehitysvaiheet ja Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Section 2 -motoriset kehitysvaiheet.

Tutkimus suoritetaan kahdessa osassa. Osa A kestää 1 vuoden ja osa B jopa 4 vuotta.

Tutkimus suoritetaan seuraavasti:

  • Ensin osallistujat seulotaan selvittämään, voivatko he osallistua tutkimukseen. Seulontajakso kestää jopa 6 kuukautta. Osallistujien on saatava OA-hoito ennen 42 päivän ikää ja seulonta on aloitettava 6 kuukauden kuluessa OA-annoksesta.
  • Osallistujat jaetaan satunnaisesti kahteen hoitoryhmään. Tämä on "kaksoissokkotutkimus", mikä tarkoittaa, että osallistujat, tutkimuslääkäri eikä tutkimuspaikan henkilökunta tiedä, mihin hoitoryhmään osallistujat on jaettu.
  • Tässä tutkimuksessa salanersenia annetaan intratekaalisena ruiskutuksena, eli ruiskutuksena selkäydinnesteympäristöön. Tämä tehdään lumbaalipunktion (LP) avulla, joka sisältää neulan asettamisen alaselkään selkäydintilan ympärille.
  • Osan A aikana yksi ryhmä saa 80 milligrammaa (mg) salanersenia, kun taas toinen ryhmä saa valeproseduurin. Tämä tarkoittaa, että tehdään pieni neulanpisto, mutta ruiskutusta ei anneta.
  • Jokaisen osallistujan ensimmäinen osan A -käynti on 6 kuukautta OA-hoidon jälkeen.
  • Osassa A on jopa 6 klinikkakäyntiä ja 2 puhelinsoittoa, ja se kestää jopa 1 vuoden.
  • Osan B aikana molemmat osallistujaryhmät saavat 80 mg salanersenia kerran vuodessa.
  • Osassa B on jopa 12 klinikkakäyntiä ja 14 puhelinsoittoa, ja se kestää jopa 4 vuotta.
  • Yhteensä osallistujat ovat mukana tutkimuksessa jopa 5,5 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida salanersenin turvallisuutta ja siedettävyyttä OA:n jälkeen 6 kuukauden kuluttua geneettisesti diagnosoidun SMA:n omaavilla osallistujilla, jotka ovat saaneet oireetonta hoitoa OA:lla.

Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat arvioida salanersenin tehoa ja vaikutusta biomarkkereihin OA:n jälkeen sekä arvioida salanersenin farmakokinetiikkaa (PK) geneettisesti diagnosoidun SMA:n omaavilla osallistujilla, jotka ovat saaneet oireetonta hoitoa OA:lla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

42

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Yhdysvallat, 75028
        • Rekrytointi
        • Neurology Rare Disease Center
        • Päätutkija:
          • Diana Castro
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 972-999-1011

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeät sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettinen todistus 5q-spinaalisen lihasatrofian (SMA) homotsygoottisesta geenideletoinnista tai mutaatiosta tai yhdistelmäheterotsygoottisesta mutaatiosta.
  • 2 kopiota selviytymismoottorineuronin 2 (SMN2) -geenistä.
  • Onasemnogene Abeparvovec (OA) -annos annettu ≤ 42 vuorokauden ikäisenä ja seulonta aloitettu alle 6 kuukautta OA-annostuksesta.

  • OA-annos annettu, kun osallistuja oli oireeton tutkijan todistuksen mukaan. Tässä tutkimuksessa oireeton määritellään seuraavasti:

    • Ei kliinisiä merkkejä tai oireita OA-annostuksen yhteydessä, jotka tutkijan mielestä viittaavat vahvasti SMA:han.
    • Ei poissaoloa jänne-reflekseistä (eli kaikkien hauisten, polven ja nilkan jänne-refleksien puuttumista) OA-annostuksen yhteydessä (esim. Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) -osio 1 tai vastaava).
    • Jos yhdistelmälihasaktio potentiaali (CMAP) -dataa on saatavilla annostuksen yhteydessä, kyynärluun CMAP-amplitudi ≥ 2 millivolttia (mV).

Tärkeät poissulkemiskriteerit:

  • Mitkä tahansa ratkaisemattomat OA-jälkeiset laboratorioepänormaaliudet, jotka määritellään seuraavasti:

    • Alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) on oltava alle 2 × ylärajan normaalialueesta (ULN) ilman kortikosteroidien saamista 30 päivän sisällä ennen salanersenin tai valetoimenpiteen annostusta (tarvittaessa toistettava testaus voidaan suorittaa).
    • Verihiutaleiden vähyyden merkkejä, mikä ilmenee verihiutalemäärän olemisen alhaisempana kuin laboratorion normaalialue.
    • Kohonneen troponiini-I-tason merkkejä, jotka on tunnistettu kohonneiksi OA:n jälkeen eivätkä ole palautuneet normaalialueelle.
  • Vahvistettu korjattu QT-väli, käyttäen Friderician korjausmenetelmää, > 450 millisekuntia (ms).
  • OA:ta lukuun ottamatta, mikä tahansa aiempi hyväksytyn SMA:n tautimuuntavan terapian (esim. nusinersen ja/tai risdiplam), myostatiinin estäjän terapian tai tutkittavan lääkkeen saanti SMA:n hoidossa.
  • Steroidihoidon antaminen OA:n jälkeisten komplikaatioiden hoidossa 14 päivän sisällä ennen salanersenin tai valetoimenpiteen annostusta Päivänä 1.

Huomio: Muut tutkimussuunnitelman määrittelemät sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit tulevat soveltumaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Salanersen
Osallistujat saavat yhden salanersen-annoksen, 80 milligrammaa (mg), joka annetaan intratekaalisesti Päivänä 1 Osa-A:ssa. Osa-B:ssä osallistujat jatkavat neljän lisäintratekaalisen salanersen-annoksen, 80 mg, saamista, jotka annetaan Päivinä 365, 730, 1095 ja 1460.
Lääke: Salanersen
Annettu intratekaalisesti
Muut nimet:
  • BIIB115
Huijausvertailija: Valekirurginen toimenpide
Osallistujille suoritetaan näennäistoimenpide osassa A päivänä 1. Osassa B osallistujat saavat neljä intratekalaista salanersen-annosta, 80 mg, joka annetaan päivinä 365, 730, 1095 ja 1460.
Lääke: Salanersen
Annettu intratekaalisesti
Muut nimet:
  • BIIB115
Menettely: Sham-toimenpide
Valealusrankapisto on ihovain lumbaalipistokohdassa. Neula ei tunkeudu selkäydinkanavaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osat A: Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AEs) ja vakavia haittatapahtumia (SAEs)
Aikaikkuna: Osa A: Ajoitus 365 päivään
Osa A: Ajoitus 365 päivään

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa B: Osallistujien määrä, joilla esiintyi haittatapahtumia (HT) ja vakavia haittatapahtumia (VHT)
Aikaikkuna: Osa B: Päivään 1825 asti
Osa B: Päivään 1825 asti
Osat A ja B: Neurofilamenttiketjun kevytketjun (NfL) plasmatason muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: Osa A: Päivinä 180 ja 365; Osa B: Aina päivään 1825 asti
Veri otetaan karakterisoidakseen plasman NfL:n muutoksia salanersen-hoidon jälkeen. NfL on proteiini, joka vapautuu vahingoittuneista neuroneista ja on neurodegeneraation biomarkkeri.
Osa A: Päivinä 180 ja 365; Osa B: Aina päivään 1825 asti
Osa A ja B: Muutos perusarvosta liikehermopotentiaalin (CMAP) amplitudissa
Aikaikkuna: Osa A: Päivänä 365 ja Osa B: Enintään päivään 1825
CMAP on hyvin validoitu menetelmä neuromuskulaaristen sairauksien, kuten SMA:n ja amyottrofisen lateraalskleroosin, etenemisen seurantaan, ja sitä on ehdotettu mahdolliseksi SMA:n terapiamittariksi.
CMAP-mittaukset suoritetaan seuraaville herjä- ja lihaspareille: kyynärhermo-abduktor digiti minimi ja peroneushermo-tibialis anterior.
Osa A: Päivänä 365 ja Osa B: Enintään päivään 1825
Osat A ja B: WHO:n (Maailman terveysjärjestön) motoristen kehitysvaiheiden saavuttaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Osa A: Päivänä 365 ja Osa B: Aina päivään 1825 asti
WHO:n motoriset virstanpylväät sisältävät kuusi keskeistä kehityksen virstanpylvästä: istuminen ilman tukea, seisominen tuella, kävely käsi-polviasennossa, kävely tuella, seisominen yksin ja kävely yksin.
Osa A: Päivänä 365 ja Osa B: Aina päivään 1825 asti
Osat A ja B: Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat Hammersmithin vauvan neurologisen tutkimuksen osan 2 (HINE-2) motoriset virstanpylväät
Aikaikkuna: Osa A: 365. päivänä ja Osa B: Enintään 1825. päivään
HINE:n osio 2 käytetään motoristen virstanpylväiden arviointiin ja sisältää 8 motorista virstanpylväskategoriaa: vapaaehtoinen tarttuminen (0–3), kyky potkia selällään (0–4), pään hallinta (0–2), kääntyminen (0–3), istuminen (0–4), ryömiminen (0–4), seisominen (0–3) ja käveleminen (0–3). Kokonais-HINE-2-pistemäärä on kunkin kohteen pisteiden summa ja voi vaihdella välillä 0–26, korkeammat pisteet kuvaavat parempaa kykyjen tasoa.
Osa A: 365. päivänä ja Osa B: Enintään 1825. päivään
Osat A ja B: Muutos perusarvosta Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Motor Function Scale -mittarissa
Aikaikkuna: Osa A: Päivänä 365 ja Osa B: Aina päivään 1825 asti
CHOP INTEND -testi on suunniteltu arvioimaan merkittävää motorista heikkoutta omaavien osallistujien motorisia taitoja. Se sisältää 16 kohdetta (kaulan, vartalon sekä lähialueiden ja kaukaisten raajojen voimaa mittaavia), jotka on rakennettu helpoimmasta vaikeimpaan, ja arvostelu sisältää painovoiman poistamisen (alhaisemmat pisteet) vastapainovoimaisiin liikkeisiin (korkeammat pisteet). Kaikkien kohteiden pistemäärät vaihtelevat 0–4. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0–64, ja korkeammat pisteet kuvaavat parempaa motorista toimintaa.
Osa A: Päivänä 365 ja Osa B: Aina päivään 1825 asti
Osat A ja B: Osallistujien prosenttiosuus, jotka pysyvät ilman kliinisesti ilmennyttä selkäydinlihaskuolioita (SMA)
Aikaikkuna: Osa A: 365. päivänä ja Osa B: 545. päivänä
Osa A: 365. päivänä ja Osa B: 545. päivänä
Osio B: Tutkijan arvioima osallistujien prosenttiosuus, joilla kehittyy selkäydinkanavan lihasdystrofian (SMA) alatyyppejä (ei-istujat, istujat ja kävelijät)
Aikaikkuna: Osa B: Enintään 1825 päivään
Osa B: Enintään 1825 päivään
Osa B: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) - kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Osa B: Korkeintaan 1825 päivään
HFMSE on työkalu, jota käytetään SMA-potilaiden motorisen toiminnan arvioimiseen.
Osallistujia pyydetään suorittamaan tietty liike, ja heidät arvioidaan tämän liikkeen laadun ja suorituksen perusteella.
Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorisen kyvykkyyden tasoa.
Kokonaispistemäärä on summa kaikkien 33 kohteen pisteistä, ja suurin mahdollinen pistemäärä on 66, jossa korkeammat pisteet kuvaavat parempaa kykyä suorittaa toimintoja.
Osa B: Korkeintaan 1825 päivään
Osa B: Tarkistettu yläraajan testi (RULM) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Osa B: Korkeintaan päivään 1825
RULM on kehitetty arvioimaan SMA-potilaiden yläraajojen toiminnallisia kykyjä. Tämä testi koostuu yhteensä 20 yläraajojen suorituskykyyn liittyvästä tehtävästä, jotka heijastavat päivittäisiä toimintoja. RULM:n pistemäärä vaihtelee 0:sta 37:ään, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Osa B: Korkeintaan päivään 1825
Osat A ja B: Aika kuolemaan (kokonaiselossaolo)
Aikaikkuna: Osa A: Jopa 365 päivään asti ja Osa B: Jopa 1825 päivään asti
Osa A: Jopa 365 päivään asti ja Osa B: Jopa 1825 päivään asti
Osat A ja B: Aika kuolemaan tai pysyvään hengitysavun tarpeeseen
Aikaikkuna: Osa A: Enintään 365 päivää ja Osa B: Enintään 1825 päivää
Pysyvä hengitystuki määritellään tracheostomiaksi tai jatkuvaksi yli 21 päivän ajan ≥16 tuntia hengitystukea/päivä ilman akuuttia palautuvaa tapahtumaa.
Osa A: Enintään 365 päivää ja Osa B: Enintään 1825 päivää
Osat A ja B: Salanerseenin pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Osa A: Korkeintaan 365 päivään ja Osa B: Korkeintaan 1460 päivään
Osa A: Korkeintaan 365 päivään ja Osa B: Korkeintaan 1460 päivään
Osat A ja B: Salanersenin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Osa A: Jopa 365 päivään ja Osa B: Jopa 1825 päivään
Osa A: Jopa 365 päivään ja Osa B: Jopa 1825 päivään

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 27. heinäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 26. heinäkuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 277SM301
  • 2025-523857-32 (Muu tunniste: EU Trial (CTIS) number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tietojen jakamispolitiikan mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa