Egy tanulmány a Salanersen (BIIB115) biztonságáról és hatásairól, amelyet korábban Onasemnogene Abeparvovec-el kezelt gerincvelői izomatrófiás (SMA) babáknak adnak (STELLAR-2)

Ebben a vizsgálatban a kutatók többet fognak megtudni a BIIB115, más néven szalanerszen biztonságáról és hatásairól. Konkrétan a kutatók többet fognak megtudni arról, hogyan hat a szalanerszen azokban a csecsemőkben, akiket már kezeltek onaszemnogén abeparvovekkel (OA) az SMA diagnózisa után.

Az SMA-val élők többségének a túlélő motoros neuron 1, más néven SMN1 nevű génje változik meg. Ezek a változások csökkentik az SMN fehérje mennyiségét a szervezetükben. Ennek a fehérjének a hiányában a motoros neuronok és az izmok nem tudnak megfelelően működni. Az SMN2 nevű hasonló gén segíthet pótolni a szervezetben elveszett SMN fehérje egy részét. A szalanerszen úgy működik, hogy segíti az SMN2 gént, hogy több SMN fehérjét termeljen.

Az OA úgy működik, hogy helyettesíti a hiányzó vagy rendellenes SMN1 gént. Néha az OA kezelés nem működik olyan jól, mint várták. Ennek eredményeként a kutatók azt vizsgálják, hogy egy másik gyógyszer adása az OA után jobb eredményekhez vezethet-e az SMA-val élők számára.

Ebben a vizsgálatban a résztvevőknek 2 SMN2 másolatuk lesz. Minél nagyobb a másolatszám, annál kevésbé súlyos a résztvevő SMA-ja. Azt is meg kell, hogy kapták az OA kezelést 42 napos koruk előtt, és mielőtt az SMA tünetei megjelennének.

A vizsgálat fő célja, hogy többet tudjunk meg a szalanerszen adásának biztonságáról csecsemőknek az OA kezelés után. A kutatók azt is meg fogják tudni, hogy a szalanerszen segíthet-e az SMA tüneteinek enyhítésében.

A fő kérdés, amelyre a kutatók választ szeretnének találni ebben a vizsgálatban:

• Hány résztvevőnek lesz mellékhatása és súlyos mellékhatása a kezelés után?

A kutatók azt is meg fogják tudni:

• A résztvevők motoros tüneteire gyakorolt hatásokat, és hogy hány új mozgásfejlődési mérföldkövet érnek el a résztvevők.
• Hány résztvevő marad SMA tünetmentes.
• Mennyi neurofilament fehérje található a vérben a kezelés után.
• Mennyi szalanerszen jut be az agyat és a gerincvelőt körülvevő folyadékba.
• Mennyi szalanerszen jut be a vérbe. A kutatók különböző teszteket fognak használni annak megállapítására, hogy változnak-e a motoros tünetek, beleértve a Világ Egészségügyi Szervezete (WHO) motoros fejlődési mérföldköveit és a Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) 2. szakaszának motoros fejlődési mérföldköveit.

A vizsgálat 2 részben fog zajlani. Az A rész 1 évig tart, míg a B rész legfeljebb 4 évig.

A vizsgálat a következőképpen fog zajlani:

• Először a résztvevők szűrésen esnek át annak ellenőrzésére, hogy csatlakozhatnak-e a vizsgálathoz. A szűrési időszak legfeljebb 6 hónapig tart. A résztvevőknek 42 napos koruk előtt kell megkapniuk az OA kezelést, és a szűrést az OA dózis utáni 6 hónapon belül kell kezdeniük.
• A résztvevők véletlenszerűen lesznek beosztva 2 kezelési csoport egyikébe. Ez egy „kettős vak” vizsgálat, ami azt jelenti, hogy sem a résztvevők, sem a vizsgálat orvosa, sem a helyszíni személyzet nem fogja tudni, melyik kezelési csoportba osztották be a résztvevőket.
• Ebben a vizsgálatban a szalanerszent intratekális injekcióként adják, ami a gerincet körülvevő folyadékba történő injekció. Ezt lumbális punctúra (LP) nevű eljárással végzik, amely egy tű behelyezését foglalja magában a derék alsó részébe a gerincvelő körüli térbe.
• Az A rész alatt az egyik csoport 80 milligramm (mg) szalanerszent kap, míg a másik csoport egy hamis (ál) eljáráson esik át. Ez azt jelenti, hogy egy kis tűszúrás történik, de nem adnak injekciót.
• Minden résztvevő esetében az A rész első látogatása 6 hónappal az OA kezelésük után lesz.
• Az A rész legfeljebb 6 klinikai látogatást és 2 telefonhívást foglal magában, és legfeljebb 1 évig tart.
• A B rész alatt mindkét résztvevőcsoport évente egyszer kap 80 mg szalanerszent.
• A B rész legfeljebb 12 klinikai látogatást és 14 telefonhívást foglal magában, és legfeljebb 4 évig tart.
• Összesen a résztvevők legfeljebb 5 és fél évig lesznek a vizsgálatban.