이전에 오나세므노진 아베파르보벡으로 치료받은 척수근위축증(SMA) 환자 영아에게 살라넨센(BIIB115)을 투여했을 때의 안전성 및 효과에 관한 연구 (STELLAR-2)
2026년 6월 4일 업데이트: Biogen
유전자 진단된 척수성 근위축증 영아에서 오나세므노진 아베파르보벡 치료 후 살라넨센(BIIB115)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 무작위 이중맹검 연구
이 연구에서 연구진은 살라넨센으로도 알려진 BIIB115의 안전성과 효과에 대해 더 자세히 알아볼 것입니다. 특히, 연구진은 척수근위축증(SMA) 진단 후 오나세므노겐 아베파르보벡(OA) 치료를 이미 받은 영아에서 살라넨센이 어떻게 작용하는지 더 자세히 알아볼 것입니다.
대부분의 SMA 환자는 생존 운동 신경원 1(SMN1)이라고 불리는 유전자에 변화가 있습니다. 이러한 변화는 체내의 SMN 단백질 양을 감소시킵니다. 충분한 양의 이 단백질이 없으면 운동 신경원과 근육이 제대로 기능하지 못합니다. SMN2라고 불리는 유사한 유전자는 체내에서 손실된 SMN 단백질의 일부를 대체하는 데 도움을 줄 수 있습니다. 살라넨센은 SMN2 유전자가 더 많은 SMN 단백질을 만들 수 있도록 도움으로써 작용합니다.
OA는 결핍되거나 비정상적인 SMN1 유전자를 대체함으로써 작용합니다. 때로는 OA 치료가 예상만큼 효과적이지 않을 수 있습니다. 따라서 연구진은 OA 치료 후 다른 약물을 투여하는 것이 SMA 환자에게 더 나은 결과를 가져올 수 있는지 탐구하고 있습니다.
이 연구에 참여하는 대상자는 SMN2 복사본을 2개 가지고 있습니다. 복사본 수가 높을수록 참여자의 SMA 증상이 덜 심각합니다. 또한 참여자는 생후 42일 이내에 OA 치료를 받았으며, SMA 증상이 나타나기 전에 치료를 시작했을 것입니다.
이 연구의 주요 목표는 OA 치료 후 영아에게 살라넨센을 투여하는 것의 안전성에 대해 더 자세히 알아보는 것입니다. 연구진은 또한 살라넨센이 SMA 증상을 덜 심각하게 만드는 데 도움이 될 수 있는지 더 자세히 알아볼 것입니다.
연구진이 이 연구에서 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
• 치료 후 몇 명의 참여자가 이상반응 및 심각한 이상반응을 경험하는가?
연구진은 또한 다음에 대해 더 자세히 알아볼 것입니다:
- 참여자의 운동 증상에 미치는 영향과 참여자가 달성하는 새로운 운동 발달 단계의 수.
- 몇 명의 참여자가 SMA 증상 없이 지내는지.
- 치료 후 혈액에서 발견되는 신경필라멘트 단백질의 양.
- 살라넨센이 뇌와 척수를 둘러싼 체액에 얼마나 많이 도달하는지.
- 살라넨센이 혈액에 얼마나 많이 도달하는지. 연구진은 운동 증상이 변화하는지 알아보기 위해 다양한 검사를 사용할 것이며, 이에는 세계보건기구(WHO) 운동 발달 단계와 해머스미스 영아 신경학적 검사(HINE) 제2부 운동 발달 단계가 포함됩니다.
이 연구는 2부로 진행됩니다. A부는 1년 동안 지속되며 B부는 최대 4년까지 지속됩니다.
연구는 다음과 같이 진행됩니다:
- 먼저, 참여자는 연구에 참여할 수 있는지 확인하기 위해 선별 검사를 받게 됩니다. 선별 기간은 최대 6개월입니다. 참여자는 생후 42일 이전에 OA 치료를 받았으며, OA 투여 후 6개월 이내에 선별 검사를 시작해야 합니다.
- 참여자는 무작위로 2개의 치료 그룹 중 하나에 배정됩니다. 이것은 "이중 맹검" 연구로, 참여자, 연구 의사 또는 현장 직원 모두 참여자가 어떤 치료 그룹에 배정되었는지 알지 못합니다.
- 이 연구에서 살라넨센은 척수를 둘러싼 체액에 주사하는 척수강내 주사로 투여됩니다. 이는 요추 천자(LP)라고 불리는 시술을 통해 이루어지며, 허리 아래에 바늘을 삽입하여 척수 주변 공간에 주사하는 것을 포함합니다.
- A부 동안 한 그룹은 80밀리그램(mg)의 살라넨센을 투여받는 반면, 다른 그룹은 위약(가짜) 시술을 받게 됩니다. 이는 작은 바늘 찌름이 이루어지지만 주사는 투여되지 않는다는 의미입니다.
- 각 참여자에 대해 A부의 첫 방문은 OA 치료를 받은 지 6개월 후에 이루어집니다.
- A부는 최대 6회의 임상 방문과 2회의 전화 통화가 있으며 최대 1년 동안 지속됩니다.
- B부 동안 두 그룹의 참여자 모두 1년에 한 번 80mg의 살라넨센을 투여받게 됩니다.
- B부는 최대 12회의 임상 방문과 14회의 전화 통화가 있으며 최대 4년 동안 지속됩니다.
- 전체적으로 참여자는 최대 5년 반 동안 연구에 참여하게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구의 주요 목적은 OA로 증상 발현 전 치료를 받은 유전적으로 진단된 SMA 환자에서 OA 후 6개월이 경과한 시점에 살라네르센을 추가 투여했을 때의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
부차적 목적은 OA 후 살라네르센의 효능과 생체표지자에 미치는 영향을 평가하고, OA로 증상 발현 전 치료를 받은 유전적으로 진단된 SMA 환자에서 살라네르센의 약동학(PK)을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
42
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: US Biogen Clinical Trial Center
- 전화번호: 866-633-4636
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 연락처 백업
- 이름: Global Biogen Clinical Trial Center
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 5q 척수성 근위축증(SMA)의 동형 유전자 결실 또는 돌연변이 또는 복합 이형 접합 돌연변이의 유전자 문서화.
- 생존 운동 신경원 2(SMN2) 유전자 2개 복제본.
- Onasemnogene Abeparvovec(OA) 용량이 출생 후 ≤ 42일 이내에 투여되었으며, OA 투여 후 6개월 이내에 선별 검사가 시작됨.
연구자의 확인에 따라 참가자가 증상 발생 전 상태일 때 OA 용량 투여. 본 연구에서 증상 발생 전 상태는 다음과 같이 정의됩니다:
- 연구자의 판단에 따라 SMA를 강력하게 시사하는 OA 투여 당시의 임상적 징후 또는 증상 없음.
- OA 투여 당시 건반사 소실(예: 모든 이두근, 무릎 및 발목 건의 반사 소실) 없음(예: Hammersmith Infant Neurological Examination(HINE) 섹션 1 또는 이에 상응하는 검사).
- 투여 당시 복합 근육 활동 전위(CMAP) 데이터가 이용 가능한 경우, 척골 CMAP 진폭 ≥ 2 밀리볼트(mV).
주요 제외 기준:
다음과 같이 정의되는 미해결된 OA 후 검사실 이상:
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)는 salanersen 또는 위약 절차 투여 30일 이내에 코르티코스테로이드를 투여받지 않은 상태에서 정상 상한치(ULN)의 2배 미만이어야 함(필요한 경우 반복 검사 가능).
- 검사실 정상 범위보다 낮은 혈소판 수로 나타나는 혈소판 감소증 증거.
- OA 후 상승된 것으로 확인되고 정상 범위로 회복되지 않은 트로포닌-I 수치 상승 증거.
- Fridericia 보정법을 사용하여 확인된 수정 QT 간격 > 450 밀리초(ms).
- OA 외에, 승인된 SMA 질환 수정 치료제(예: nusinersen 및/또는 risdiplam), 미오스타틴 억제제 치료 또는 SMA 치료를 위해 투여된 연구용 약물의 이전 치료 경험.
- Day 1에 salanersen 또는 위약 절차 투여 14일 이내에 OA 후 합병증 치료 목적으로 투여된 스테로이드 치료.
참고: 다른 프로토콜에서 정의된 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Salanersen
A부에서는 참가자가 1일에 척수강내 투여로 살라네르센 80밀리그램(mg)을 단일 용량으로 투여받습니다. B부에서는 참가자가 365일, 730일, 1095일, 1460일에 척수강내 투여로 살라네르센 80mg을 추가로 네 차례 더 투여받게 됩니다.
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척수강내 투여
다른 이름들:
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가짜 비교기: Sham Procedure
참가자는 파트 A에서 1일차에 위약 시술을 받게 됩니다. 파트 B에서는 참가자가 365일차, 730일차, 1095일차, 1460일차에 각각 80 mg의 살라네르센을 척수강 내 투여로 4회 투여받게 됩니다.
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척수강내 투여
다른 이름들:
가짜 요추 천자는 일반적인 요추 천자 부위에 피부만을 찌르는 바늘 찌름입니다.
바늘이 척수관에 들어가지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: 이상사례(AEs) 및 중대한 이상사례(SAEs)가 발생한 참가자 수
기간: Part A: Day 365까지
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Part A: Day 365까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 B: 이상사례(AE) 및 중대한 이상사례(SAE)가 발생한 참가자 수
기간: 파트 B: 최대 1825일
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파트 B: 최대 1825일
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파트 A 및 B: 신경섬유 가벼운 사슬(NfL)의 혈장 수준에서의 기준선 대비 변화
기간: 파트 A: 180일 및 365일차; 파트 B: 최대 1825일차까지
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살라네르센 치료 후 혈장 NfL 변화를 특성화하기 위해 혈액을 채취합니다.
NfL은 손상된 신경세포에서 방출되는 단백질로, 신경퇴행성 질환의 바이오마커입니다.
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파트 A: 180일 및 365일차; 파트 B: 최대 1825일차까지
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파트 A와 B: 기저선 대비 복합근 활동전위(CMAP) 진폭의 변화
기간: 파트 A: 365일차 및 파트 B: 최대 1825일차까지
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CMAP는 SMA 및 근위축성 측삭 경화증과 같은 신경근육 질환에서 질병 진행을 추적하는 잘 검증된 방법으로, SMA에서 치료 효과의 잠재적 바이오마커로 제안되었습니다.
CMAP는 다음 신경-근육 쌍에 대해 수행됩니다: 척골-소지 외전근 및 비골-경골 전근.
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파트 A: 365일차 및 파트 B: 최대 1825일차까지
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A부와 B부: 세계보건기구(WHO) 운동 발달 단계에 도달한 참가자 비율
기간: 파트 A: 365일차에 및 파트 B: 최대 1825일차까지
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WHO 운동 발달 단계는 여섯 가지 주요 발달 단계를 포함할 것입니다: 지지 없이 앉기, 도움을 받아 서기, 네 발로 기기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 그리고 혼자 걷기.
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파트 A: 365일차에 및 파트 B: 최대 1825일차까지
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파트 A 및 B: Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2(HINE-2) 운동 발달 이정표에 도달한 참가자의 비율
기간: 파트 A: 365일차 및 파트 B: 최대 1825일차
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HINE의 섹션 2는 운동 발달 단계를 평가하는 데 사용되며, 8개의 운동 발달 단계 범주를 포함합니다: 자발적 파지(0~3), 엎드린 자세에서 발로 차기 능력(0~4), 머리 조절(0~2), 뒤집기(0~3), 앉기(0~4), 기기(0~4), 서기(0~3), 걷기(0~3).
HINE-2 총점은 각 항목의 점수를 합산한 것으로, 0에서 26까지의 범위를 가지며, 점수가 높을수록 더 나은 능력 수준을 나타냅니다.
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파트 A: 365일차 및 파트 B: 최대 1825일차
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파트 A 및 B: 필라델피아 어린이 병원 신경근 장애 영아 검사(CHOP INTEND) 운동 기능 척도의 기준선 대비 변화
기간: 파트 A: 365일째와 파트 B: 최대 1825일까지
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CHOP INTEND 검사는 심각한 운동 약화를 가진 참가자의 운동 능력을 평가하도록 설계되었습니다.
이 검사에는 16개의 항목(목, 몸통, 근위 및 원위 사지 근력을 측정)이 포함되어 있으며, 가장 쉬운 것부터 가장 어려운 순서로 구성되어 있고, 중력 제거(낮은 점수)에서 항중력 운동(높은 점수)까지 점수 체계가 적용됩니다.
모든 항목 점수는 0-4점 범위입니다.
총 점수 범위는 0-64점이며, 높은 점수는 더 나은 운동 기능을 나타냅니다.
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파트 A: 365일째와 파트 B: 최대 1825일까지
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A 및 B 파트: 임상적으로 나타난 척수성 근위축증(SMA)으로부터 자유로운 참가자의 백분율
기간: 파트 A: 365일차와 파트 B: 545일차
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파트 A: 365일차와 파트 B: 545일차
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파트 B: 연구자가 평가한 척수성 근위축증(SMA) 아형(비좌식형, 좌식형 및 보행형)을 발병한 참가자의 백분율
기간: 파트 B: 최대 1825일
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파트 B: 최대 1825일
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파트 B: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) 총 점수
기간: 파트 B: 최대 1825일까지
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 데 사용되는 도구입니다.
참가자는 특정 동작을 완료하도록 요청받은 후 해당 동작의 품질과 수행에 따라 등급이 매겨집니다.
높은 점수는 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
총점은 33개 항목의 점수를 합산한 것으로, 최고 점수는 66점이며, 높은 점수는 활동 수행 능력이 더 좋음을 나타냅니다.
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파트 B: 최대 1825일까지
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파트 B: 수정된 상지 모듈(RULM) 총점
기간: 파트 B: 최대 1825일
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RULM은 SMA 참가자의 상지 기능 능력을 평가하기 위해 개발되었습니다.
이 검사는 일상 생활 활동을 반영하는 총 20개의 상지 수행 항목으로 구성됩니다.
RULM은 0점에서 37점까지 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 나타냅니다.
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파트 B: 최대 1825일
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파트 A와 B: 사망까지의 시간 (전체 생존)
기간: Part A: 최대 365일 및 Part B: 최대 1825일
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Part A: 최대 365일 및 Part B: 최대 1825일
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파트 A 및 B: 사망 또는 영구적 환기까지의 시간
기간: 파트 A: 최대 365일 및 파트 B: 최대 1825일
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영구 환기는 급성 가역성 사건이 없는 상태에서 기관절개술 또는 21일 이상 연속으로 하루 16시간 이상의 환기를 의미합니다.
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파트 A: 최대 365일 및 파트 B: 최대 1825일
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파트 A 및 B: 뇌척수액(CSF) 내 살라네르센 농도
기간: 파트 A: 최대 365일 및 파트 B: 최대 1460일
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파트 A: 최대 365일 및 파트 B: 최대 1460일
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파트 A와 B: 혈청 내 살라넨센 농도
기간: Part A: 최대 365일 및 Part B: 최대 1825일
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Part A: 최대 365일 및 Part B: 최대 1825일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 9월 4일
기본 완료 (추정된)
2029년 7월 27일
연구 완료 (추정된)
2033년 7월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 26일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 277SM301
- 2025-523857-32 (기타 식별자: EU Trial (CTIS) number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Biogen의 임상시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라 (https://www.biogentrialtransparency.com/)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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