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Un estudio para conocer la seguridad y los efectos de Salanersen (BIIB115) cuando se administra a bebés con atrofia muscular espinal (AME) que fueron tratados previamente con onasemnogene abeparvovec (STELLAR-2)

11 de junio de 2026 actualizado por: Biogen

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego para evaluar la seguridad y eficacia de Salanersen (BIIB115) después del tratamiento con Onasemnogene Abeparvovec en lactantes con atrofia muscular espinal diagnosticada genéticamente

En este estudio, los investigadores aprenderán más sobre la seguridad y los efectos de BIIB115, también conocido como salanersen. Específicamente, los investigadores aprenderán más sobre cómo funciona el salanersen en bebés que ya han sido tratados con onasemnogene abeparvovec (OA) después de ser diagnosticados con AME.

La mayoría de las personas con AME tienen cambios en un gen llamado neurona motora de supervivencia 1, también conocido como SMN1. Estos cambios reducen la cantidad de proteína SMN en sus cuerpos. Sin suficiente cantidad de esta proteína, las neuronas motoras y los músculos no pueden funcionar correctamente. Un gen similar llamado SMN2 puede ayudar a reemplazar parte de la proteína SMN perdida en el cuerpo. El salanersen funciona ayudando al gen SMN2 a producir más proteína SMN.

OA funciona reemplazando el gen SMN1 ausente o anormal. A veces, el tratamiento con OA puede no funcionar tan bien como se esperaba. Como resultado, los investigadores están explorando si administrar otro medicamento después de OA podría conducir a mejores resultados para las personas con AME.

En este estudio, los participantes tendrán 2 copias de SMN2. Cuanto mayor sea el número de copias, menos grave será la AME del participante. También habrán recibido tratamiento con OA antes de los 42 días de edad y antes de mostrar cualquier síntoma de AME.

El objetivo principal del estudio es aprender más sobre la seguridad de administrar salanersen a bebés después del tratamiento con OA. Los investigadores también aprenderán más sobre si el salanersen puede ayudar a hacer que los síntomas de AME sean menos graves.

La pregunta principal que los investigadores quieren responder en este estudio es:

• ¿Cuántos participantes tienen eventos adversos y eventos adversos graves después del tratamiento?

Los investigadores también aprenderán más sobre:

  • Los efectos en los síntomas motores de los participantes y cuántos hitos de movimiento nuevos logran los participantes.
  • Cuántos participantes permanecen libres de síntomas de AME.
  • Cuánta proteína neurofilamento se encuentra en la sangre después del tratamiento.
  • Cuánto salanersen llega al líquido que rodea el cerebro y la médula espinal.
  • Cuánto salanersen llega a la sangre. Los investigadores usarán diferentes pruebas para aprender si los síntomas motores están cambiando, incluyendo los hitos motores de la Organización Mundial de la Salud (OMS) y los hitos motores de la Sección 2 del Examen Neurológico Infantil de Hammersmith (HINE).

El estudio se realizará en 2 partes. La Parte A durará 1 año mientras que la Parte B durará hasta 4 años.

El estudio se realizará de la siguiente manera:

  • Primero, los participantes serán evaluados para verificar si pueden unirse al estudio. El período de selección será de hasta 6 meses. Los participantes deben haber recibido tratamiento con OA antes de los 42 días de edad y comenzar la selección dentro de los 6 meses posteriores a la dosis de OA.
  • Los participantes serán asignados a 1 de los 2 grupos de tratamiento por casualidad. Este es un estudio "doble ciego" lo que significa que ni los participantes, el médico del estudio ni el personal del sitio sabrán a qué grupo de tratamiento están asignados los participantes.
  • En este estudio, el salanersen se administrará como una inyección intratecal, que es una inyección en el líquido que rodea la columna vertebral. Esto se hace mediante un procedimiento llamado punción lumbar (PL) que implica insertar una aguja en la parte inferior de la espalda en el espacio alrededor de la médula espinal.
  • Durante la Parte A, un grupo recibirá 80 miligramos (mg) de salanersen mientras que otro grupo recibirá un procedimiento simulado (falso). Esto significa que se realizará una pequeña punción con aguja, pero no se administrará ninguna inyección.
  • Para cada participante, la primera visita de la Parte A será 6 meses después de recibir el tratamiento con OA.
  • La Parte A tendrá hasta 6 visitas clínicas y 2 llamadas telefónicas y durará hasta 1 año.
  • Durante la Parte B, ambos grupos de participantes recibirán 80 mg de salanersen una vez al año.
  • La Parte B tendrá hasta 12 visitas clínicas y 14 llamadas telefónicas y durará hasta 4 años.
  • En total, los participantes estarán en el estudio hasta 5 años y medio.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de añadir salanersen 6 meses después de OA en participantes con AME diagnosticada genéticamente que recibieron tratamiento presintomático con OA.

Los objetivos secundarios son evaluar la eficacia y el efecto sobre biomarcadores de salanersen después de OA, y evaluar la farmacocinética (PK) de salanersen en participantes con AME diagnosticada genéticamente que han recibido tratamiento presintomático con OA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

42

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Documentación genética de deleción homocigótica o mutación del gen de la atrofia muscular espinal (AME) 5q, o mutación heterocigótica compuesta.
  • 2 copias del gen de la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2).
  • Dosis de Onasemnogene Abeparvovec (OA) administrada a ≤ 42 días de edad y cribado iniciado menos de 6 meses después de la administración de OA.

  • Dosis de OA administrada mientras el participante estaba presintomático, según atestación del investigador. Para este estudio, se define presintomático de la siguiente manera:

    • Sin signos o síntomas clínicos en el momento de la administración de OA que, en opinión del investigador, sean fuertemente sugestivos de AME.
    • Sin ausencia de reflejos tendinosos (es decir, ausencia de todos los tendones del bíceps, rodilla y tobillo) en el momento de la administración de OA (por ejemplo, Sección 1 del Examen Neurológico Infantil de Hammersmith (HINE) o equivalente).
    • Si hay datos del Potencial de Acción Muscular Compuesto (CMAP) disponibles en el momento de la administración, amplitud del CMAP cubital ≥ 2 milivoltios (mV).

Criterios clave de exclusión:

  • Cualquier anomalía de laboratorio posterior a OA no resuelta definida de la siguiente manera:

    • La alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) debe ser inferior a 2 × el Límite Superior de Normalidad (LSN) sin recibir corticosteroides dentro de los 30 días previos a la administración de salanersen o procedimiento simulado (se puede realizar una prueba repetida si es necesario).
    • Evidencia de trombocitopenia, indicada por un recuento de plaquetas inferior al rango normal del laboratorio.
    • Evidencia de niveles elevados de troponina-I, identificados como elevados después de OA, y que no han vuelto al rango normal.
  • Demostración confirmada de un intervalo QT corregido, utilizando el método de corrección de Fridericia, de > 450 milisegundos (ms).
  • Además de OA, cualquier tratamiento previo con una terapia modificadora de la enfermedad de AME aprobada (por ejemplo, nusinersen y/o risdiplam), una terapia con inhibidor de la miostatina o un fármaco en investigación administrado para el tratamiento de AME.
  • Tratamiento con esteroides administrado con el propósito de tratar complicaciones posteriores a OA dentro de los 14 días previos a la administración de salanersen o procedimiento simulado el Día 1.

Nota: Se aplicarán otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Salanersen
Los participantes recibirán una dosis única de salanersen, 80 miligramos (mg) administrados por vía intratecal el Día 1 en la Parte A. En la Parte B, los participantes continuarán recibiendo cuatro dosis intratecales adicionales de salanersen, 80 mg administrados los Días 365, 730, 1095 y 1460.
Droga: Salanersen
Administrado por vía intratecal
Otros nombres:
  • Biib115
Comparador falso: Procedimiento Simulado
Los participantes se someterán a un procedimiento simulado en el Día 1 en la Parte A. En la Parte B, los participantes recibirán cuatro dosis intratecales de salanersen, 80 mg administradas en los Días 365, 730, 1095 y 1460.
Droga: Salanersen
Administrado por vía intratecal
Otros nombres:
  • Biib115
Procedimiento: Procedimiento Simulado
Una punción lumbar simulada es una punción de aguja solo en la piel en el sitio habitual de la punción lumbar. La aguja no entra en el canal espinal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Número de Participantes con Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Parte A: Hasta el día 365
Parte A: Hasta el día 365

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte B: Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Parte B: Hasta el día 1825
Parte B: Hasta el día 1825
Partes A y B: Cambio desde el valor basal en los niveles plasmáticos de la cadena ligera del neurofilamento (NfL)
Periodo de tiempo: Parte A: En los días 180 y 365; Parte B: Hasta el día 1825
Se recogerá sangre para caracterizar los cambios en la NfL plasmática tras el tratamiento con salanersen. La NfL es una proteína liberada por neuronas dañadas y es un biomarcador de neurodegeneración.
Parte A: En los días 180 y 365; Parte B: Hasta el día 1825
Partes A y B: Cambio desde la línea de base en las amplitudes del potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
Periodo de tiempo: Parte A: En el día 365 y Parte B: Hasta el día 1825
CMAP es un método bien validado para el seguimiento de la progresión de la enfermedad en trastornos neuromusculares como la AME y la esclerosis lateral amiotrófica, y se ha propuesto como un biomarcador potencial del efecto terapéutico en la AME. Se realizarán CMAP para los siguientes pares nervio-músculo: cubital-abductor del meñique y peroneo-tibial anterior.
Parte A: En el día 365 y Parte B: Hasta el día 1825
Partes A y B: Porcentaje de participantes que alcanzan los hitos motores de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Parte A: Al día 365 y Parte B: Hasta el día 1825
Los hitos motores de la OMS incluirán seis hitos clave del desarrollo: sentarse sin apoyo, mantenerse de pie con ayuda, gatear a cuatro patas, caminar con ayuda, mantenerse de pie solo y caminar solo.
Parte A: Al día 365 y Parte B: Hasta el día 1825
Partes A y B: Porcentaje de participantes que alcanzan los hitos motores de la sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE-2)
Periodo de tiempo: Parte A: Al Día 365 y Parte B: Hasta el Día 1825
La Sección 2 de la HINE se utiliza para evaluar los hitos motores e incluye 8 categorías de hitos motores: agarre voluntario (0 a 3), capacidad de patear en posición supina (0 a 4), control de la cabeza (0 a 2), rodar (0 a 3), sentarse (0 a 4), gatear (0 a 4), ponerse de pie (0 a 3) y caminar (0 a 3). La puntuación total de la HINE-2 es la suma de los puntos de cada ítem y puede oscilar entre 0 y 26, donde puntuaciones más altas indican un mejor nivel de capacidad.
Parte A: Al Día 365 y Parte B: Hasta el Día 1825
Partes A y B: Cambio desde el valor basal en la Escala de Función Motora del Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Periodo de tiempo: Parte A: En el día 365 y Parte B: Hasta el día 1825
La prueba CHOP INTEND está diseñada para evaluar las habilidades motoras de participantes con debilidad motora significativa. Incluye 16 ítems (que capturan la fuerza del cuello, tronco, y extremidades proximales y distales) estructurados para avanzar de lo más fácil a lo más difícil, con una puntuación que va desde movimientos con gravedad eliminada (puntuaciones más bajas) hasta movimientos antigravedad (puntuaciones más altas). Todas las puntuaciones de los ítems oscilan entre 0 y 4. La puntuación total oscila entre 0 y 64, y las puntuaciones más altas indican una mejor función motora.
Parte A: En el día 365 y Parte B: Hasta el día 1825
Partes A y B: Porcentaje de participantes que permanecen libres de atrofia muscular espinal (AME) clínicamente manifestada
Periodo de tiempo: Parte A: En el Día 365 y Parte B: En el Día 545
Parte A: En el Día 365 y Parte B: En el Día 545
Parte B: Porcentaje de participantes que desarrollan subtipos de atrofia muscular espinal (AME) (no sentadores, sentadores y caminantes) evaluados por el investigador
Periodo de tiempo: Parte B: Hasta el Día 1825
Parte B: Hasta el Día 1825
Parte B: Puntuación total de la Escala de Función Motora de Hammersmith Expandida (HFMSE)
Periodo de tiempo: Parte B: Hasta el día 1825
El HFMSE es una herramienta utilizada para evaluar la función motora en personas con AME. Se pedirá a los participantes que realicen un movimiento específico y luego se calificarán según la calidad y ejecución de ese movimiento. Las puntuaciones más altas indican niveles más altos de capacidad motora. La puntuación total es la suma de las puntuaciones de los 33 ítems, con una puntuación máxima de 66, donde puntuaciones más altas representan una mejor capacidad para realizar actividades.
Parte B: Hasta el día 1825
Parte B: Puntuación Total del Módulo Revisado del Miembro Superior (RULM)
Periodo de tiempo: Parte B: Hasta el día 1825
El RULM se desarrolló para evaluar las capacidades funcionales de las extremidades superiores de los participantes con AME. Esta prueba consta de un total de 20 ítems de rendimiento de las extremidades superiores que reflejan las actividades de la vida diaria. El RULM se puntúa de 0 a 37 puntos, donde puntuaciones más altas indican una mejor función.
Parte B: Hasta el día 1825
Partes A y B: Tiempo hasta el fallecimiento (Supervivencia global)
Periodo de tiempo: Parte A: Hasta el día 365 y Parte B: Hasta el día 1825
Parte A: Hasta el día 365 y Parte B: Hasta el día 1825
Partes A y B: Tiempo hasta la muerte o ventilación permanente
Periodo de tiempo: Parte A: Hasta el Día 365 y Parte B: Hasta el Día 1825
La ventilación permanente se define como traqueostomía o ≥16 horas de ventilación/día de forma continua durante >21 días en ausencia de un evento agudo reversible.
Parte A: Hasta el Día 365 y Parte B: Hasta el Día 1825
Partes A y B: Concentración de Salanersen en el Líquido Cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Parte A: Hasta el día 365 y Parte B: Hasta el día 1460
Parte A: Hasta el día 365 y Parte B: Hasta el día 1460
Partes A y B: Concentración de Salanersen en Suero
Periodo de tiempo: Parte A: Hasta el día 365 y Parte B: Hasta el día 1825
Parte A: Hasta el día 365 y Parte B: Hasta el día 1825

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

4 de septiembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

27 de julio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

26 de julio de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

3 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 277SM301
  • 2025-523857-32 (Otro identificador: EU Trial (CTIS) number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de Transparencia y Compartición de Datos de los Ensayos Clínicos de Biogen en https://www.biogentrialtransparency.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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