Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Olutasidenib IDH1-mutaatiota kantavissa AML-potilaissa, joilla on uusiutunut tauti ja jotka ovat aiemmin saaneet Venetoclax-hoitoa

tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Timothy Pardee

Pilot Single Arm Phase 2 -tutkimus Olutasidenibista IDH1-mutaatiota sairastavissa relapsoituneissa AML-potilaissa, jotka ovat aikaisemmin saaneet Venetoklaksia

Tämä on prospektiivinen, yksihaarainen vaiheen 2 pilottitutkimus, jossa arvioidaan IDH1-mutaation saaneiden relapsoituneiden/refraktooristen akuuttien myelooisten leukemioiden (AML) potilaiden vasteprosenttia, jotka saavat olutasidenibia venetoklaksipohjaisten hoitojen jälkeen edenneessä tilassa. Jokainen sykli kestää 28 päivää. Potilaat saavat olutasidenibia 150 mg oraalisti kahdesti päivässä päivästä 1 päivään 28. Kolmen olutasidenibisyklin jälkeen atsasitidiinia 75 mg/m2, joka annetaan päivästä 1 päivään 7, voidaan lisätä hoitavan tutkijan harkinnan mukaan, jos potilas ei ole saavuttanut täydellistä remissiota. Koehenkilöt, joilla on vähintään osittainen vaste (PR) kuuden hoidon syklin jälkeen, jatkavat hoitoa edellä kuvatulla tavalla. Koehenkilöt, joilla ei ole vähintään osittaista vastetta (PR) kuuden hoidon syklin jälkeen, siirtyvät pitkäaikaiseen seurantaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Päätutkija:
          • Timothy Pardee, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoon perustuva suostumus ja HIPAA-valtuutus henkilökohtaisten terveystietojen luovuttamiseksi ennen rekisteröintiä. HUOM: HIPAA-valtuutus voi sisältyä tietoon perustuvaan suostumukseen tai se voidaan hankkia erikseen.
  2. Ikä ≥ 18 vuotta suostumuksen antamishetkellä.
  3. ECOG-toimintakyvyn luokka ≤ 2 28 päivän sisällä ennen rekisteröintiä.
  4. On oltava histologisesti tai sytologisesti dokumentoitu uusiutunut ja/tai refraktoora akuutti myelooinen leukemia (refraktoora määritellään täydellisen remission saavuttamatta jäämiseksi induktiokemoterapian jälkeen tai vähintään kahden HMA:n ja venetoklaabin syklin jälkeen).
  5. Akuutti myelooinen leukemia, jossa on dokumentoitu IDH1-mutaatio.
  6. Enintään 2 aikaisempaa hoitoriviä. HUOM: Yhden hoitorivin on sisällettävä venetoklaabi.
  7. Aiemmasta hoidosta johtuvat pysyvät, ei-hematologiset ja ei-infektioiset myrkytykset on oltava asteen ≤ 2. HUOM: Näiden kriteerien dokumentointi vaaditaan seulonnassa.

  8. Näytettävä riittävä elinjärjestelmän toiminta alla olevan taulukon mukaisesti. Kaikki seulontalaboratoriotutkimukset on suoritettava 14 päivän sisällä ennen rekisteröintiä.

    • Munuaiset
    • Laskettu kreatiniinin puhdistuma (Cockcroft-Gault-kaavaa käytetään kreatiniinin puhdistuman laskemiseen) ≥ 30 ml/min
    • Maksa
    • Kokonaisbilirubiini2 ≤ 2× yläraja (ULN); ≤ 3 kertaa ULN Gilbertin oireyhtymää sairastavilla potilailla
    • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 5 × ULN
    • Alaniamiinitransferaasi (ALT) ≤ 5 × ULN
  9. Lastensynnyttämiskykyiset osallistujat on suoritettava negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista.
  10. Lastensynnyttämiskykyiset osallistujat, joilla on siittimen-vaginan yhdyntää lapsen saattavan isäntähenkilön kanssa, on oltava valmiita pidättäytymään siittimen-vaginan yhdynnästä tai käyttämään tehokasta ehkäisykeinoa/keinoja. Lapsen saattava isäntähenkilö, jolla on siittimen-vaginan yhdyntää lastensynnyttämiskykyisen henkilön kanssa, on oltava valmis pidättäytymään siittimen-vaginan yhdynnästä tai käyttämään tehokasta ehkäisykeinoa/keinoja.
  11. HIV-tartunnan saaneet koehenkilöt voivat olla kelpoisia, jos he ovat tehokkaalla antiretroviraalisella hoidolla, jolla on havaitsematon viruskuorma 6 kuukauden sisällä ennen rekisteröintiä. Testausta ei vaadita seulonnassa.
  12. Kroonisen hepatiitti B -viruksen (HBV) tartunnan saaneet koehenkilöt voivat olla kelpoisia, jos heillä on havaitsematon HBV-viruskuorma tukihoidossa, mikäli tarpeen. Hepatiitti C -viruksen (HCV) tartunnan saaneet koehenkilöt voivat olla kelpoisia, jos heitä on hoidettu ja parannettu. HCV-tartunnan saaneet koehenkilöt, jotka ovat parhaillaan hoidossa, on oltava havaitsematon HCV-viruskuorma olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Testausta ei vaadita seulonnassa.
  13. Tutkijan tai tutkimussuunnitelman edustajan määrittämänä koehenkilön kyky ymmärtää ja noudattaa tutkimusmenettelyjä koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi altistuminen ivosidenibille tai mille tahansa IDH1-estäjälle.
  2. Aktiivinen infektio, joka vaatii IV-järjestelmähoidon. HUOM: Profylaktisia antibiootteja saavat koehenkilöt (esim. virtsatulehduksen tai kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden pahenemisen estämiseksi) ovat kelpoisia tutkimukseen.
  3. Tunnettu AML:n CNS-sitoisuus.
  4. Aikaisempi allogeeninen kantasolusiirto 60 päivän sisällä ennen rekisteröintiä.
  5. Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä 21 päivän tai 2 puoliintumisajan sisällä ennen rekisteröintiä.
  6. Anamneesissa vakavia allergisia anafylaktisia reaktioita olutasidenibiin tai mihin tahansa sen apuaineista.
  7. Raskaana tai imettävä. HUOM: äidinmaitoa ei voida varastoida myöhempää käyttöä varten, kun koehenkilöä hoidetaan tutkimuksessa.
  8. Aiempi tai samanaikainen etäpesäke, jonka luonnollinen historia tai hoito saattaa häiritä tutkittavan hoidon turvallisuuden tai tehon arviointia, hoidon vastaavan lääkärin harkinnan mukaan.
  9. Samanaikainen käyttö tunnetuilla vahvoilla (esim. fenobarbitaali, ensalutamidi, fenytoiini, rifampisiini, rifabutiini, rifapentiini, karbamatsepiini, nevirapiini ja rohtokärsämö) tai keskivoimakkailla CYP3A-induktoreilla (esim. bosentaani, efavirensi, modafinili). Vaadittu huuhtelu-aika ennen olutasidenibin aloittamista on 2 viikkoa tai 5 puoliintumisaikaa (kumpi on pidempi) ennen hoidon aloittamista.
  10. Samanaikainen käyttö tunnetuilla herkillä CYP3A-substraateilla (esim. midatsolaami, simvastatiini, flutikasoni, budesoniidi). Vaadittu huuhtelu-aika ennen olutasidenibin aloittamista on 2 viikkoa tai 5 puoliintumisaikaa (kumpi on pidempi) ennen hoidon aloittamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Olutasidenib ja Asasitidiini
Jokainen sykli kestää 28 päivää. Potilaat saavat olutasidenibiä 150 mg suun kautta kahdesti päivässä päivästä 1 päivään 28. Kolmen olutasidenibisyklin jälkeen hoitavan tutkijan harkinnan mukaan voidaan lisätä asasitidiini 75 mg/m2, joka annetaan päivästä 1 päivään 7, jos potilas ei ole saavuttanut täydellistä remissiota tai jos vastauksen menetystä epäillään. Potilaat, joilla on vähintään PR (osittainen vaste) 6 hoidon syklin jälkeen, jatkavat hoitoa. Potilaat, joilla ei ole vähintään PR:ää 6 hoidon syklin jälkeen, siirtyvät pitkäaikaiseen seurantaan.
Lääke: Olutasidenib
Olutasidenib 150 mg suun kautta kahdesti päivässä
Lääke: Azasitiini (AZA)
Azasitidiini 75 mg/m2 ihonalaisesti tai IV:nä (10–40 minuutin aikana)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhdistetty täydellinen remissioprosentti
Aikaikkuna: 2 vuotta

Komposiittinen täydellinen remissio (CRc) määritellään potilaiksi, jotka täyttävät CR + CRh + CRi -kriteerit muokatun Euroopan leukemian verkoston (mELN) 2022 mukaisesti.

  • Täydellinen remissio (CR) määritellään puutteeksi leukemia-soluja luuytimessä (< 5 % blasteja), normaaleiksi veriarvoiksi (absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1000/µL ja verihiutaleiden määrä ≥ 100 000/µL), puutteeksi kiertäviä blasteja ja ekstramedullääristä sairautta.
  • Täydellinen remissio hematologisen toipumisen kanssa (CRh) määritellään täyttäväksi kaikki CR-kriteerit: Luuytimen myeloblastit < 5 %; puute kiertävistä blasteista; puute ekstramedulläärisestä sairaudesta; sekä ANC ≥ 0,5×109/L (500/µL) että verihiutaleiden määrä ≥ 50×109/L (50 000/µL).
  • Täydellinen remissio epätäydellisen hematologisen toipumisen kanssa (CRi) määritellään täyttäväksi kaikki Täydellisen remission (CR) kriteerit paitsi joko alhaisen neutrofiilien määrän (neutropenia) tai alhaisen verihiutaleiden määrän (trombosytopenia) osalta.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvastausaste (ORR)
Aikaikkuna: 2 vuotta

ORR määritellään potilaiden osuudeksi, jotka saavuttavat CR + CRh + CRi + osittaisen remission (PR) + morfologisen leukemiavapaan tilan (MLFS) ELN 2022:n mukaisesti.

PR määritellään kaikkina CR:n hematologisina kriteereinä; luuytimen blasttiprosentin laskuna 5 %:sta 25 %:iin; ja ennen hoitoa olleen luuytimen blasttiprosentin vähintään 50 %:n alenemana. MLFS määritellään luuytimen blastteina < 5 %, kiertävien blasttien puuttumisena ja ei hematologista toipumista.
2 vuotta
Kokonaistodennäköisyys elossa säilymisestä
Aikaikkuna: 2 vuotta
OS määritellään ajaksi rekisteröinnistä kuolemaan minkä tahansa syyn vuoksi tai viimeiseen tunnettuun seurantaan.
2 vuotta
Vastauksen kesto (DoR)
Aikaikkuna: 2 vuotta
DoR määritellään ajanjaksona ensimmäisen saavutetun vastauksen (CR, CRh, CRi, PR, MLFS) ja uusitumisen varhaisimman todisteen (blastit ≥ 5%) ELN 2022 mukaisesti tai kuoleman tai viimeisen seurantapäivämäärän välillä.
2 vuotta
Aika hematologiseen parantumiseen (hemoglobiini)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Hgb:n parantuminen määritellään ajaksi, joka kuluu henkilön hemoglobiinitason noustua ≥ 1 g/dL verensiirrosta riippumatta Kierto 1 Päivä 1:stä alkaen
2 vuotta
Aika verenvuodon paranemiseen (verihiutaleiden määrä)
Aikaikkuna: 2 vuotta
PLT:n paraneminen määritellään ajaksi, joka kuluu yksilön verihiutaleluvun kasvaessa ≥ 50 x 10^9/L syklin 1 päivästä 1 ilman verensiirtoa
2 vuotta
Aika hematologiseen paranemiseen (neutrofiilien lukumäärä)
Aikaikkuna: 2 vuotta
ANC:n parantuminen määritellään ajaksi, joka kuluu henkilön neutrofiilien määrän nousemiseen ≥ 1 500 solua/µL kolmen päivän ajan.
2 vuotta
Verensiirron riippumattomuuden määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
Transfuusio-riippumattomuuden määrä määritellään punasolujen (RBC) transfuusioiden puuttumiseksi ≥ 8 viikkoa hoidon alkamisen jälkeen
2 vuotta
Allogeenisen siirron määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
Allogeenisen siirron määrä määritellään potilaiden osuutena, jotka saavat allogeenisen siirron olutasideniibiin vastauksen jälkeen.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Timothy Pardee

Yhteistyökumppanit

Rigel Pharmaceuticals
Atrium Health Wake Forest Baptist

Tutkijat

  • Päätutkija: Timothy Pardee, MD, PhD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HCRN-AML24-687

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa