Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Faasi II Haploidenttinen Hematopoietisten kantasolujen siirto RUNX1-geenivirheeseen liittyviä hematologisia maligniteetteja sairastaville osallistujille

torstai 17. syyskuuta 2026 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

Faa II Haploidenttinen Hematopoieettinen kantasolusiirto osallistujille, joilla on germline RUNX1 -geeniin liittyvä hematologinen maligniteetti

Tausta:

Joitakin verisyöpätyyppejä voi aiheuttaa germinaaliset mutaatiot (muutokset) henkilön RUNX1-geenissä. Germinaaliset mutaatiot ovat muutoksia, jotka henkilöllä on syntymästä asti. Kantasolusiirtoja käytetään monien sairauksien hoitoon. Tutkijat haluavat tietää, voivatko kantasolusiirrot auttaa ihmisiä, joilla on RUNX1-geenimutaation aiheuttama verisyöpä.

Tavoite:

Testata kantasolusiirtoja RUNX1-geenimutaation aiheuttaman verisyövän hoidossa.

Kelpoisuus:

4–70-vuotiaat henkilöt, joilla on RUNX1-geenimutaation aiheuttama verisyöpä. Tarvitaan myös muita osallistujia: (1) kantasolun luovuttajat; (2) sukulaiset, joilla ei ole mutaatiota RUNX1-geenissä; ja (3) terveet vapaaehtoiset.

Suunnittelu:

Verisyöpää sairastavat osallistujat seulotaan. Heille tehdään verikokeita sekä sydämen ja keuhkojen toimintakokeita. Luuydinnäytteen ottaminen voi olla tarpeen.

Joustava putki (keskuslinja) asennetaan osallistujan rintakehän tai kaulan alaosan laskimoon. Linja pysyy paikallaan ja sitä käytetään verinäytteiden ottamiseen ja lääkkeiden antamiseen koko tutkimuksen ajan.

Osallistujat pysyvät klinikalla 4–5 viikkoa. He saavat lääkkeitä kehon valmistamiseksi kantasolusiirtoa varten. Jotkut saattavat saada myös sädehoitoa. Muut tutkimukset sisältävät kuvantamiskäyntejä.

Kantasolusiirto annetaan keskuslinjan kautta.

Klinikalta kotiuduttuaan osallistujilla on seurantakäyntejä vähintään kerran viikossa 100 päivän ajan. Sen jälkeen heillä on seurantakäyntejä klinikalla 3 vuoden ajan.

Luovuttajat, sukulaiset ja terveet vapaaehtoiset antavat veri-, uloste- ja sylkinäytteitä. Aikuiset voivat myös halutessaan antaa iho- ja luuydinnäytteitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta:

  • Germline-heterotsygoottiset RUNX1-mutaatiot periytyvät autosomaalisesti dominantisti ja aiheuttavat perinnöllistä verihiutalehäiriötä, johon liittyy myeloideihin kuuluvia pahanlaatuisia muutoksia (FPDMM)
  • Potilailla, joilla on germline-RUNX1-mutaatioita, on usein poikkeava megakaryosyyttikehitys, mikä johtaa määrällisiin ja/tai laadullisiin verihiutalevikoihin, helposti syntyviin verenvuotoihin ja mustelmiin, poikkeavaan DNA-vaurioiden korjaukseen sekä 35–45 %:n elinikäiseen riskiin kehittyä hematologisia pahanlaatuisia muutoksia. Lisäksi fenotyyppisiä (esim. ruoansulatuskanavan ja allergia/imunologian oireita) ja genotyyppisiä (esim. varhaiset sekundaariset somaattiset mutaatiot) piirteitä on kuvattu NIH:n pitkittäistutkimuksessa RUNX1:n luonnollisesta historiasta.
  • Kirjallisuudessa on kuvattu 259 perhettä germline-RUNX1-mutaatioilla, ja arvioidaan, että maailmanlaajuisesti saattaa olla 5 515 perhettä germline-RUNX1-mutaatioilla. Genomi-ensimmäisessä UK BioBank -kohorttitutkimuksessa raportoitiin, että germline-RUNX1-mutaatiot lisäävät yleisesti hematologisten pahanlaatuisten muutosten riskiä (odds ratio 66) ja erityisesti myeloideihin kuuluvien pahanlaatuisten muutosten riskiä (OR 210) (p ≤ 0,001).
  • Somaattiset RUNX1-mutaatiot on pitkään liitetty huonon ennusteen hematologisiin pahanlaatuisiin muutoksiin, jotka yleensä johtavat hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) lähetteisiin. Somaattiset ja germline-RUNX1-mutaatiot voivat näyttää erottamattomilta ilman vahvistavaa geneettistä testausta aidosta germline-kudoksesta.
  • HSCT:n jälkeen somaattisia ja germline-RUNX1-mutaatioita sairastavien potilaiden vertailevia tuloksia on ollut vähän. Viimeaikainen retrospektiivinen Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) -analyysi 22 germline-RUNX1-mutaatioita sairastavasta potilaasta verrattuna 302 somaattisen RUNX1-mutaation potilaaseen havaitsi, että germline-RUNX1-mutaatiot liittyvät suurempaan todennäköisyyteen saada akuutti myelooinen leukemia (AML) myelodysplastisesta oireyhtymästä (MDS), primaarista induktioepäonnistumista ja mitattavissa olevaa jäännössairautta (MRD) HSCT:n aikana verrattuna somaattisen RUNX1-mutaation potilaisiin. Germline-RUNX1-mutaatioita sairastavilla potilailla oli 36,4 %:n sairaudettoman selviytymisen (DFS) vs. 60,8 %:n DFS somaattisen RUNX1-mutaation potilailla 1 vuoden kuluttua siirrosta (p < 0,024). Käytetyt luovuttajat ja hoitokäytännöt olivat hyvin monimuotoisia.
  • Tämä on ensimmäinen prospektiivinen siirtoprotokolla osallistujille, joilla on germline-RUNX1:een liittyviä myeloideihin kuuluvia pahanlaatuisia muutoksia.

Tavoite:

- Määrittää osallistujien osuus, joilla on sairaudetonta selviytymistä (DFS) 1 vuoden kuluttua haploidenttisestä siirrosta.

Kelpoisuus:

  • Sairastuneet osallistujat (vastaanottajat)

    • Haitallinen tai epäilty haitallinen germline-RUNX1-mutaatio
    • Vahvistettu myeloideihin kuuluva pahanlaatuinen muutos
    • Vahvistettu allogeeninen HSCT-luovuttaja (vain ihmisen leukosyyttiantigeeni [HLA] -yhteensopiva)
    • Ikä ≥ 4 vuotta

  • Sairaudettomat osallistujat

    • Haploidenttiset luovuttajat

      --- Ikä ≥ 4 vuotta

    • Perheenjäsenet ja terveet vapaaehtoiset

      • Ikä ≥ 18 vuotta

Suunnittelu:

  • Tämä on avoimen leiman, ei-satunnaistettu vaiheen II tutkimus, jossa on 1 sairastunut kohortti ja 1 sairaudeton kohortti

  • Sairastuneen kohortin osallistujat jaetaan kahteen konditionointiryhmään ennen HSCT:ä päivänä 0

    • Myeloablatiivinen konditionointi (MAC): Vastaanottajat saavat syklofosfamidia laskimonsisäisesti (IV) 50 mg/kg/päivä päivinä -6 ja -5 sekä busulfaania IV päivästä -4 päivään -1 17,5–20 mg/tunti/L päivässä.
    • Vähennetyn intensiteetin konditionointi (RIC): Vastaanottajat saavat fludarabiinia IV 20 mg/tunti/ml päivistä -5 -2, syklofosfamidia IV 14,5 mg/kg/päivä päivinä -5 ja -4 sekä kokonaiskehon säteilyhoitoa (TBI) 4 Gy päivänä -1.
  • Sairaudettoman kohortin osallistujat eivät saa hoitoa, mutta voivat lahjoittaa biologisia näytteitä tutkimukseen.
  • Enintään 84 arvioitavaa osallistujaa rekrytoidaan

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

102

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

  • OSALLISTUMISKRIITERIT:

  • Vaikutetut osallistujat (Vastaanottajat)

    • Haitallisen tai epäillyn haitallisen (määritelty P/LP tai VUS RUNX1-fenotyypillä) perimäisen RUNX1-mutaation historia kuten ClinVar (nih.gov) määrittelee
    • Myeloidisen pahanlaatuisen kasvaimen histologinen varmistus - akuutti tai krooninen leukemia (<5% luuydinblasteja suositeltu) tai myelodysplastinen oireyhtymä/myeloproliferatiivinen kasvain (MDS/MPN) (<10% luuydinblasteja suositeltu). Osallistujia voidaan hoitaa tässä tutkimuksessa saavuttaakseen suositellut blastirajat. Osallistujat, joilla on huonosti vastaava tai uusiutunut sairaus, ovat edelleen kelvollisia ja voivat edetä, sillä graft-versus-leukemia (GVL) -vaikutus voi tuottaa parantumisia (100).

Potilaat, jotka vaativat standardihoidot HCT:hen valmistautumiseksi, olisi ihanteellisesti ohjattava tähän tutkimukseen remissiossa, mikäli mahdollista. Toisinaan kuitenkin sairauden tila muuttuu HCT:n arvioinnin aikana, ja on välttämätöntä saavuttaa sairauden hallinta standardihoidon antamisen kautta HCT:n arvioinnin aikana. Jos jatkuva hoito taustalla olevaan sairauteen NIH:n ulkopuolella ei ole potilaan parhaan edun mukaan NIH:n päätutkijan kliinisen harkinnan mukaan, potilas voi saada standardihoidon hänen/häntä koskevaan hematologiseen pahanlaatuiseen kasvaineseen siltana HCT:hen tässä tutkimussuunnitelmassa ennen tutkimuksen tutkimusvaiheen aloittamista. Jos käy ilmeiseksi, että potilas ei pysty etenemään HCT:hen, hänen on poistuttava tutkimuksesta. Potilaille, jotka saavat standardihoitoon perustuvaa hoitoa, kerrotaan hoidosta, siihen liittyvistä riskeistä, mahdollisista hyödyistä, ehdotetun hoidon vaihtoehdoista ja saman hoidon saannista muualla, tutkimussuunnitelman ulkopuolella.

  • Haploidenttisen luovuttajan saatavuus (vain HLA-yhteensopivuus).
  • Ikä >= 4 ja <= 70 vuotta
  • Karnofsky (>=16 vuotta) tai Lansky (<16 vuotta) >=60%
  • HIV-infektioon sairastuneille osallistujille osallistujan on oltava tehokkaalla antiretroviraalisella hoidolla, ilman hallitsematonta opportunistista infektiota ja hänellä on oltava hyväksyntä siirtokirurgian infektiosairauksien konsultaation kautta. Harkitse näille osallistujille luovuttajaa, jolla on CCR5(delta)32 homotsygoottisuus.
  • Yksilöille, joilla on kroonisen hepatiitti B -virusinfektion (HBV) merkkejä, HBV-virustaivutuskuorman (VL) on oltava havaitsematon tukiterapiassa, mikäli tarpeen.
  • Osallistujilla, joilla on hepatiitti C -virusinfektion (HCV) historia, on oltava saatu hoito ja parantunut. Osallistujilla, joilla on aktiivinen HCV-infektio ja jotka ovat parhaillaan hoidossa, on oltava havaitsematon HCV VL.

  • Ehkkäisy seuraavasti:

    ---Lastensynnyttämiskykyisten naisten (WOCBP) on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä (hormonaalista, kohdunsisäistä laitetta [IUD], pidättyvyyttä, kirurgista sterilisaatiota) tutkimukseen osallistumisen yhteydessä ja aina 12 kuukauteen ehdollistamisen ja/tai siirron jälkeen.

  • Miehillä, jotka voivat isyyden, on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää (esteellistä, kirurgista sterilisaatiota, pidättyvyyttä) tutkimukseen osallistumisen yhteydessä ja aina 12 kuukauteen siirron jälkeen tai 4 kuukauteen ehdollistamisen jälkeen, jos siirtoa ei tehdä. Suosittelemme myös, että miehet, jotka voivat isyyden lasten kanssa, joiden kumppanit voivat synnyttää lapsia, pyytävät kumppaneitaan olemaan erittäin tehokkaalla ehkäisyllä (hormonaalisella, IUD:lla, kirurgisella sterilisaatiolla). Miehillä, jotka voivat isyyden lasten, ei saa jäädyttää tai luovuttaa siittiöitä saman ajanjakson aikana.
  • Imetysvaiheessa olevien osallistujien on oltava valmiita lopettamaan imetys tutkimuksen aikana ja 12 kuukaudeksi siirron jälkeen tai 1 viikoksi ehdollistamisen jälkeen, jos siirtoa ei tehdä.
  • Valmius pysyä NIH-sairaalassa tai, jos kotiutettu, pysyä lähellä NIH:ta (30 minuutin ajomatka), vähintään 100 päivää siirron jälkeen tai pidempään, jos ilmenee komplikaatioita. Osallistujien on sitouduttava siihen, että heillä on aikuinen hoitaja heidän kanssaan ensimmäisten 100 päivän ajan siirron jälkeen

  • Osallistujien tai huoltajan/laillisen edustajan on kyettävä ymmärtämään ja suostuttava kirjalliseen tietoon perustuvaan suostumukseen.

    -Lisäkriteerit MAC:lle sopiville vastaanottajille

  • Ikä <= 65 vuotta
  • HCT-CI <4
  • Keuhkotoimintatestit (PFT): Pakokaasun tilavuus ensimmäisen sekunnin aikana (FEV1) ja säädelty hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) >=66%, ilman levossa olevaa hengenahdistusta tai hapen tarvetta. Jos liian nuori yhteistyöhön PFT:iden kanssa, on oltava >=92% hapen kylläisyys huoneilmassa eikä levossa olevaa hengenahdistusta.
  • Vasemman kammion poiskarkausosuus (LVEF) >=50% ekkokardiogrammilla (ECHO) tai Multigated Acquisition (MUGA) -skannauksella (101)

  • Vastaanottajien on oltava riittävä elintoiminta alla määriteltynä:

    • Kokonaisbilirubiini <1,5 x laitoksen yläraja (iULN) (ellei Gilbertin tauti, hemolyysi)
    • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) / Alaniamiinitransferaasi (ALT) <=2,5 x iULN (ellei hoitoon liittyvää ja parane keskustelussa National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases [NIDDK]:n kanssa)

    • Kreatiniini laitoksen normaaleissa rajoissa tai 24 tunnin virtsa- tai laskettu kreatiniinipuhdistus >=60 ml/min/1,73 m^2 yksilöille, joiden kreatiniinitasot ovat yli laitoksen normaalin (laskettu Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] -yhtälöllä)

      • Lisäkriteerit RIC:lle sopiville vastaanottajille
  • Ikä <=70 vuotta
  • PFT: FEV1 ja DLCO >=50%, ilman levossa olevaa hengenahdistusta tai hapen tarvetta. Jos liian nuori yhteistyöhön PFT:iden kanssa, on oltava >=92% hapen kylläisyys huoneilmassa eikä levossa olevaa hengenahdistusta
  • LVEF >=40% ECHO:lla tai MUGA:lla, joka on saatu 2 kuukauden sisällä HSCT:stä (Children's Oncology Group [COG] -kriteerit).

  • Vastaanottajien on oltava riittävä elintoiminta alla määriteltynä:

    • Kokonaisbilirubiini <2,5 x iULN (ellei Gilbertin tauti, hemolyysi)
    • AST/ALT <3,5 x iULN (ellei hoitoon liittyvää ja parane keskustelussa NIDDK:n kanssa)

    • Kreatiniini laitoksen normaaleissa rajoissa tai 24 tunnin virtsa- tai laskettu kreatiniinipuhdistus >=50 ml/min/1,73 m^2 yksilöille, joiden kreatiniinitasot ovat yli laitoksen normaalin (laskettu CKD-EPI-yhtälöllä)

      • Vaikutumattomat osallistujat

  • Haploidenttiset luovuttajat

    ---Ikä >=4 vuotta

  • Osallistujien tai huoltajan on kyettävä ymmärtämään ja suostuttava kirjalliseen tietoon perustuvaan suostumukseen.

  • Vaikutumattomat perheenjäsenet

    • Ikä >=18 vuotta
    • Jos osallistuja on vastaanottajan verisukulainen, osallistujan on oltava negatiivinen RUNX1-mutaatioille molekyylitestauksella
    • Osallistujien on kyettävä ymmärtämään ja suostuttava kirjalliseen tietoon perustuvaan suostumukseen.

POISSAOLOKRIITERIT:

-Kaikki osallistujat

  • Vastaanottajat, jotka saavat mitään tutkittavaa ainetta virusspesifisiä T-soluja (VST) lukuun ottamatta
  • Aktiiviset ei-hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet
  • Allergisten reaktioiden historia aineisiin, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin tutkimuksessa käytetyillä lääkkeillä.
  • Osallistujat, joilla on seuraavat sydänsairaudet: oireileva sydämen vajaatoiminta, epävakaa rintakipu, sydämen rytmihäiriö (paitsi eteisvärinä, jos kardiologisen konsultaation kautta hyväksytty)
  • Osallistujat, joilla ei ole pääsyä lääkintähoitoon kotona.
  • Positiivinen seerumin tai virtsan beetahuman koriogonadotropiini (beta-hCG) -testi seulonnassa
  • Hallitsematon samanaikainen sairaus arvioitu historian, fyysisen tutkimuksen ja laboratoriotutkimusten perusteella tai tilanteet, jotka rajoittaisivat noudattamista tutkimusvaatimuksia, tulosten tulkintaa tai jotka voisivat lisätä riskiä osallistujalle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä 1
Myeloablaattinen konditionointi syklofosfamidilla ja busulfaanilla, jota seuraa hematopoieettinen kantasolusiirto
Lääke: Syklofosfamidi

Armille 1 myeloablatiivinen konditionointi, annetaan päivinä -6 ja -5 annoksella 50 mg/kg/päivä IV.

Armille 2 alennettu intensiteetin konditionointi, annetaan päivänä -5 ja päivänä -4 annoksella 14,5 mg/kg IV kerran päivässä.

GVHD:n ehkäisy kaikille vastaanottajille, 50 mg/kg IV päivänä 3 ja päivänä 4 HSCT:n jälkeen.

Lääke: Busulfaani
Osastolle 1 myeloablatiivinen konditionointi, annettuna päivästä -4 päivään -1.
Päivittäinen busulfanin pinta-alan tavoite käyrän alla on 4263-4872 mcMolaarinen x min päivässä tai 17.5-20 mg/tunti/L päivässä (70-80 mg*tunti/L neljän päivän aikana).
Biologinen: Hemopoieettiset kantasolut
Annetaan päivänä 0. Kohdeannos on mikä tahansa annos, joka on > tai yhtä suuri kuin 7 × 10^6 ja ≤ 10 × 10^6 CD34+ solua/kg vastaanottajan kehonpainoa.
Lääke: Tacrolimus
GVHD:n ennaltaehkäisy kaikille vastaanottajille. Annostellaan laskimonsisäisesti .02 mg/kg annoksella päivästä 5 päivään 100 asti.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
GVHD:n ehkäisy kaikille vastaanottajille. Annosteltuna 15 mg/kg kolme kertaa päivässä päivästä 5 päivään 35.
Kokeellinen: Ryhmä 2
Alennettu intensiteetin konditionointi fludarabiinilla, syklofosfamidilla ja kokonaiskehon säteilyhoidolla, jota seuraa hematopoeeettinen kantasolusiirto
Lääke: Syklofosfamidi

Armille 1 myeloablatiivinen konditionointi, annetaan päivinä -6 ja -5 annoksella 50 mg/kg/päivä IV.

Armille 2 alennettu intensiteetin konditionointi, annetaan päivänä -5 ja päivänä -4 annoksella 14,5 mg/kg IV kerran päivässä.

GVHD:n ehkäisy kaikille vastaanottajille, 50 mg/kg IV päivänä 3 ja päivänä 4 HSCT:n jälkeen.

Biologinen: Hemopoieettiset kantasolut
Annetaan päivänä 0. Kohdeannos on mikä tahansa annos, joka on > tai yhtä suuri kuin 7 × 10^6 ja ≤ 10 × 10^6 CD34+ solua/kg vastaanottajan kehonpainoa.
Lääke: Tacrolimus
GVHD:n ennaltaehkäisy kaikille vastaanottajille. Annostellaan laskimonsisäisesti .02 mg/kg annoksella päivästä 5 päivään 100 asti.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
GVHD:n ehkäisy kaikille vastaanottajille. Annosteltuna 15 mg/kg kolme kertaa päivässä päivästä 5 päivään 35.
Lääke: Fludarabiini
Arm 2:n vähennetyn intensiteetin esikäsittely annetaan kerran päivässä päivinä -5 - -2.
Kumulatiivinen fludarabiinin pinta-ala käyrän alla on 20 mg*tunti/ml.
Säteily: Koko kehon sädehoito
Lomake Haara 2 alennettu intensiteettikonditionointi, yhteensä 4 Gy, fraktioitu 2 Gy kahdesti päivässä, annettu päivänä -1.
Ei väliintuloa: Ryhmä 3
Biologisen näytteen kerääminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määrittää osallistujien osuus, joilla on sairaudeton elossaolo 1 vuoden kuluttua haploidenttisestä siirrosta.
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
Osallistujien osuus, joilla on sairaudeton elossaolo (DFS) yhden vuoden kuluttua siirrosta, raportoidaan erikseen kullekin hoitoryhmälle yhdessä 80 %:n ja 95 %:n kaksisuuntaisten luottamusvälien kanssa.
1 vuosi HSCT:n jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selvittää yleinen elossaolo ja uusiutumattomuuskuolleisuus vuosina 1, 2 ja 3 haploidenttisen siirron jälkeen.
Aikaikkuna: Arvioitiin päivittäisenä alkutilanteessa HSCT-sairaalassa, D30, 60, 100, 180, ja sitten vuosittain kunnes vuosi 3 HSCT:n jälkeen.
OS:ta arvioidaan käyttämällä Kaplan-Meier-käyrää kaikille arvioitavissa oleville osallistujille alkaen heidän siirtoajankohdastaan, mukaan lukien mediaaniarvo ja 95 %:n luottamusväli mediaanissa, erikseen hoitoryhmittäin. Osallistujat, jotka katoavat seurannasta, tulevat sensuroiduiksi tietojen analyysissä silloin, kun heistä tulee seurattavissa olemattomia OS:n osalta. NRM:ää arvioidaan käyttämällä kumulatiivista esiintyvyyskäyrää hoitoryhmittäin, kun relapsikuolleisuus on kilpaileva riski NRM:lle. NRM:n kumulatiivinen esiintyvyys raportoidaan vuoden 1 kohdalla ja tarvittaessa vuosien 2 ja 3 kohdalla.
Arvioitiin päivittäisenä alkutilanteessa HSCT-sairaalassa, D30, 60, 100, 180, ja sitten vuosittain kunnes vuosi 3 HSCT:n jälkeen.
Määrittää II–IV- ja III–IV-asteisen aGVHD:n esiintyvyys ja vakavuus päivinä 100 ja 180 sekä vakavan cGVHD:n esiintyvyys 1 vuoden kuluttua haploidentiilisestä siirrosta.
Aikaikkuna: aGVHD:n ja cGVHD:n kumulatiiviset esiintyvyyskäyrät arvioidaan päivittäin sairaalassa oleskelun aikana sekä D30, 60, 100, 180 ja 360 HSCT:n jälkeen. cGVHD:ta sairastavien osallistujien osuus raportoidaan vuoden 1 jälkeen HSCT:n jälkeen.
Kumulatiiviset esiintyvyyskäyrät aGVHD:lle (asteet II-IV ja III-IV) ja vakavalle cGVHD:lle rakennetaan erikseen hoitoryhmittäin, ja aGVHD ja cGVHD käsitellään kilpailevina riskeinä. Kumulatiivinen esiintyvyys aGVHD:lle asteilla II-IV ja III-IV raportoidaan D100:ssa ja D180:ssä, ja cGVHD:lle raportoidaan vuoden 1 kohdalla. aGVHD:n esiintyvyys ja vakavuus D100:ssa ja D180:ssä arvioidaan myös raportoimalla osallistujien osuus aGVHD:lla asteilla II-IV ja III-IV sekä vastaavat 95 %:n kaksisuuntaiset luottamusvälit hoitoryhmittäin. Vastaavasti osallistujien osuus cGVHD:lla raportoidaan vuoden 1 kohdalla hoitoryhmittäin sekä 95 %:n luottamusvälillä.
aGVHD:n ja cGVHD:n kumulatiiviset esiintyvyyskäyrät arvioidaan päivittäin sairaalassa oleskelun aikana sekä D30, 60, 100, 180 ja 360 HSCT:n jälkeen. cGVHD:ta sairastavien osallistujien osuus raportoidaan vuoden 1 jälkeen HSCT:n jälkeen.
Määrittääkseen taudittoman selviytymisen ja tapahtumattoman selviytymisen aina kolmanteen vuoteen haploidenttisen siirron jälkeen.
Aikaikkuna: Arvioitiin luuytimen biopsian ja kemiallisten testien avulla päivittäisenä alkuvaiheen HSCT-sairaalahoidon aikana, sekä D30, 60, 100, 180 ja sen jälkeen vuosittain HSCT:n jälkeen kolmanteen vuoteen asti.
Kaplan-Meier-käyrät voidaan soveltaa kaikille arvioitavissa oleville osallistujille heidän siirtoajankohtansa alkaen DFS:n ja EFS 3:n arvioimiseksi yhdessä vastaavien mediaaniarvojen ja 95 %:n luottamusväliin mediaaneissa, erikseen kullekin ryhmälle, jos sovellettavissa.
Lisäksi osallistujien osuuksia voidaan raportoida vuosina 2 ja 3 DFS:lle sekä vuosina 1, 2 ja 3 EFS:lle, jos sovellettavissa, yhdessä vastaavien 95 %:n luottamusväliin.
Arvioitiin luuytimen biopsian ja kemiallisten testien avulla päivittäisenä alkuvaiheen HSCT-sairaalahoidon aikana, sekä D30, 60, 100, 180 ja sen jälkeen vuosittain HSCT:n jälkeen kolmanteen vuoteen asti.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Lea C Cunningham, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 23. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2036

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 21. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10002233
  • 002233-C

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämä tutkimus noudattaa NIH:n tietojen hallinta- ja jakamisperiaatetta (DMS), joka koskee kaikkia NIH:n rahoittamia uusia ja meneillään olevia tutkimuksia IRP:ssä 25. tammikuuta 2023 alkaen, jotka liittyvät ZIA:han ja joilla on kliininen tutkimussuunnitelma, joka käy läpi tieteellisen arvioinnin ja/tai joihin liittyy genomisen tiedon jakamista.

IPD-jaon aikakehys

Dataa julkaistaan mahdollisimman pian tai siihen liittyvän julkaisun yhteydessä. Manuskriptissa julkaisematonta dataa jaetaan julkisen lähteen kautta, kun tietojoukko on läpäissyt laadunvalvonnan.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kliinisiä tietoja saatetaan käyttöön pyynnöstä ja tutkimuksen päätutkijan luvalla. Genomitietoja saatetaan käyttöön dbGAP:n kautta pyynnöillä tietojen säilyttäjille.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa