Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza II allogenicznego przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych od dawcy haploidentycznego dla uczestników z nowotworami hematologicznymi związanymi z mutacjami germinalnymi genu RUNX1

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Faza II przeszczepienia haploidentycznych krwiotwórczych komórek macierzystych dla uczestników z nowotworami hematologicznymi związanymi z mutacją germinalną RUNX1

Tło:

Niektóre nowotwory krwi mogą być spowodowane mutacjami dziedzicznymi (zmianami) w genie RUNX1 danej osoby. Mutacje dziedziczne to zmiany, z którymi osoba się rodzi. Przeszczepy komórek macierzystych są stosowane w leczeniu wielu chorób. Badacze chcą wiedzieć, czy przeszczepy komórek macierzystych mogą pomóc osobom z nowotworem krwi spowodowanym mutacją genu RUNX1.

Cel:

Przetestowanie przeszczepów komórek macierzystych w leczeniu nowotworu krwi spowodowanego mutacją genu RUNX1.

Kwalifikacje:

Osoby w wieku od 4 do 70 lat z nowotworem krwi spowodowanym mutacją genu RUNX1. Potrzebni są także inni uczestnicy: (1) dawcy komórek macierzystych; (2) krewni, którzy nie mają mutacji w genie RUNX1; oraz (3) zdrowi ochotnicy.

Projekt:

Uczestnicy z nowotworem krwi zostaną przebadani. Przeprowadzone zostaną u nich badania krwi oraz badania funkcji serca i płuc. Może zostać pobrana próbka szpiku kostnego.

Do żyły w klatce piersiowej lub dolnej części szyi uczestników zostanie wprowadzona elastyczna rurka (linia centralna). Linia pozostanie na miejscu i będzie używana do pobierania krwi oraz podawania leków przez cały okres badania.

Uczestnicy pozostaną w klinice przez 4 do 5 tygodni. Otrzymają leki przygotowujące ich organizm do przeszczepu komórek macierzystych. Niektórzy mogą również otrzymać leczenie radioterapią. Inne badania będą obejmować skany obrazowe.

Przeszczep komórek macierzystych zostanie podany przez linię centralną.

Po wypisaniu z kliniki uczestnicy będą mieli wizyty kontrolne co najmniej raz w tygodniu przez 100 dni. Następnie będą mieli wizyty kontrolne w klinice przez 3 lata.

Dawcy, krewni i zdrowi ochotnicy dostarczą próbki krwi, kału i śliny. Dorośli mogą również zdecydować się na dostarczenie próbek skóry i szpiku kostnego.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło:

  • Germinalne heterozygotyczne mutacje RUNX1 są dziedziczone w sposób autosomalny dominujący i powodują zaburzenie zwane rodzinną małopłytkowością związaną z nowotworami mieloidalnymi (FPDMM)
  • Pacjenci z germinalnymi mutacjami RUNX1 często mają zaburzony rozwój megakariocytów, co skutkuje ilościowymi i/lub jakościowymi defektami płytek krwi, łatwym krwawieniem i siniaczeniem, nieprawidłową odpowiedzią na uszkodzenie DNA oraz 35-45% ryzykiem rozwoju nowotworów hematologicznych w ciągu całego życia. Dodatkowe fenotypowe (np. objawy żołądkowo-jelitowe i alergologiczne/immunologiczne) oraz genotypowe (np. wczesne nabycie wtórnych mutacji somatycznych) cechy zostały opisane w długoterminowym badaniu historii naturalnej RUNX1 prowadzonym przez NIH.
  • W literaturze opisano 259 rodzin z germinalnymi mutacjami RUNX1 i szacuje się, że na całym świecie może być 5515 rodzin z germinalnymi mutacjami RUNX1. Badanie kohortowe UK BioBank oparte na podejściu genomowym wykazało, że germinalne mutacje RUNX1 zwiększają ryzyko nowotworów hematologicznych ogólnie (iloraz szans 66), a w szczególności nowotworów mieloidalnych (iloraz szans 210) (p ≤ 0,001).
  • Somatyczne mutacje RUNX1 od dawna są związane z nowotworami hematologicznymi o złym rokowaniu, co zazwyczaj skłania do skierowania na przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Somatyczne i germinalne mutacje RUNX1 mogą wydawać się nie do odróżnienia bez potwierdzających badań genetycznych z prawdziwej tkanki germinalnej.
  • Dane dotyczące wyników porównujące pacjentów z somatycznymi i germinalnymi mutacjami RUNX1 po HSCT są skąpe. Niedawna retrospektywna analiza Centrum Międzynarodowych Badań nad Przeszczepami Krwi i Szpiku (CIBMTR) 22 pacjentów z germinalnymi mutacjami RUNX1 w porównaniu z 302 pacjentami z somatycznymi mutacjami RUNX1 wykazała, że germinalne mutacje RUNX1 wiążą się z większym prawdopodobieństwem wystąpienia ostrej białaczki szpikowej (AML) rozwijającej się z zespołu mielodysplastycznego (MDS), pierwotnej niepowodzenia indukcji oraz dodatniego mierzalnego choroby resztkowej (MRD) w czasie HSCT w porównaniu z pacjentami z somatycznymi mutacjami RUNX1. Pacjenci z germinalnymi mutacjami RUNX1 mieli 36,4% przeżycia wolnego od choroby (DFS) w porównaniu z 60,8% DFS u pacjentów z somatycznymi mutacjami RUNX1 w 1 roku po przeszczepieniu (p < 0,024). Dawcy i stosowane schematy leczenia były bardzo zróżnicowane.
  • Jest to pierwszy prospektywny protokół przeszczepienia dla uczestników z nowotworami mieloidalnymi związanymi z germinalnymi mutacjami RUNX1.

Cel:

- Określenie odsetka uczestników z przeżyciem wolnym od choroby (DFS) w 1 roku po przeszczepieniu haploidentycznym.

Kwalifikacja:

  • Uczestnicy chorzy (Biorcy)

    • Delecyjna lub podejrzewana o delecyjność germinalna mutacja RUNX1
    • Potwierdzony nowotwór mieloidalny
    • Potwierdzony dawca allogenicznego HSCT (tylko zgodność antygenów leukocytów ludzkich [HLA])
    • Wiek ≥ 4 lat

  • Uczestnicy zdrowi

    • Dawcy haploidentyczni

      --- Wiek ≥ 4 lat

    • Członkowie rodziny i zdrowi ochotnicy

      • Wiek ≥ 18 lat

Projekt:

  • Jest to otwarte, nierandomizowane badanie fazy II z 1 kohortą chorych i 1 kohortą zdrowych

  • Uczestnicy w kohorcie chorych zostaną podzieleni na dwa ramiona kondycjonowania przed otrzymaniem HSCT w dniu 0

    • Kondycjonowanie mieloablacyjne (MAC): Biorcy otrzymają cyklofosfamid dożylnie (IV) w dawce 50 mg/kg/dzień w dniach -6 i -5 oraz busulfan IV od dnia -4 do dnia -1 w dawce 17,5-20 mg/godz./L na dzień.
    • Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności (RIC): Biorcy otrzymają fludarabinę IV w dawce 20 mg/godz./mL od dnia -5 do -2, cyklofosfamid IV w dawce 14,5 mg/kg/dzień w dniach -5 i -4 oraz całkowite naświetlanie ciała (TBI) w dawce 4 Gy w dniu -1.
  • Uczestnicy w kohorcie zdrowych nie będą otrzymywać leczenia, ale mogą przekazywać próbki biologiczne do badań.
  • Zostanie zrekrutowanych do 84 uczestników podlegających ocenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

98

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA WŁĄCZENIA:

  • Uczestnicy objęci chorobą (biorcy)

    • Historia szkodliwej lub podejrzewanej o szkodliwość (zdefiniowanej jako P/LP lub VUS z fenotypem RUNX1) mutacji germinalnej RUNX1 zgodnie z definicją ClinVar (nih.gov)
    • Potwierdzenie histologiczne nowotworu mieloidalnego – ostrej lub przewlekłej białaczki (preferowane <5% blastów szpikowych) lub zespołu mielodysplastycznego/nowotworu mieloproliferacyjnego (MDS/MPN) (preferowane <10% blastów szpikowych). Uczestnicy mogą być leczeni w ramach tego badania, aby osiągnąć preferowane wartości graniczne blastów. Uczestnicy z chorobą słabo reagującą na leczenie lub nawracającą pozostają uprawnieni i mogą kontynuować, ponieważ efekt przeszczep przeciwko białaczce (GVL) może prowadzić do wyleczeń (100).

Uczestnicy wymagający standardowych terapii w celu przygotowania do przeszczepienia komórek krwiotwórczych (HCT) powinni być idealnie kierowani do tego badania w stanie remisji, jeśli to możliwe. Jednakże czasami stan choroby zmienia się podczas oceny do HCT i konieczne jest uzyskanie kontroli choroby poprzez podanie standardowych terapii podczas oceny do HCT. Jeśli kontynuowanie terapii choroby podstawowej poza NIH nie jest w najlepszym interesie uczestnika według oceny klinicznej głównego badacza NIH, wówczas uczestnik może otrzymać standardowe leczenie swojej podstawowej choroby hematologicznej jako pomost do HCT w ramach tego protokołu, przed rozpoczęciem fazy badawczej badania. Jeśli okaże się, że uczestnik nie będzie mógł przejść do HCT, musi on/ona zostać wyłączony/a z badania. Uczestnicy otrzymujący standardową terapię zostaną poinformowani o terapii, związanych z nią ryzykach, potencjalnych korzyściach, alternatywach dla proponowanej terapii oraz o możliwości otrzymania tego samego leczenia gdzie indziej, poza protokołem badawczym.

  • Dostępność dawcy haploidentycznego (tylko zgodność HLA).
  • Wiek >= 4 i <= 70 lat
  • Skala Karnofsky'ego (>=16 lat) lub Lansky'ego (<16 lat) >=60%
  • Dla uczestników zakażonych ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), uczestnik musi być na skutecznej terapii antyretrowirusowej, bez niekontrolowanej infekcji oportunistycznej i mieć zgodę po konsultacji z oddziałem chorób zakaźnych transplantacyjnych. Rozważ dawcę z homozygotycznością CCR5(delta)32 dla tych uczestników.
  • Dla osób z dowodami przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), wiremia HBV musi być niewykrywalna podczas terapii supresyjnej, jeśli jest wskazana.
  • Uczestnicy z historią zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) muszą być leczeni i wyleczeni. Uczestnicy z aktywnym zakażeniem HCV, którzy są obecnie leczeni, muszą mieć niewykrywalną wiremię HCV.

  • Antykoncepcja w następujący sposób:

    ---Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji (hormonalnej, wewnątrzmacicznej [IUD], abstynencji, sterylizacji chirurgicznej) przy włączeniu do badania oraz do 12 miesięcy po kondycjonowaniu i/lub po przeszczepie.

  • Mężczyźni, którzy mogą spłodzić dziecko, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji (barierowej, sterylizacji chirurgicznej, abstynencji) przy włączeniu do badania oraz do 12 miesięcy po przeszczepie lub 4 miesięcy po kondycjonowaniu, jeśli przeszczep nie zostanie wykonany. Zalecamy również mężczyznom, którzy mogą spłodzić dzieci z partnerkami, które mogą rodzić dzieci, aby poprosili swoje partnerki o stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji (hormonalnej, IUD, sterylizacji chirurgicznej). Mężczyźni, którzy mogą spłodzić dzieci, nie mogą zamrażać ani oddawać nasienia w tym samym okresie.
  • Uczestniczki karmiące piersią muszą być gotowe zaprzestać karmienia piersią podczas badania oraz przez 12 miesięcy po przeszczepie lub 1 tydzień po kondycjonowaniu, jeśli przeszczep nie zostanie wykonany.
  • Gotowość do pozostania w szpitalu NIH lub, w przypadku wypisu, do przebywania w pobliżu NIH (30 minut jazdy samochodem), przez minimum 100 dni po przeszczepie lub dłużej, jeśli wystąpią powikłania. Uczestnicy muszą zobowiązać się do posiadania dorosłego opiekuna przez pierwsze 100 dni po przeszczepie.

  • Uczestnicy lub rodzic/opiekun prawny/upoważniony przedstawiciel muszą być w stanie zrozumieć i chętni podpisać pisemną świadomą zgodę.

    -Dodatkowe kryteria dla biorców odpowiednich do MAC

  • Wiek <= 65 lat
  • HCT-CI <4
  • Badania czynnościowe płuc (PFT): Wymuszona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie (FEV1) i skorygowana zdolność dyfuzyjna dla tlenku węgla (DLCO) >=66%, bez duszności spoczynkowej lub zapotrzebowania na tlen. Jeśli zbyt młodzi, aby współpracować przy PFT, muszą mieć >=92% saturacji tlenem w powietrzu atmosferycznym i brak duszności spoczynkowej.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) >=50% w badaniu echokardiograficznym (ECHO) lub scyntygrafii wielozadaniowej (MUGA) (101)

  • Biorcy muszą mieć odpowiednią czynność narządów, jak zdefiniowano poniżej:

    • Bilirubina całkowita <1,5 x górna granica normy instytucjonalnej (iULN) (chyba że choroba Gilberta, hemoliza)
    • Asparaginianowa aminotransferaza (AST) / Alaninowa aminotransferaza (ALT) <=2,5 x iULN (chyba że związane z terapią i poprawi się po konsultacji z Narodowym Instytutem Cukrzycy oraz Chorób Trawiennych i Nerek [NIDDK])

    • Kreatynina w granicach normy instytucjonalnej lub klirens kreatyniny z 24-godzinnego moczu lub obliczony >=60 ml/min/1,73 m^2 dla osób z poziomem kreatyniny powyżej normy instytucjonalnej (obliczony przy użyciu równania Współpracy Epidemiologii Przewlekłej Choroby Nerek [CKD-EPI])

      • Dodatkowe kryteria dla biorców odpowiednich do RIC
  • Wiek <=70 lat
  • PFT: FEV1 i DLCO >=50%, bez duszności spoczynkowej lub zapotrzebowania na tlen. Jeśli zbyt młodzi, aby współpracować przy PFT, muszą mieć >=92% saturacji tlenem w powietrzu atmosferycznym i brak duszności spoczynkowej.
  • LVEF >=40% w badaniu ECHO lub MUGA wykonanym w ciągu 2 miesięcy od HSCT (kryteria Children's Oncology Group [COG]).

  • Biorcy muszą mieć odpowiednią czynność narządów, jak zdefiniowano poniżej:

    • Bilirubina całkowita <2,5 x iULN (chyba że choroba Gilberta, hemoliza)
    • AST/ALT <3,5 x iULN (chyba że związane z terapią i poprawi się po konsultacji z NIDDK)

    • Kreatynina w granicach normy instytucjonalnej lub klirens kreatyniny z 24-godzinnego moczu lub obliczony >=50 ml/min/1,73 m^2 dla osób z poziomem kreatyniny powyżej normy instytucjonalnej (obliczony przy użyciu równania CKD-EPI)

      • Uczestnicy nieobjęci chorobą

  • Dawcy haploidentyczni

    ---Wiek >=4 lat

  • Uczestnicy lub rodzic/opiekun muszą być w stanie zrozumieć i chętni podpisać pisemną świadomą zgodę.

  • Niechorujący członkowie rodziny

    • Wiek >=18 lat
    • Jeśli uczestnik jest krewnym krwi biorcy, uczestnik musi być ujemny w kierunku mutacji RUNX1 w badaniu molekularnym
    • Uczestnicy muszą być w stanie zrozumieć i chętni podpisać pisemną świadomą zgodę.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

-Wszyscy uczestnicy

  • Biorcy otrzymujący jakikolwiek środek badawczy z wyjątkiem limfocytów T swoistych dla wirusa (VST)
  • Aktywne nowotwory niehematologiczne
  • Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o podobnym składzie chemicznym lub biologicznym do leków stosowanych w badaniu.
  • Uczestnicy z następującymi schorzeniami serca: objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dławica piersiowa, arytmia serca (z wyjątkiem migotania przedsionków, jeśli zatwierdzone po konsultacji kardiologicznej)
  • Uczestnicy bez dostępu do opieki medycznej w domu.
  • Dodatni test surowicy lub moczu na beta-ludzką gonadotropinę kosmówkową (beta-hCG) podczas badania przesiewowego
  • Niekontrolowana choroba współistniejąca oceniona na podstawie wywiadu, badania fizykalnego i badań laboratoryjnych lub sytuacje, które ograniczałyby zgodność z wymaganiami badania, interpretację wyników lub mogłyby zwiększyć ryzyko dla uczestnika

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1
Kondycjonowanie mieloablacyjne cyklofosfamidem i busulfanem, a następnie przeszczepienie komórek macierzystych hematopoezy
Lek: Cyklofosfamid

Dla ramienia 1, kondycjonowanie mieloablacyjne, podawane w dniach -6 i -5 w dawce 50 mg/kg/dzień dożylnie.

Dla ramienia 2, kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności, podawane w dniu -5 i dniu -4 w dawce 14,5 mg/kg dożylnie raz dziennie.

Profilaktyka GVHD dla wszystkich biorców, 50 mg/kg dożylnie w dniu 3 i dniu 4 po HSCT.

Lek: Busulfan
W ramieniu 1 mieloablacyjne kondycjonowanie, podawane od dnia -4 do dnia -1.
Celem dziennej krzywej pod powierzchnią dla busulfanu jest 4263-4872 mcMolar x min dziennie lub 17,5-20 mg/godz./L na dzień (70-80 mg*godz./L przez 4 dni).
Biologiczny: Hematopoetyczne komórki macierzyste
Podawane w dniu 0. Docelowa dawka to dowolna dawka > lub równa 7 x 10^6 i <= 10 x 10^6 komórek CD34+/kg masy ciała biorcy.
Lek: Takrolimus
Profilaktyka GVHD dla wszystkich biorców. Podawana dożylnie w dawce 0,02 mg/kg od dnia 5 do dnia 100.
Lek: Mykofenolan mofetylu
Profilaktyka GVHD dla wszystkich biorców. Podawana w dawce 15 mg/kg trzy razy dziennie od dnia 5 do dnia 35.
Eksperymentalny: Ramie 2
Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności z fludarabiną, cyklofosfamidem i całkowitą napromieniowaniem ciała, a następnie przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych
Lek: Cyklofosfamid

Dla ramienia 1, kondycjonowanie mieloablacyjne, podawane w dniach -6 i -5 w dawce 50 mg/kg/dzień dożylnie.

Dla ramienia 2, kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności, podawane w dniu -5 i dniu -4 w dawce 14,5 mg/kg dożylnie raz dziennie.

Profilaktyka GVHD dla wszystkich biorców, 50 mg/kg dożylnie w dniu 3 i dniu 4 po HSCT.

Biologiczny: Hematopoetyczne komórki macierzyste
Podawane w dniu 0. Docelowa dawka to dowolna dawka > lub równa 7 x 10^6 i <= 10 x 10^6 komórek CD34+/kg masy ciała biorcy.
Lek: Takrolimus
Profilaktyka GVHD dla wszystkich biorców. Podawana dożylnie w dawce 0,02 mg/kg od dnia 5 do dnia 100.
Lek: Mykofenolan mofetylu
Profilaktyka GVHD dla wszystkich biorców. Podawana w dawce 15 mg/kg trzy razy dziennie od dnia 5 do dnia 35.
Lek: Fludarabina
Dla ramienia 2 z redukowaną intensywnością kondycjonowania, podawane raz dziennie w dniach -5 do dnia -2. Skumulowany obszar pod krzywą dla fludarabiny wynosi 20 mg*hr/mL
Promieniowanie: Całkowite naświetlanie ciała
Forma ramienia 2 – kondycjonowanie o obniżonej intensywności, łącznie 4 Gy, frakcjonowane 2 Gy dwa razy dziennie, podane w dniu -1.
Brak interwencji: Ramie 3
Pobieranie biopróbek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby określić odsetek uczestników z przeżyciem bez choroby po 1 roku od przeszczepienia haploidentycznego.
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
Odsetek uczestników z przeżyciem bez choroby (DFS) po roku od przeszczepienia będzie raportowany oddzielnie dla każdego ramienia leczenia wraz z 80% i 95% dwustronnymi przedziałami ufności.
1 rok po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
W celu określenia całkowitego przeżycia oraz śmiertelności bez nawrotu choroby w latach 1, 2 i 3 po transplantacji haploidentycznej.
Ramy czasowe: Oceniane codziennie podczas początkowej hospitalizacji HSCT, w dniu 30, 60, 100, 180, a następnie corocznie do roku 3 po HSCT.
OS będzie oceniany za pomocą krzywej Kaplana-Meiera dla wszystkich kwalifikujących się uczestników, począwszy od daty przeszczepienia, wraz z medianą oraz 95% przedziałem ufności dla mediany, osobno dla każdego ramienia leczenia. Uczestnicy, którzy wypadli z obserwacji, zostaną ocenzurowani w analizie danych w momencie, gdy stają się niemożliwi do obserwacji pod kątem OS. NRM będzie oceniany za pomocą krzywej skumulowanej częstości występowania według ramienia leczenia, ze śmiertelnością z powodu nawrotu jako ryzykiem konkurencyjnym dla NRM. Skumulowana częstość występowania NRM zostanie podana po roku 1, a jeśli dotyczy, po latach 2 i 3.
Oceniane codziennie podczas początkowej hospitalizacji HSCT, w dniu 30, 60, 100, 180, a następnie corocznie do roku 3 po HSCT.
W celu określenia częstości występowania i ciężkości aGVHD stopnia II-IV oraz III-IV w dniach 100 i 180 oraz ciężkiego cGVHD po 1 roku od przeszczepienia haploidentycznego.
Ramy czasowe: Krzywe skumulowanej zapadalności dla aGVHD i cGVHD będą oceniane codziennie w trakcie hospitalizacji oraz w D30, 60, 100, 180 i 360 po HSCT. Odsetek uczestników z cGVHD będzie raportowany po 1 roku od HSCT.
Krzywe skumulowanej częstości występowania aGVHD (stopień II-IV i III-IV) oraz ciężkiego cGVHD zostaną skonstruowane oddzielnie dla każdego ramienia leczenia, z uwzględnieniem aGVHD i cGVHD jako ryzyka konkurencyjne. Skumulowana częstość występowania aGVHD stopnia II-IV i III-IV zostanie podana w D100 i D180, a dla cGVHD w roku 1. Częstość i nasilenie aGVHD w D100 i D180 zostaną również ocenione poprzez podanie odsetka uczestników z aGVHD stopnia II-IV i III-IV wraz z odpowiadającymi 95% dwustronnymi przedziałami ufności dla każdego ramienia. Podobnie, odsetek uczestników z cGVHD zostanie podany w roku 1 dla każdego ramienia wraz z 95% przedziałem ufności.
Krzywe skumulowanej zapadalności dla aGVHD i cGVHD będą oceniane codziennie w trakcie hospitalizacji oraz w D30, 60, 100, 180 i 360 po HSCT. Odsetek uczestników z cGVHD będzie raportowany po 1 roku od HSCT.
Aby określić przeżycie bez choroby i przeżycie wolne od zdarzeń do 3 lat po transplantacji haploidentycznej.
Ramy czasowe: Oceniano poprzez biopsję szpiku kostnego i badania biochemiczne codziennie podczas wstępnej hospitalizacji w związku z HSCT oraz w D30, 60, 100, 180, a następnie co roku do 3 roku po HSCT.
Krzywe Kaplana-Meiera dla wszystkich uczestników podlegających ocenie, rozpoczynając od daty przeszczepienia, mogą być stosowane do oceny DFS i EFS 3, wraz z odpowiadającymi im wartościami mediany oraz 95% przedziałami ufności na poziomie median, oddzielnie dla każdego ramienia, jeśli dotyczy. Dodatkowo, odsetki uczestników mogą być raportowane w roku 2 i roku 3 dla DFS oraz w latach 1, 2 i 3 dla EFS, jeśli dotyczy, wraz z odpowiadającymi im 95% przedziałami ufności.
Oceniano poprzez biopsję szpiku kostnego i badania biochemiczne codziennie podczas wstępnej hospitalizacji w związku z HSCT oraz w D30, 60, 100, 180, a następnie co roku do 3 roku po HSCT.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Lea C Cunningham, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

17 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2036

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

13 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10002233
  • 002233-C

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

To badanie będzie zgodne z Polityką Zarządzania i Udostępniania Danych (DMS) NIH, która ma zastosowanie do wszystkich nowych i trwających badań finansowanych przez NIH w IRP, od 25 stycznia 2023 r., które są związane z ZIA, z protokołem klinicznym poddanym przeglądowi naukowemu i/lub będą obejmować udostępnianie danych genomowych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą udostępniane tak szybko, jak to możliwe lub w momencie publikacji powiązanej publikacji. Dane nieopublikowane w manuskrypcie będą udostępniane za pośrednictwem publicznego źródła po zakończeniu kontroli jakości zestawu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane kliniczne zostaną udostępnione na wniosek i za zgodą głównego badacza (PI). Dane genomowe są udostępniane za pośrednictwem dbGAP na wniosek do opiekunów danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chłoniak

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj