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Étude sur l'innocuité et les biomarqueurs de l'EPI-589 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) (EPI-589)

23 septembre 2020 mis à jour par: PTC Therapeutics

Une étude de phase 2A sur l'innocuité et les biomarqueurs de l'EPI-589 chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique

Il s'agit d'une étude ouverte avec une phase de 30 jours pour établir les paramètres de base, une phase de traitement de 90 jours et une phase de sevrage de 90 jours pour déterminer les effets à long terme, la durée de la réponse au traitement et les effets potentiels de l'EPI-589. thérapie sur trajectoire connue.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
19

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

21 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la SLA possible, probable, probable soutenue en laboratoire ou certaine par les critères E1 Escorial
  • Capacité vitale forcée (CVF) ≥ 70 % de la valeur prévue
  • Apparition de la faiblesse dans les 3 ans
  • Accord d'utilisation de la contraception si dans les années de procréation
  • Volonté et capacité à se conformer aux procédures d'étude
  • Régime stable de compléments alimentaires et / ou de riluzole pendant au moins 30 jours avant l'inscription
  • Abstention de l'utilisation d'autres médicaments expérimentaux ou non approuvés
  • Les participants doivent être capables d'avaler des comprimés de 0,375 * 0,700 pouce

Critère d'exclusion:

  • Allergie à l'EPI-589
  • Utilisation de l'aération
  • Participation à d'autres études d'intervention
  • Diagnostic de toute autre maladie neurologique
  • Malignité au cours des 2 dernières années
  • Antécédents d'AVC
  • Histoire de la chirurgie cérébrale
  • Insuffisance hépatique avec des tests de la fonction hépatique (LFT) supérieurs à 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN)
  • Insuffisance rénale nécessitant une dialyse
  • Insuffisance cardiaque en phase terminale
  • Participation à un essai d'un appareil, d'un médicament ou d'une autre thérapie pour la SLA dans les 3 mois suivant le dépistage ou pendant l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: EPI-589
Les participants recevront EPI-589 500 milligrammes (mg) (2 comprimés de 250 mg chacun) deux fois par jour (BID) pendant 3 mois, sauf interruption pour des problèmes de sécurité ou de tolérabilité.
Médicament: EPI-589
Un tableau pelliculé à libération immédiate à une dose de 250 mg sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.
Autres noms:
  • (R)-troloxamide quinone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) liés aux médicaments
Délai: Ligne de base (jour 0) au mois 6
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Un événement indésirable grave (EIG) était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale. Les EI comprenaient à la fois les EIG et les EI non graves. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EIG, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « EI signalés ».
Ligne de base (jour 0) au mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de 0 à 12 heures (AUC0-12)
Délai: Pré-dose (0 heure), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux mois 1 et 3
Pré-dose (0 heure), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux mois 1 et 3
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: Pré-dose (0 heure), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux mois 1 et 3
Pré-dose (0 heure), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux mois 1 et 3
Changement par rapport à la ligne de base du score total ALSFRS-R au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
ALSFRS-R est une échelle d'évaluation ordinale administrée rapidement (5 minutes) qui évalue la capacité et l'indépendance du participant dans 12 activités fonctionnelles. Les 12 activités, 6 fonctions bulbo-respiratoires, 3 fonctions des membres supérieurs (écrire, couper les aliments et s'habiller), 2 fonctions des membres inférieurs (marcher et grimper) et 1 autre fonction (se tourner dans le lit), sont pertinentes dans la SLA. Chaque activité a été enregistrée à l'approximation la plus proche à partir d'une liste de 5 choix, notés de 0 à 4, le score total allant de 48 (fonction normale) à 0 (incapable de tenter la tâche).
Base de référence, mois 6
Changement de la capacité vitale par rapport à la valeur initiale au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
La capacité vitale est la quantité maximale d'air qu'un participant peut expulser des poumons après une inspiration maximale.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la ligne de base dans le MIP au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Le MIP est une mesure de la force des muscles inspiratoires, principalement le diaphragme, et permet d'évaluer l'insuffisance ventilatoire, les maladies pulmonaires restrictives et la force des muscles respiratoires.
Base de référence, mois 6
Changement du taux respiratoire par rapport au départ au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
La fréquence respiratoire est la vitesse à laquelle la respiration se produit.
Base de référence, mois 6
Changement de la fréquence cardiaque au mois 6 par rapport à la ligne de base
Délai: Base de référence, mois 6
La fréquence cardiaque mesure le nombre de fois que le cœur bat par minute.
Base de référence, mois 6
Changement de SpO2 par rapport à la ligne de base au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
La SpO2, également connue sous le nom de saturation en oxygène, est une mesure de la quantité d'hémoglobine transportant de l'oxygène dans le sang par rapport à la quantité d'hémoglobine ne transportant pas d'oxygène.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la ligne de base dans ETCO2 au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
ETCO2 est la quantité de CO2 dans l'air expiré, qui évalue la ventilation.
Base de référence, mois 6
Défaut de prospérer : nombre de participants avec une perte de poids supérieure à 5 % (%) par rapport au départ au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Le retard de croissance mesuré par le poids corporel a été défini comme une perte de poids de plus de 5 % par rapport à la ligne de base
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la ligne de base du temps moyen de déglutition solide et du temps de déglutition d'eau au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Les participants ont été observés et chronométrés pour avaler de l'eau ainsi que des aliments solides conformément à un protocole standardisé.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la valeur initiale de la fonction musculaire au mois 6, tel qu'évalué par les paramètres de dynamomètre portatifs (force de préhension, flexion de l'épaule, extension du genou, flexion de la hanche, flexion du coude, extension du coude et flexion dorsale de la cheville)
Délai: Base de référence, mois 6
La force des groupes musculaires désignés a été mesurée à l'aide d'une dynamométrie portative.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de mots lus par le participant au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Le participant a effectué des tâches dans lesquelles la parole a été évaluée par une évaluation perceptuelle de l'intelligibilité globale, de la qualité vocale et d'autres facteurs par un orthophoniste.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport au départ du temps consacré à la lecture au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Le participant a effectué des tâches dans lesquelles la parole a été évaluée par une évaluation perceptuelle de l'intelligibilité globale, de la qualité vocale et d'autres facteurs par un orthophoniste.
Base de référence, mois 6
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de mots par minute lus au mois 6
Délai: Base de référence, mois 6
Le participant a effectué des tâches dans lesquelles la parole a été évaluée par une évaluation perceptuelle de l'intelligibilité globale, de la qualité vocale et d'autres facteurs par un orthophoniste.
Base de référence, mois 6
Nombre de participants avec un volume normal, une nasalité normale et une intelligibilité normale
Délai: Mois 6
Le participant a effectué des tâches dans lesquelles la parole a été évaluée par une évaluation perceptuelle de l'intelligibilité globale, de la qualité vocale et d'autres facteurs par un orthophoniste.
Mois 6
Niveau de biomarqueur lié à la maladie (glutathion) dans le plasma
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Limite inférieure de quantification du glutathion (LLOQ) = 0,089 micromoles (uM) et limite supérieure de quantification (ULOQ) = 13,916 µM dans le plasma.
Base de référence jusqu'au mois 6
Niveau de biomarqueur lié à la maladie (glutathion) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 3
Glutathion LLOQ = 0,002 uM et ULOQ = 0,35 uM dans le LCR.
Base de référence jusqu'au mois 3
Niveau de biomarqueur lié à la maladie (glutathion) dans l'urine
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Glutathion LLOQ = 0,01 uM et ULOQ = 1,39 uM dans l'urine.
Base de référence jusqu'au mois 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
PTC Therapeutics

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
14 janvier 2016

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
23 février 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
23 février 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
21 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
29 mai 2015

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
2 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
14 octobre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
23 septembre 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • EPI589-15-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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