Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a biomarkerů EPI-589 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (EPI-589)

23. září 2020 aktualizováno: PTC Therapeutics

Fáze 2A studie bezpečnosti a biomarkerů EPI-589 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou

Toto je otevřená studie s 30denní fází pro stanovení základních parametrů, 90denní léčebnou fází a 90denní fází vysazení pro stanovení dlouhodobých účinků, trvání léčebné odpovědi a potenciálních účinků EPI-589. terapie na známé dráze.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika možné, pravděpodobné, laboratorně podporované pravděpodobné nebo definitivní ALS pomocí E1 Escorial Criteria
  • Vynucená vitální kapacita (FVC) ≥ 70 % předpokládané hodnoty
  • Nástup slabosti do 3 let
  • Souhlas s užíváním antikoncepce, pokud jste v reprodukčním věku
  • Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy
  • Stabilní režim doplňků stravy a/nebo riluzolu po dobu nejméně 30 dnů před zápisem
  • Zdržení se užívání jiných vyšetřovacích nebo neschválených léků
  • Účastníci musí být schopni spolknout tablety o velikosti 0,375 x 0,700 palce

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na EPI-589
  • Použití ventilace
  • Účast na dalších intervenčních studiích
  • Diagnóza jakéhokoli jiného neurologického onemocnění
  • Malignita za poslední 2 roky
  • Historie mrtvice
  • Historie operací mozku
  • Jaterní insuficience s jaterními funkčními testy (LFT) vyššími než trojnásobek horní hranice normálu (ULN)
  • Renální insuficience vyžadující dialýzu
  • Konečné stadium srdečního selhání
  • Účast na zkoušce zařízení, léku nebo jiné terapie pro ALS do 3 měsíců od screeningu nebo během zkoušky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: EPI-589
Účastníci budou dostávat EPI-589 500 miligramů (mg) (2 tablety po 250 mg) dvakrát denně (BID) po dobu 3 měsíců, pokud není přerušeno kvůli problémům s bezpečností nebo snášenlivostí.
Lék: EPI-589
Tableta s okamžitým uvolňováním potažená filmem v dávce 250 mg bude podávána na dávku a schéma specifikované v rameni.
Ostatní jména:
  • (R)-troloxamid chinon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léky (SAE)
Časové okno: Výchozí stav (den 0) až 6. měsíc
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byla považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. AE zahrnovaly SAE i nezávažné AE. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech SAE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášená AE“.
Výchozí stav (den 0) až 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od času 0 do 12 hodin (AUC0-12)
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po dávce v 1. a 3. měsíci
Před dávkou (0 hodin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po dávce v 1. a 3. měsíci
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po dávce v 1. a 3. měsíci
Před dávkou (0 hodin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po dávce v 1. a 3. měsíci
Změna celkového skóre ALSFRS-R od výchozí hodnoty v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
ALSFRS-R je rychle spravovaná (5 minut) ordinální hodnotící stupnice, která hodnotí schopnosti a nezávislost účastníka ve 12 funkčních činnostech. U ALS je relevantních všech 12 činností, 6 bulbárních respiračních funkcí, 3 funkce horních končetin (psaní, krájení jídla a oblékání), 2 funkce dolních končetin (chůze a lezení) a 1 další funkce (otočení v posteli). Každá aktivita byla zaznamenána s co nejpřesnějším přiblížením ze seznamu 5 možností, hodnocených 0-4, s celkovým skóre v rozmezí od 48 (normální funkce) do 0 (neschopnost pokusit se o úkol).
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od základního stavu vitální kapacity v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Vitální kapacita je maximální množství vzduchu, které může účastník vypudit z plic po maximálním nádechu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od základní hodnoty v MIP v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
MIP je měřítkem síly inspiračních svalů, především bránice, a umožňuje hodnocení ventilačního selhání, restriktivního plicního onemocnění a síly dýchacích svalů.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Dechová frekvence je rychlost, při které dochází k dýchání.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna srdeční frekvence od základní hodnoty v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Tepová frekvence měří počet úderů srdce za minutu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna SpO2 od základní hodnoty v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
SpO2, také známý jako saturace kyslíkem, je mírou množství hemoglobinu přenášejícího kyslík v krvi v poměru k množství hemoglobinu, který kyslík nepřenáší.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od základní hodnoty v ETCO2 v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
ETCO2 je množství CO2 ve vydechovaném vzduchu, které hodnotí ventilaci.
Výchozí stav, měsíc 6
Neúspěch: Počet účastníků s úbytkem hmotnosti o více než 5 procent (%) od výchozího stavu v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Neprospívání měřené tělesnou hmotností bylo definováno jako ztráta hmotnosti o více než 5 % oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav, měsíc 6
Změna průměrné doby spolknutí pevné látky a doby spolknutí vody oproti výchozí hodnotě v měsíci 6
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Účastníci byli pozorováni a načasováni polykání vody a pevných potravin v souladu se standardizovaným protokolem.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna svalové funkce od výchozího stavu v 6. měsíci podle parametrů ruční dynamometrie (síla úchopu, flexe ramen, extenze kolen, flexe kyčle, flexe loktů, prodloužení loktů a flexe hřbetu kotníku)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Síla určených svalových skupin byla měřena pomocí ruční dynamometrie.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od výchozího stavu v počtu slov přečtených účastníkem v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Účastník plnil úkoly, ve kterých byla řeč hodnocena prostřednictvím percepčního hodnocení celkové srozumitelnosti, hlasové kvality a dalších faktorů řečovým patologem.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna času stráveného čtením oproti výchozímu stavu v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Účastník plnil úkoly, ve kterých byla řeč hodnocena prostřednictvím percepčního hodnocení celkové srozumitelnosti, hlasové kvality a dalších faktorů řečovým patologem.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od výchozího stavu v počtu slov za minutu přečtení v měsíci 6
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Účastník plnil úkoly, ve kterých byla řeč hodnocena prostřednictvím percepčního hodnocení celkové srozumitelnosti, hlasové kvality a dalších faktorů řečovým patologem.
Výchozí stav, měsíc 6
Počet účastníků s normální hlasitostí, normální nosností a normální srozumitelností
Časové okno: 6. měsíc
Účastník plnil úkoly, ve kterých byla řeč hodnocena prostřednictvím percepčního hodnocení celkové srozumitelnosti, hlasové kvality a dalších faktorů řečovým patologem.
6. měsíc
Hladina biomarkeru souvisejícího s nemocí (glutathion) v plazmě
Časové okno: Základní stav do 6. měsíce
Glutathion nejnižší mez kvantifikace (LLOQ) = 0,089 mikromolů (uM) a horní mez kvantifikace (ULOQ) = 13,916 uM v plazmě.
Základní stav do 6. měsíce
Hladina biomarkeru souvisejícího s onemocněním (glutathion) v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Základní stav do 3. měsíce
Glutathion LLOQ = 0,002 uM a ULOQ = 0,35 uM v CSF.
Základní stav do 3. měsíce
Hladina biomarkeru souvisejícího s onemocněním (glutathion) v moči
Časové okno: Základní stav do 6. měsíce
Glutathion LLOQ = 0,01 uM a ULOQ = 1,39 uM v moči.
Základní stav do 6. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
PTC Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. února 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. září 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EPI589-15-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EPI-589

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení