Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og biomarkørstudie av EPI-589 hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (EPI-589)

23. september 2020 oppdatert av: PTC Therapeutics

En fase 2A-sikkerhets- og biomarkørstudie av EPI-589 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Dette er en åpen studie med 30-dagers kjøring i fase for å etablere baseline-parametere, 90-dagers behandlingsfase og en 90-dagers seponeringsfase for å bestemme langtidseffekter, varighet av behandlingsrespons og potensielle effekter av EPI-589 terapi på kjent bane.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
19

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

21 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av mulig, sannsynlig, laboratoriestøttet sannsynlig eller sikker ALS av E1 Escorial Criteria
  • Forsert vitalkapasitet (FVC) ≥ 70 % av predikert
  • Svakhet debuterer innen 3 år
  • Avtale om å bruke prevensjon hvis innen reproduktive år
  • Vilje og evne til å følge studieprosedyrer
  • Stabil diett med kosttilskudd og/eller riluzol i minst 30 dager før påmelding
  • Avstå fra bruk av andre undersøkende eller ikke-godkjente legemidler
  • Deltakerne må kunne svelge 0,375 * 0,700 tommers tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi mot EPI-589
  • Bruk av ventilasjon
  • Deltakelse i andre intervensjonsstudier
  • Diagnose av enhver annen nevrologisk sykdom
  • Malignitet de siste 2 årene
  • Historie om hjerneslag
  • Historie om hjernekirurgi
  • Leverinsuffisiens med leverfunksjonstester (LFT) større enn 3 ganger øvre normalgrense (ULN)
  • Nyreinsuffisiens som krever dialyse
  • Sluttstadium hjertesvikt
  • Deltakelse i en utprøving av en enhet, et legemiddel eller annen behandling for ALS innen 3 måneder etter screening eller under utprøvingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: EPI-589
Deltakerne vil motta EPI-589 500 milligram (mg) (2 tabletter à 250 mg hver) to ganger daglig (BID) i 3 måneder, med mindre behandlingen avbrytes på grunn av sikkerhets- eller toleranseproblemer.
Legemiddel: EPI-589
En filmbelagt bord med øyeblikkelig frigjøring med en doseringsstyrke på 250 mg vil bli administrert per dose og skjema spesifisert i armen.
Andre navn:
  • (R)-troloksamidkinon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med narkotikarelaterte alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Grunnlinje (dag 0) til måned 6
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Alvorlig uønsket hendelse (SAE) var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som signifikant av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-alvorlige AE-er. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige AE-er og alle SAE-er, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i 'Rapportert AE-seksjon'.
Grunnlinje (dag 0) til måned 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra tid 0 til 12 timer (AUC0-12)
Tidsramme: Før dose (0 timer), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose ved måned 1 og 3
Før dose (0 timer), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose ved måned 1 og 3
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Før dose (0 timer), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose ved måned 1 og 3
Før dose (0 timer), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose ved måned 1 og 3
Endring fra baseline i ALSFRS-R totalpoengsum ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
ALSFRS-R er en raskt administrert (5 minutter) ordinær vurderingsskala som vurderer deltakerens evner og uavhengighet i 12 funksjonelle aktiviteter. Alle 12 aktivitetene, 6 bulbar-respirasjonsfunksjoner, 3 øvre ekstremitetsfunksjoner (skriving, skjæring av mat og påkledning), 2 nedre ekstremitetsfunksjoner (gåing og klatring), og 1 annen funksjon (vending i sengen), er relevante ved ALS. Hver aktivitet ble registrert til nærmeste tilnærming fra en liste med 5 valg, scoret 0-4, med den totale poengsummen fra 48 (normal funksjon) til 0 (ikke i stand til å prøve oppgaven).
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i vitalkapasitet ved 6. måned
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Vitalkapasitet er den maksimale mengden luft en deltaker kan drive ut av lungene etter en maksimal innånding.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i MIP ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
MIP er et mål på styrken til inspirasjonsmuskler, først og fremst diafragma, og gjør det mulig å vurdere respirasjonssvikt, restriktiv lungesykdom og respiratorisk muskelstyrke.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Respirasjonsfrekvens er hastigheten som pusten skjer med.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i hjertefrekvens ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Pulsen måler antall ganger hjertet slår per minutt.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i SpO2 ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
SpO2, også kjent som oksygenmetning, er et mål på mengden oksygenbærende hemoglobin i blodet i forhold til mengden hemoglobin som ikke bærer oksygen.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i ETCO2 ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
ETCO2 er mengden CO2 i utåndingsluften, som vurderer ventilasjon.
Grunnlinje, måned 6
Unnlatelse av å trives: Antall deltakere med vekttap på mer enn 5 prosent (%) fra baseline ved 6. måned
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Mislykket trives målt ved kroppsvekt ble definert som vekttap på mer enn 5 % fra baseline
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i gjennomsnittlig fast svelgetid og vannsvelgingstid ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Deltakerne ble observert og tidsbestemt svelging av vann samt fast føde i henhold til en standardisert protokoll.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i muskelfunksjon ved måned 6, vurdert av håndholdte dynamometriparametre (gripestyrke, skulderfleksjon, kneforlengelse, hoftefleksjon, albuefleksjon, albueforlengelse og ankeldorsifleksjon)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Styrken til utpekte muskelgrupper ble målt ved hjelp av håndholdt dynamometri.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i antall ord deltaker lest ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Deltakeren utførte oppgaver der talen ble vurdert gjennom en perseptuell vurdering av generell forståelighet, vokalkvalitet og andre faktorer av en logoped.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i tid brukt på lesing ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Deltakeren utførte oppgaver der talen ble vurdert gjennom en perseptuell vurdering av generell forståelighet, vokalkvalitet og andre faktorer av en logoped.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i antall ord per minutt lest ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
Deltakeren utførte oppgaver der talen ble vurdert gjennom en perseptuell vurdering av generell forståelighet, vokalkvalitet og andre faktorer av en logoped.
Grunnlinje, måned 6
Antall deltakere med normal lydstyrke, normal nasalitet og normal forståelighet
Tidsramme: Måned 6
Deltakeren utførte oppgaver der talen ble vurdert gjennom en perseptuell vurdering av generell forståelighet, vokalkvalitet og andre faktorer av en logoped.
Måned 6
Nivå av sykdomsrelatert biomarkør (glutation) i plasma
Tidsramme: Baseline opp til måned 6
Glutation laveste grense for kvantifisering (LLOQ) = 0,089 mikromol (uM) og øvre grense for kvantifisering (ULOQ) = 13,916 uM i plasma.
Baseline opp til måned 6
Nivå av sykdomsrelatert biomarkør (glutation) i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Baseline opp til måned 3
Glutation LLOQ = 0,002 uM og ULOQ = 0,35 uM i CSF.
Baseline opp til måned 3
Nivå av sykdomsrelatert biomarkør (glutation) i urin
Tidsramme: Baseline opp til måned 6
Glutation LLOQ = 0,01 uM, og ULOQ = 1,39 uM i urin.
Baseline opp til måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
PTC Therapeutics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. februar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. september 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • EPI589-15-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger