Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og biomarkørundersøgelse af EPI-589 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (EPI-589)

23. september 2020 opdateret af: PTC Therapeutics

En fase 2A-sikkerheds- og biomarkørundersøgelse af EPI-589 i forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

Dette er et åbent studie med 30-dages forløb i fase for at etablere baseline-parametre, 90-dages behandlingsfase og en 90-dages seponeringsfase for at bestemme langsigtede virkninger, varighed af behandlingsrespons og potentielle virkninger af EPI-589 terapi på kendt bane.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

21 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af mulig, sandsynlig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller sikker ALS ved E1 Escorial Criteria
  • Forceret vitalkapacitet (FVC) ≥ 70 % af forudsagt
  • Svaghed begynder inden for 3 år
  • Aftale om at bruge prævention, hvis inden for reproduktive år
  • Vilje og evne til at overholde studieprocedurer
  • Stabilt regime med kosttilskud og/eller riluzol i mindst 30 dage før tilmelding
  • Afholde sig fra brug af andre efterforskningsmæssige eller ikke-godkendte lægemidler
  • Deltagerne skal være i stand til at sluge 0,375 * 0,700 tommer tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi over for EPI-589
  • Brug af ventilation
  • Deltagelse i andre interventionsstudier
  • Diagnose af enhver anden neurologisk sygdom
  • Malignitet inden for de seneste 2 år
  • Historie om slagtilfælde
  • Historie om hjernekirurgi
  • Leverinsufficiens med leverfunktionstests (LFT'er) større end 3 gange øvre normalgrænse (ULN)
  • Nyreinsufficiens, der kræver dialyse
  • Slutstadiet af hjertesvigt
  • Deltagelse i et forsøg med en enhed, et lægemiddel eller anden behandling for ALS inden for 3 måneder efter screening eller under forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: EPI-589
Deltagerne vil modtage EPI-589 500 milligram (mg) (2 tabletter á 250 mg hver) to gange dagligt (BID) i 3 måneder, medmindre behandlingen seponeres på grund af sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer.
Medicin: EPI-589
Et filmcoatet bord med øjeblikkelig frigivelse med en dosisstyrke på 250 mg vil blive administreret pr. dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • (R)-troloxamidquinon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med narkotikarelaterede alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline (dag 0) til måned 6
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlig uønsket hændelse (SAE) var en bivirkning, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-alvorlige AE'er. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle SAE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet 'Rapporteret AE'.
Baseline (dag 0) til måned 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Område under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid 0 til 12 timer (AUC0-12)
Tidsramme: Præ-dosis (0 time), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis ved måned 1 og 3
Præ-dosis (0 time), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis ved måned 1 og 3
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Præ-dosis (0 time), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis ved måned 1 og 3
Præ-dosis (0 time), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis ved måned 1 og 3
Ændring fra baseline i ALSFRS-R totalscore på måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
ALSFRS-R er en hurtigt administreret (5 minutter) ordinær vurderingsskala, der vurderer deltagerens kapacitet og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter. Alle 12 aktiviteter, 6 bulbar-respiratoriske funktioner, 3 overekstremitetsfunktioner (skrive, skære mad og påklædning), 2 underekstremitetsfunktioner (gå og klatre) og 1 anden funktion (vende sig i sengen), er relevante ved ALS. Hver aktivitet blev registreret til den nærmeste tilnærmelse fra en liste med 5 valg, scoret 0-4, med den samlede score fra 48 (normal funktion) til 0 (ikke i stand til at prøve opgaven).
Baseline, måned 6
Skift fra baseline i vital kapacitet ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Vitalkapacitet er den maksimale mængde luft, en deltager kan udstøde fra lungerne efter en maksimal indånding.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i MIP ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
MIP er et mål for styrken af ​​inspiratoriske muskler, primært mellemgulvet, og giver mulighed for vurdering af respiratorisk svigt, restriktiv lungesygdom og respiratorisk muskelstyrke.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Respirationsfrekvens er den hastighed, hvormed vejrtrækningen finder sted.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i hjertefrekvens ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Pulsen måler antallet af gange hjertet slår i minuttet.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i SpO2 ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
SpO2, også kendt som iltmætning, er et mål for mængden af ​​iltbærende hæmoglobin i blodet i forhold til mængden af ​​hæmoglobin, der ikke bærer ilt.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i ETCO2 ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
ETCO2 er mængden af ​​CO2 i udåndingsluften, som vurderer ventilationen.
Baseline, måned 6
Mislykket at trives: Antal deltagere med vægttab på mere end 5 procent (%) fra baseline ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Manglen på at trives målt ved kropsvægt blev defineret som vægttab på mere end 5 % fra baseline
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i gennemsnitlig fast synketid og vandsynketid ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Deltagerne blev observeret og timet til at synke vand samt fast føde i overensstemmelse med en standardiseret protokol.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i muskelfunktion ved 6. måned, som vurderet ved håndholdte dynamometriparametre (grebsstyrke, skulderfleksion, knæforlængelse, hoftefleksion, albuefleksion, albueforlængelse og ankeldorsifleksion)
Tidsramme: Baseline, måned 6
Styrken af ​​udpegede muskelgrupper blev målt ved hjælp af håndholdt dynamometri.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i antal ord, deltager læst ved måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
Deltageren udførte opgaver, hvor talen blev vurderet gennem en perceptuel vurdering af overordnet forståelighed, vokalkvalitet og andre faktorer af en talesprogslæge.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i tid brugt på læsning ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Deltageren udførte opgaver, hvor talen blev vurderet gennem en perceptuel vurdering af overordnet forståelighed, vokalkvalitet og andre faktorer af en talesprogslæge.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i antal ord pr. minut læst ved måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
Deltageren udførte opgaver, hvor talen blev vurderet gennem en perceptuel vurdering af overordnet forståelighed, vokalkvalitet og andre faktorer af en talesprogslæge.
Baseline, måned 6
Antal deltagere med normal lydstyrke, normal nasalitet og normal forståelighed
Tidsramme: Måned 6
Deltageren udførte opgaver, hvor talen blev vurderet gennem en perceptuel vurdering af overordnet forståelighed, vokalkvalitet og andre faktorer af en talesprogslæge.
Måned 6
Niveau af sygdomsrelateret biomarkør (glutathion) i plasma
Tidsramme: Baseline op til måned 6
Glutathion laveste grænse for kvantificering (LLOQ) = 0,089 mikromol (uM) og øvre grænse for kvantificering (ULOQ) = 13,916 uM i plasma.
Baseline op til måned 6
Niveau af sygdomsrelateret biomarkør (glutathion) i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Baseline op til måned 3
Glutathion LLOQ = 0,002 uM og ULOQ = 0,35 uM i CSF.
Baseline op til måned 3
Niveau af sygdomsrelateret biomarkør (glutathion) i urin
Tidsramme: Baseline op til måned 6
Glutathion LLOQ = 0,01 uM og ULOQ = 1,39 uM i urin.
Baseline op til måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
PTC Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. maj 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. september 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EPI589-15-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med EPI-589

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger