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Estudo de Segurança e Biomarcador de EPI-589 em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) (EPI-589)

23 de setembro de 2020 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo de segurança e biomarcador de Fase 2A de EPI-589 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica

Este é um estudo aberto com 30 dias de execução em fase para estabelecer parâmetros de linha de base, fase de tratamento de 90 dias e uma fase de retirada de 90 dias para determinar efeitos a longo prazo, duração da resposta ao tratamento e efeitos potenciais do EPI-589 terapia em trajetória conhecida.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
19

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

21 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de ELA possível, provável, provável com suporte laboratorial ou definitiva pelo critério E1 Escorial
  • Capacidade vital forçada (CVF) ≥ 70% do previsto
  • Fraqueza iniciada dentro de 3 anos
  • Concordar em usar métodos contraceptivos se estiver dentro dos anos reprodutivos
  • Vontade e capacidade de cumprir os procedimentos do estudo
  • Regime estável de suplementos dietéticos e/ou riluzol por pelo menos 30 dias antes da inscrição
  • Abstenção do uso de outras drogas investigativas ou não aprovadas
  • Os participantes devem ser capazes de engolir comprimidos de 0,375 * 0,700 polegadas

Critério de exclusão:

  • Alergia a EPI-589
  • Uso de ventilação
  • Participação em outros estudos de intervenção
  • Diagnóstico de qualquer outra doença neurológica
  • Malignidade nos últimos 2 anos
  • Histórico de AVC
  • História da cirurgia cerebral
  • Insuficiência hepática com testes de função hepática (LFTs) superiores a 3 vezes o limite superior do normal (LSN)
  • Insuficiência renal que requer diálise
  • Insuficiência cardíaca em estágio terminal
  • Participação em um teste de um dispositivo, medicamento ou outra terapia para ELA dentro de 3 meses após a triagem ou durante o teste

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: EPI-589
Os participantes receberão EPI-589 500 miligramas (mg) (2 comprimidos de 250 mg cada) duas vezes ao dia (BID) por 3 meses, a menos que seja descontinuado por questões de segurança ou tolerabilidade.
Medicamento: EPI-589
Uma mesa revestida por película de liberação imediata em uma dosagem de 250 mg será administrada por dose e esquema especificado no braço.
Outros nomes:
  • (R)-troloxamida quinona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs) relacionados a medicamentos
Prazo: Linha de base (dia 0) ao mês 6
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. Evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita. Os EAs incluíram EAS e EAs não graves. Um resumo de outros EAs não graves e todos os EASs, independentemente da causalidade, está localizado na 'seção de EAs relatados'.
Linha de base (dia 0) ao mês 6

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área sob a curva de concentração de plasma versus tempo de 0 a 12 horas (AUC0-12)
Prazo: Pré-dose (0 hora), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas após a dose no Mês 1 e 3
Pré-dose (0 hora), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas após a dose no Mês 1 e 3
Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Pré-dose (0 hora), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas após a dose no Mês 1 e 3
Pré-dose (0 hora), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 horas após a dose no Mês 1 e 3
Mudança da linha de base na pontuação total ALSFRS-R no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
ALSFRS-R é uma escala de classificação ordinal de administração rápida (5 minutos) que avalia a capacidade e a independência do participante em 12 atividades funcionais. Todas as 12 atividades, 6 funções bulbar-respiratórias, 3 funções da extremidade superior (escrever, cortar alimentos e vestir), 2 funções da extremidade inferior (andar e escalar) e 1 outra função (virar na cama) são relevantes na ELA. Cada atividade foi registrada com a maior aproximação de uma lista de 5 opções, pontuadas de 0 a 4, com a pontuação total variando de 48 (função normal) a 0 (incapaz de tentar a tarefa).
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base na capacidade vital no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A capacidade vital é a quantidade máxima de ar que um participante pode expelir dos pulmões após uma inspiração máxima.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base em MIP no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A PImáx é uma medida da força dos músculos inspiratórios, principalmente do diafragma, e permite a avaliação de insuficiência ventilatória, doença pulmonar restritiva e força muscular respiratória.
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base na frequência respiratória no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A frequência respiratória é a frequência com que ocorre a respiração.
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base na frequência cardíaca no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A frequência cardíaca mede o número de vezes que o coração bate por minuto.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base em SpO2 no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
SpO2, também conhecida como saturação de oxigênio, é uma medida da quantidade de hemoglobina que transporta oxigênio no sangue em relação à quantidade de hemoglobina que não transporta oxigênio.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base em ETCO2 no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
ETCO2 é a quantidade de CO2 no ar expirado, que avalia a ventilação.
Linha de base, mês 6
Falha em prosperar: número de participantes com perda de peso de mais de 5 por cento (%) da linha de base no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
A falha de crescimento medida pelo peso corporal foi definida como perda de peso de mais de 5% da linha de base
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base no tempo médio de deglutição de sólidos e tempo de deglutição de água no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
Os participantes foram observados e cronometrados engolindo água e alimentos sólidos de acordo com um protocolo padronizado.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base na função muscular no mês 6, conforme avaliado pelos parâmetros de dinamometria manual (força de preensão, flexão do ombro, extensão do joelho, flexão do quadril, flexão do cotovelo, extensão do cotovelo e flexão dorso-tornozelo)
Prazo: Linha de base, mês 6
A força de grupos musculares designados foi medida usando dinamometria manual.
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base no número de palavras que o participante leu no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
O participante executou tarefas nas quais a fala foi avaliada por meio de uma avaliação perceptiva da inteligibilidade geral, qualidade vocal e outros fatores por um fonoaudiólogo.
Linha de base, mês 6
Mudança da linha de base no tempo gasto na leitura no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
O participante executou tarefas nas quais a fala foi avaliada por meio de uma avaliação perceptiva da inteligibilidade geral, qualidade vocal e outros fatores por um fonoaudiólogo.
Linha de base, mês 6
Alteração da linha de base no número de palavras por minuto lidas no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6
O participante executou tarefas nas quais a fala foi avaliada por meio de uma avaliação perceptiva da inteligibilidade geral, qualidade vocal e outros fatores por um fonoaudiólogo.
Linha de base, mês 6
Número de participantes com sonoridade normal, nasalidade normal e inteligibilidade normal
Prazo: Mês 6
O participante executou tarefas nas quais a fala foi avaliada por meio de uma avaliação perceptiva da inteligibilidade geral, qualidade vocal e outros fatores por um fonoaudiólogo.
Mês 6
Nível de Biomarcador Relacionado à Doença (Glutationa) no Plasma
Prazo: Linha de base até o mês 6
Limite inferior de quantificação de glutationa (LLOQ) = 0,089 micromoles (uM) e limite superior de quantificação (ULOQ) = 13,916 uM no plasma.
Linha de base até o mês 6
Nível de biomarcador relacionado à doença (glutationa) no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Linha de base até o mês 3
Glutationa LLOQ = 0,002 uM e ULOQ = 0,35 uM no CSF.
Linha de base até o mês 3
Nível de biomarcador relacionado à doença (glutationa) na urina
Prazo: Linha de base até o mês 6
Glutationa LLOQ = 0,01 uM e ULOQ = 1,39 uM na urina.
Linha de base até o mês 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
PTC Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
23 de fevereiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
23 de fevereiro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de maio de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
2 de junho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de setembro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • EPI589-15-001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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