Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и биомаркеров EPI-589 у участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) (EPI-589)

23 сентября 2020 г. обновлено: PTC Therapeutics

Исследование безопасности и биомаркеров фазы 2A EPI-589 у субъектов с боковым амиотрофическим склерозом

Это открытое исследование с 30-дневной последовательной фазой для установления исходных параметров, 90-дневной фазой лечения и 90-дневной фазой отмены для определения долгосрочных эффектов, продолжительности ответа на лечение и потенциальных эффектов EPI-589. терапии по известной траектории.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
19

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 21 год до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика возможного, вероятного, лабораторно подтвержденного вероятного или определенного БАС по критериям E1 Escorial.
  • Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) ≥ 70% от должного
  • Начало слабости в течение 3 лет
  • Согласие на использование контрацепции в репродуктивном возрасте
  • Желание и способность соблюдать процедуры обучения
  • Стабильный режим приема пищевых добавок и/или рилузола не менее чем за 30 дней до включения в исследование
  • Воздержание от использования других исследуемых или неутвержденных препаратов
  • Участники должны быть в состоянии проглотить таблетки размером 0,375 * 0,700 дюйма.

Критерий исключения:

  • Аллергия на ЭПИ-589
  • Использование вентиляции
  • Участие в других интервенционных исследованиях
  • Диагностика любого другого неврологического заболевания
  • Злокачественное новообразование в течение последних 2 лет
  • История инсульта
  • История хирургии головного мозга
  • Печеночная недостаточность с показателями функциональных проб печени (ФП) более чем в 3 раза превышающими верхнюю границу нормы (ВГН)
  • Почечная недостаточность, требующая диализа
  • Сердечная недостаточность в терминальной стадии
  • Участие в испытании устройства, препарата или другого метода лечения БАС в течение 3 месяцев после скрининга или во время испытания

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: ЭПИ-589
Участники будут получать EPI-589 по 500 миллиграммов (мг) (2 таблетки по 250 мг) два раза в день (дважды в день) в течение 3 месяцев, если прием не будет прекращен из-за проблем с безопасностью или переносимостью.
Лекарство: ЭПИ-589
Таблетки с пленочным покрытием с немедленным высвобождением в дозировке 250 мг будут вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
  • (R)-тролоксамидхинон

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями, связанными с приемом лекарств (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 0) до месяца 6
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) считалось НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значительным по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия. НЯ включали как СНЯ, так и несерьезные НЯ. Резюме других несерьезных НЯ и всех СНЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщаемые НЯ».
Исходный уровень (день 0) до месяца 6

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от времени от 0 до 12 часов (AUC0-12)
Временное ограничение: До введения дозы (0 часов), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 12 часов после введения дозы в 1 и 3 месяца
До введения дозы (0 часов), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 12 часов после введения дозы в 1 и 3 месяца
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До введения дозы (0 часов), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 12 часов после введения дозы в 1 и 3 месяца
До введения дозы (0 часов), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 12 часов после введения дозы в 1 и 3 месяца
Изменение общего балла ALSFRS-R по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
ALSFRS-R — это быстро применяемая (5 минут) порядковая рейтинговая шкала, которая оценивает способности и независимость участника в 12 функциональных видах деятельности. Все 12 видов деятельности, 6 бульбарно-респираторных функций, 3 функции верхних конечностей (письмо, нарезка пищи и одевание), 2 функции нижних конечностей (ходьба и лазание) и 1 другая функция (переворачивание в постели) имеют отношение к БАС. Каждое действие было записано в ближайшем приближении из списка из 5 вариантов, оцененных от 0 до 4, с общей оценкой в ​​диапазоне от 48 (нормальная функция) до 0 (неспособность выполнить задание).
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Жизненная емкость легких – это максимальное количество воздуха, которое участник может выдохнуть из легких после максимального вдоха.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем в MIP через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
MIP является мерой силы инспираторных мышц, в первую очередь диафрагмы, и позволяет оценить дыхательную недостаточность, рестриктивное заболевание легких и силу дыхательных мышц.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение частоты дыхания по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Частота дыхания – это скорость, с которой происходит дыхание.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение частоты сердечных сокращений по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Частота сердечных сокращений измеряет количество ударов сердца в минуту.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение SpO2 по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
SpO2, также известный как насыщение кислородом, является мерой количества гемоглобина, несущего кислород, в крови по отношению к количеству гемоглобина, не несущего кислород.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение ETCO2 по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
ETCO2 — это количество CO2 в выдыхаемом воздухе, которое оценивает вентиляцию.
Исходный уровень, 6-й месяц
Отставание в развитии: количество участников с потерей веса более чем на 5 процентов (%) от исходного уровня на 6-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Отставание в развитии, измеряемое по массе тела, определялось как потеря массы тела более чем на 5% от исходного уровня.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение среднего времени проглатывания твердой пищи и времени проглатывания воды по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
За участниками наблюдали и замеряли время проглатывания воды, а также твердой пищи в соответствии со стандартизированным протоколом.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение мышечной функции по сравнению с исходным уровнем на 6-м месяце, по оценке параметров ручной динамометрии (сила хвата, сгибание плеча, разгибание колена, сгибание бедра, сгибание локтя, разгибание локтя и тыльное сгибание лодыжки)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Силу определенных групп мышц измеряли с помощью портативной динамометрии.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества слов, прочитанных участником в 6-й месяц
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Участник выполнял задания, в которых речь оценивалась логопедом путем перцептивной оценки общей разборчивости, качества голоса и других факторов.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени, затрачиваемого на чтение, через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Участник выполнял задания, в которых речь оценивалась логопедом путем перцептивной оценки общей разборчивости, качества голоса и других факторов.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества слов, прочитанных в минуту, через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Участник выполнял задания, в которых речь оценивалась логопедом путем перцептивной оценки общей разборчивости, качества голоса и других факторов.
Исходный уровень, 6-й месяц
Количество участников с нормальной громкостью, нормальной гнусавостью и нормальной разборчивостью
Временное ограничение: Месяц 6
Участник выполнял задания, в которых речь оценивалась логопедом путем перцептивной оценки общей разборчивости, качества голоса и других факторов.
Месяц 6
Уровень связанного с заболеванием биомаркера (глутатион) в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Нижний предел количественного определения глутатиона (LLOQ) = 0,089 мкмоль (мкМ) и верхний предел количественного определения (ULOQ) = 13,916 мкМ в плазме.
Исходный уровень до 6 месяцев
Уровень связанного с заболеванием биомаркера (глутатион) в спинномозговой жидкости (ЦСЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 3-го месяца
Глутатион LLOQ = 0,002 мкМ и ULOQ = 0,35 мкМ в спинномозговой жидкости.
Исходный уровень до 3-го месяца
Уровень связанного с заболеванием биомаркера (глутатион) в моче
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Глутатион LLOQ = 0,01 мкМ и ULOQ = 1,39 мкМ в моче.
Исходный уровень до 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
PTC Therapeutics

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
14 января 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
23 февраля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
23 февраля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
21 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
29 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
2 июня 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 сентября 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • EPI589-15-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками