Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i biomarkerów EPI-589 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) (EPI-589)

23 września 2020 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Badanie fazy 2A bezpieczeństwa i biomarkerów EPI-589 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Jest to otwarte badanie z 30-dniową fazą w celu ustalenia parametrów wyjściowych, 90-dniową fazą leczenia i 90-dniową fazą wycofania w celu określenia długoterminowych skutków, czasu trwania odpowiedzi na leczenie i potencjalnych skutków EPI-589 terapii na znanej trajektorii.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
19

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

21 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza możliwego, prawdopodobnego, potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego lub ostatecznego ALS według kryteriów E1 Escorial
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) ≥ 70% wartości należnej
  • Początek osłabienia w ciągu 3 lat
  • Zgoda na stosowanie antykoncepcji w wieku rozrodczym
  • Chęć i zdolność do przestrzegania procedur studiów
  • Stabilny schemat przyjmowania suplementów diety i/lub riluzolu przez co najmniej 30 dni przed włączeniem
  • Powstrzymanie się od używania innych leków badawczych lub niezatwierdzonych
  • Uczestnicy muszą być w stanie połknąć tabletki 0,375 * 0,700 cala

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na EPI-589
  • Korzystanie z wentylacji
  • Udział w innych badaniach interwencyjnych
  • Rozpoznanie jakiejkolwiek innej choroby neurologicznej
  • Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 2 lat
  • Historia udaru
  • Historia operacji mózgu
  • Niewydolność wątroby z próbami czynności wątroby (LFT) przekraczającymi 3-krotnie górną granicę normy (GGN)
  • Niewydolność nerek wymagająca dializy
  • Schyłkowa niewydolność serca
  • Udział w badaniu urządzenia, leku lub innej terapii ALS w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego lub w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: EPI-589
Uczestnicy będą otrzymywać EPI-589 500 miligramów (mg) (2 tabletki po 250 mg każda) dwa razy dziennie (BID) przez 3 miesiące, o ile nie zostaną przerwane ze względów bezpieczeństwa lub tolerancji.
Lek: EPI-589
Tabletka powlekana o natychmiastowym uwalnianiu w dawce 250 mg zostanie podana zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • (R)-troloksamid chinon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z lekiem (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 0) do miesiąca 6
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych wyników lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż poważne AE. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich SAE, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części „Zgłoszone działania niepożądane”.
Linia bazowa (dzień 0) do miesiąca 6

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Powierzchnia pod krzywą stężenie w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do 12 godzin (AUC0-12)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godzin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
Przed podaniem dawki (0 godzin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godzin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
Przed podaniem dawki (0 godzin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. i 3. miesiącu
Zmiana od punktu początkowego w całkowitym wyniku ALSFRS-R w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
ALSFRS-R to szybko zarządzana (5-minutowa) porządkowa skala ocen, która ocenia zdolności i niezależność uczestnika w 12 czynnościach funkcjonalnych. Wszystkie 12 czynności, 6 funkcji opuszkowo-oddechowych, 3 funkcje kończyn górnych (pisanie, krojenie jedzenia i ubieranie się), 2 funkcje kończyn dolnych (chodzenie i wspinanie się) oraz 1 inna funkcja (obracanie się w łóżku) są istotne w ALS. Każda czynność została zarejestrowana w największym przybliżeniu z listy 5 wyborów, z punktacją 0-4, z całkowitym wynikiem w zakresie od 48 (normalna funkcja) do 0 (niemożność wykonania zadania).
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana pojemności życiowej w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Pojemność życiowa to maksymalna ilość powietrza, którą uczestnik może usunąć z płuc po maksymalnym wdechu.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w MIP w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
MIP jest miarą siły mięśni wdechowych, przede wszystkim przepony, i pozwala na ocenę niewydolności oddechowej, restrykcyjnej choroby płuc oraz siły mięśni oddechowych.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana częstości oddechów w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Częstość oddechów to szybkość, z jaką zachodzi oddychanie.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana tętna w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Tętno mierzy liczbę uderzeń serca na minutę.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana SpO2 w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
SpO2, znany również jako nasycenie tlenem, jest miarą ilości hemoglobiny przenoszącej tlen we krwi w stosunku do ilości hemoglobiny nienośnej tlenu.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana od wartości początkowej w ETCO2 w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
ETCO2 to ilość CO2 w wydychanym powietrzu, która ocenia wentylację.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Niepowodzenie w rozwoju: liczba uczestników z utratą masy ciała większą niż 5 procent (%) od wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Brak rozwoju mierzony na podstawie masy ciała został zdefiniowany jako utrata masy ciała o ponad 5% w stosunku do wartości wyjściowej
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana średniego czasu połykania ciał stałych i czasu połykania wody w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Uczestników obserwowano i mierzono czas połykania wody oraz pokarmów stałych zgodnie ze standardowym protokołem.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana funkcji mięśni w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącu 6, oceniana za pomocą parametrów dynamometrii ręcznej (siła chwytu, zgięcie barku, wyprost kolana, zgięcie biodra, zgięcie łokcia, wyprost łokcia i zgięcie grzbietu kostki)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Siłę wyznaczonych grup mięśni mierzono za pomocą dynamometru ręcznego.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana liczby słów przeczytanych przez uczestnika w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Uczestnik wykonywał zadania, w których mowa była oceniana poprzez percepcyjną ocenę ogólnej zrozumiałości, jakości głosu i innych czynników przez patologa języka mowy.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana czasu spędzonego na czytaniu w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Uczestnik wykonywał zadania, w których mowa była oceniana poprzez percepcyjną ocenę ogólnej zrozumiałości, jakości głosu i innych czynników przez patologa języka mowy.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana liczby czytanych słów na minutę w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
Uczestnik wykonywał zadania, w których mowa była oceniana poprzez percepcyjną ocenę ogólnej zrozumiałości, jakości głosu i innych czynników przez patologa języka mowy.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Liczba uczestników z normalną głośnością, normalną nosowością i normalną zrozumiałością
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Uczestnik wykonywał zadania, w których mowa była oceniana poprzez percepcyjną ocenę ogólnej zrozumiałości, jakości głosu i innych czynników przez patologa języka mowy.
Miesiąc 6
Poziom biomarkera związanego z chorobą (glutation) w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6
Najniższa granica oznaczalności glutationu (LLOQ) = 0,089 mikromola (uM) i górna granica oznaczalności (ULOQ) = 13,916 uM w osoczu.
Linia bazowa do miesiąca 6
Poziom biomarkera związanego z chorobą (glutation) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
Glutation LLOQ = 0,002 uM i ULOQ = 0,35 uM w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Wartość bazowa do miesiąca 3
Poziom biomarkera związanego z chorobą (glutation) w moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6
Glutation LLOQ = 0,01 uM i ULOQ = 1,39 uM w moczu.
Linia bazowa do miesiąca 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
PTC Therapeutics

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
23 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
23 lutego 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 września 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EPI589-15-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami