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Étude pour évaluer l'efficacité d'HepaStem chez les patients pédiatriques souffrant de troubles du cycle de l'urée (HEP002)

13 octobre 2020 mis à jour par: Promethera Therapeutics

Étude prospective, ouverte, multicentrique, d'efficacité et d'innocuité de plusieurs perfusions d'HepaStem chez des patients pédiatriques présentant des troubles du cycle de l'urée

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité du traitement HepaStem chez les patients pédiatriques souffrant de troubles du cycle de l'urée.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
5

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Espagne
      • Badajoz, Espagne, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Espagne, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Pologne
      • Warszawa, Pologne
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Patients pédiatriques < 12 ans avant la perfusion
  • Le patient présente un UCD
  • Le patient montre une perméabilité de la veine porte et des branches, avec une vitesse d'écoulement normale confirmée par l'échographie Doppler et une accessibilité de la veine porte et/ou des affluents.

Principaux critères d'exclusion :

  • Le patient a une gravité légère de la maladie, facilement contrôlée par un traitement standard, sans crises métaboliques récurrentes.
  • Le patient est inscrit sur une liste d'attente de greffe de foie ou est programmé pour une greffe de foie de donneur vivant avant la fin de l'étude.
  • Le patient présente une insuffisance hépatique aiguë.
  • Le patient présente des signes cliniques ou radiologiques de cirrhose du foie.
  • Le patient présente ou a des antécédents de malignité hépatique ou extrahépatique.
  • Le patient a une malformation cardiaque cliniquement significative connue.
  • Le patient a des antécédents personnels de thrombose veineuse ou présente une valeur anormale cliniquement significative pour la protéine S, la protéine C, l'anti-thrombine III et / ou la résistance à la protéine C activée (aPCR) lors du dépistage. En cas d'antécédents familiaux connus, un bilan de coagulation complet doit être réalisé. Dans tous les cas décrits ci-dessus, les résultats doivent être discutés avec PB avant d'inscrire le patient à l'étude.
  • Le patient avait ou a une insuffisance rénale traitée par dialyse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: HepaStem
Dose totale cible 50x10E6 cellules/kg
Biologique: HepaStem
HepaStem sera administré en 4 jours de perfusion maximum, répartis sur une période de 8 semaines avec un intervalle de 2 à 3 semaines entre les jours de perfusion. La dose totale cible de cellules sera de 50x10E6 cellules/kg de poids corporel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Efficacité déterminée par uréogenèse de novo (méthode du traceur C13)
Délai: à 6 m après le premier jour de perfusion
à 6 m après le premier jour de perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité déterminée par uréogenèse de novo (méthode du traceur C13)
Délai: à 3, 9 et 12 mois après le premier jour de perfusion
à 3, 9 et 12 mois après le premier jour de perfusion
Efficacité déterminée par les valeurs d'ammoniac (NH3)
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Efficacité déterminée par les acides aminés dans le plasma
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Efficacité déterminée par le rapport des décompensations métaboliques
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Efficacité déterminée par le rapport sur le traitement de soutien réel, l'ajustement de la restriction protéique et les suppléments d'acides aminés
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Rapport d'efficacité déterminé sur le comportement, les capacités cognitives et les indicateurs de qualité de vie liés à la santé
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Pour évaluer la sécurité au cours de l'année suivant les perfusions d'HepaStem (composite)
Délai: jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion
Évaluation de l'innocuité en termes de (1) statut clinique, (2) hémodynamique de la veine porte, (3) morphologie du foie, des voies biliaires et du système porte, (4) tests de laboratoire, (5) détection de novo d'anticorps circulants spécifiques au donneur - des anticorps contre l'antigène des leucocytes humains (HLA) et/ou d'autres marqueurs liés au système immunitaire, (6) des événements indésirables graves et des événements indésirables cliniquement significatifs liés à HepaStem, à une intervention technique et à des traitements concomitants.
jusqu'à 12 mois après le premier jour de perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Promethera Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 octobre 2014

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 mars 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 mars 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
6 novembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
2 juillet 2015

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
3 juillet 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
19 octobre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 octobre 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • HEP002

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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