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Estudio para evaluar la eficacia de HepaStem en pacientes pediátricos con trastornos del ciclo de la urea (HEP002)

13 de octubre de 2020 actualizado por: Promethera Therapeutics

Estudio prospectivo, abierto, multicéntrico, de eficacia y seguridad de varias infusiones de HepaStem en pacientes pediátricos con trastornos del ciclo de la urea

El objetivo del estudio es evaluar la eficacia del tratamiento con HepaStem en pacientes pediátricos que padecen trastornos del ciclo de la urea.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
5

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • España
      • Badajoz, España, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, España, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Pacientes pediátricos < 12 años antes de la infusión
  • El paciente presenta UCD
  • El paciente muestra permeabilidad de la vena porta y sus ramas, con velocidad de flujo normal confirmada por US Doppler y accesibilidad de la vena porta y/o afluentes.

Principales Criterios de Exclusión:

  • El paciente tiene una gravedad leve de la enfermedad, que se controla fácilmente con el tratamiento estándar, sin crisis metabólicas recurrentes.
  • El paciente está registrado en una lista de espera de trasplante de hígado o está programado para un trasplante de hígado de donante vivo antes del final del estudio.
  • El paciente presenta insuficiencia hepática aguda.
  • El paciente presenta evidencia clínica o radiológica de cirrosis hepática.
  • El paciente presenta o tiene antecedentes de malignidad hepática o extrahepática.
  • El paciente tiene una malformación cardíaca clínicamente significativa conocida.
  • El paciente tiene antecedentes personales de trombosis venosa o tiene un valor anormal clínicamente significativo de proteína S, proteína C, antitrombina III y/o resistencia a la proteína C activada (aPCR) en la selección. En caso de antecedentes familiares conocidos, se debe realizar un estudio completo de coagulación. En todos los casos descritos anteriormente, los resultados deben discutirse con PB antes de inscribir al paciente en el estudio.
  • El paciente tenía o tiene una insuficiencia renal tratada con diálisis.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: HepaStem
Dosis total objetivo 50x10E6 células/kg
Biológico: HepaStem
HepaStem se administrará en un máximo de 4 días de infusión, distribuidos en un período de 8 semanas con un intervalo de 2 a 3 semanas entre los días de infusión. La dosis total objetivo de células será de 50x10E6 células/kg de peso corporal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Eficacia determinada por ureagénesis de novo (método de trazador C13)
Periodo de tiempo: a los 6 m después del primer día de infusión
a los 6 m después del primer día de infusión

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia determinada por ureagénesis de novo (método de trazador C13)
Periodo de tiempo: a los 3, 9 y 12 meses después del primer día de infusión
a los 3, 9 y 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia determinada por los valores de amoníaco (NH3)
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia determinada por los aminoácidos en plasma
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia determinada por informe de descompensaciones metabólicas
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia determinada por el informe sobre el tratamiento de apoyo real, el ajuste de la restricción de proteínas y los suplementos de aminoácidos
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Eficacia según informe determinado sobre comportamiento, habilidades cognitivas e indicadores de calidad de vida relacionados con la salud
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
hasta 12 meses después del primer día de infusión
Evaluar la seguridad durante el año siguiente a las infusiones de HepaStem (compuesto)
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después del primer día de infusión
Evaluación de seguridad en términos de (1) estado clínico, (2) hemodinámica de la vena porta, (3) morfología del hígado, los conductos biliares y el sistema porta, (4) pruebas de laboratorio, (5) detección de novo de anticuerpos circulantes específicos del donante. -anticuerpos contra el antígeno leucocitario humano (HLA) y/u otros marcadores relacionados con el sistema inmunitario, (6) eventos adversos graves y eventos adversos clínicamente significativos relacionados con HepaStem, la intervención técnica y los tratamientos concomitantes.
hasta 12 meses después del primer día de infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Promethera Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de octubre de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de marzo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de marzo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
6 de noviembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
3 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
19 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de octubre de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • HEP002

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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