Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność HepaStem w zaburzeniach cyklu mocznikowego u dzieci i młodzieży (HEP002)

13 października 2020 zaktualizowane przez: Promethera Therapeutics

Prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa kilku wlewów hepaStem w zaburzeniach cyklu mocznikowego u pacjentów pediatrycznych

Celem pracy jest ocena skuteczności leczenia HepaStem u dzieci z zaburzeniami cyklu mocznikowego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Hiszpania
      • Badajoz, Hiszpania, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Hiszpania, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga
  • Polska
      • Warszawa, Polska
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Pacjenci pediatryczni < 12 lat przed infuzją
  • Pacjent zgłasza się z UCD
  • Pacjent wykazuje drożność żyły wrotnej i odgałęzień, prawidłową prędkość przepływu potwierdzoną badaniem dopplerowskim USG oraz dostępność żyły wrotnej i/lub dopływów.

Główne kryteria wykluczenia:

  • Pacjent ma łagodne nasilenie choroby, łatwe do kontrolowania w ramach standardowej terapii, bez nawracających kryzysów metabolicznych.
  • Pacjent jest zarejestrowany na liście oczekujących na przeszczep wątroby lub jest zaplanowany na przeszczep wątroby od żywego dawcy przed zakończeniem badania.
  • Pacjent ma ostrą niewydolność wątroby.
  • Pacjent ma kliniczne lub radiologiczne cechy marskości wątroby.
  • U pacjenta występuje lub występował w przeszłości nowotwór wątroby lub pozawątrobowy.
  • Pacjent ma znaną klinicznie istotną wadę serca.
  • Pacjent ma osobistą historię zakrzepicy żylnej lub ma klinicznie istotną nieprawidłową wartość białka S, białka C, antytrombiny III i / lub oporności na aktywowane białko C (aPCR) podczas badania przesiewowego. W przypadku znanego wywiadu rodzinnego należy wykonać pełne badanie krzepnięcia. We wszystkich opisanych powyżej przypadkach wyniki należy omówić z PB przed włączeniem pacjenta do badania.
  • Pacjent miał lub ma niewydolność nerek leczoną dializą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: HepaStem
Docelowa dawka całkowita 50x10E6 komórek/kg
Biologiczny: HepaStem
HepaStem będzie podawany w ciągu maksymalnie 4 dni infuzji, rozłożonych na okres 8 tygodni z przerwą 2 do 3 tygodni pomiędzy dniami infuzji. Docelowa całkowita dawka komórek będzie wynosić 50x10E6 komórek/kg masy ciała

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność określona przez ureagenezę de novo (metoda znacznika C13)
Ramy czasowe: 6 minut po pierwszym dniu infuzji
6 minut po pierwszym dniu infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność określona przez ureagenezę de novo (metoda znacznika C13)
Ramy czasowe: w 3, 9 i 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
w 3, 9 i 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność określona przez wartości amoniaku (NH3).
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność określona na podstawie aminokwasów w osoczu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność określona na podstawie raportu o dekompensacjach metabolicznych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność określona na podstawie raportu z rzeczywistego leczenia wspomagającego, dostosowania restrykcji białkowych i suplementów aminokwasowych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Skuteczność jako określony raport dotyczący zachowania, umiejętności poznawczych i wskaźników jakości życia związanych ze zdrowiem
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Ocena bezpieczeństwa w ciągu roku po infuzjach HepaStem (kompozyt)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji
Ocena bezpieczeństwa pod kątem (1) stanu klinicznego, (2) hemodynamiki żyły wrotnej, (3) morfologii wątroby, dróg żółciowych i układu wrotnego, (4) badań laboratoryjnych, (5) wykrywania de novo specyficznych dla dawcy antygenów krążących -przeciwciała antygenu ludzkich leukocytów (HLA) i/lub inne markery związane z odpornością, (6) poważne zdarzenia niepożądane i klinicznie istotne zdarzenia niepożądane związane z HepaStem, interwencją techniczną i leczeniem towarzyszącym.
do 12 miesięcy po pierwszym dniu infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Promethera Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 października 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HEP002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami