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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von HepaStem bei pädiatrischen Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus (HEP002)

13. Oktober 2020 aktualisiert von: Promethera Therapeutics

Prospektive, offene, multizentrische Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mehrerer HepaStem-Infusionen bei pädiatrischen Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus

Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit der HepaStem-Behandlung bei pädiatrischen Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus zu beurteilen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
5

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Pädiatrische Patienten < 12 Jahre vor der Infusion
  • Der Patient stellt sich mit UCD vor
  • Der Patient zeigt Durchgängigkeit der Pfortader und Äste, mit normaler Flussgeschwindigkeit, wie durch Doppler-US bestätigt, und Zugänglichkeit der Pfortader und/oder Zuflüsse.

Hauptausschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine leichte Krankheitsschwere, die unter Standardtherapie leicht zu kontrollieren ist, ohne wiederkehrende Stoffwechselkrisen.
  • Der Patient ist auf einer Warteliste für Lebertransplantationen registriert oder für eine Lebendspende-Lebertransplantation vor dem Ende der Studie vorgesehen.
  • Der Patient weist ein akutes Leberversagen auf.
  • Der Patient weist klinische oder radiologische Anzeichen einer Leberzirrhose auf.
  • Der Patient weist eine hepatische oder extrahepatische Malignität auf oder hat eine solche in der Vorgeschichte.
  • Der Patient hat eine bekannte klinisch signifikante Herzfehlbildung.
  • Der Patient hat eine persönliche Vorgeschichte von Venenthrombosen oder weist beim Screening einen klinisch signifikanten anormalen Wert für Protein S, Protein C, Antithrombin III und/oder aktivierte Protein C-Resistenz (aPCR) auf. Bei bekannter Familienanamnese sollte eine vollständige Gerinnungsdiagnostik durchgeführt werden. In allen oben beschriebenen Fällen müssen die Ergebnisse mit PB besprochen werden, bevor der Patient in die Studie aufgenommen wird.
  • Der Patient hatte oder hat eine dialysebehandelte Niereninsuffizienz.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: HepaStem
Zielgesamtdosis 50 x 10E6 Zellen/kg
Biologisch: HepaStem
HepaStem wird an maximal 4 Infusionstagen verabreicht, verteilt über einen Zeitraum von 8 Wochen mit einem Intervall von 2 bis 3 Wochen zwischen den Infusionstagen. Die angestrebte Gesamtdosis an Zellen beträgt 50 x 10E6 Zellen/kg Körpergewicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wirksamkeit bestimmt durch De-novo-Ureagenese (C13-Tracer-Methode)
Zeitfenster: bei 6 m nach dem ersten Infusionstag
bei 6 m nach dem ersten Infusionstag

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit bestimmt durch De-novo-Ureagenese (C13-Tracer-Methode)
Zeitfenster: 3, 9 und 12 Monate nach dem Tag der ersten Infusion
3, 9 und 12 Monate nach dem Tag der ersten Infusion
Wirksamkeit bestimmt durch Ammoniak (NH3)-Werte
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Wirksamkeit bestimmt durch Aminosäuren im Plasma
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Wirksamkeit bestimmt durch Berichte über metabolische Dekompensationen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Wirksamkeit bestimmt durch Bericht über die tatsächliche unterstützende Behandlung, Anpassung der Proteinrestriktion und Aminosäuren-Ergänzungen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Wirksamkeit als ermittelter Bericht über Verhalten, kognitive Fähigkeiten und gesundheitsbezogene Lebensqualitätsindikatoren
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Bewertung der Sicherheit während des Jahres nach HepaStem-Infusionen (Komposit)
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag
Sicherheitsbewertung in Bezug auf (1) klinischen Status, (2) Hämodynamik der Pfortader, (3) Morphologie der Leber, Gallengänge und Pfortadersystem, (4) Labortests, (5) De-novo-Nachweis spenderspezifischer zirkulierender Anti -Antikörper gegen humanes Leukozyten-Antigen (HLA) und/oder andere immunbezogene Marker, (6) schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und klinisch signifikante unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit HepaStem, technischen Eingriffen und begleitenden Behandlungen.
bis zu 12 Monate nach dem ersten Infusionstag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Promethera Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Juli 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HEP002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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