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Studio per valutare l'efficacia di HepaStem nei pazienti pediatrici con disturbi del ciclo dell'urea (HEP002)

13 ottobre 2020 aggiornato da: Promethera Therapeutics

Studio prospettico, in aperto, multicentrico, di efficacia e sicurezza di diverse infusioni di HepaStem in pazienti pediatrici con disturbi del ciclo dell'urea

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia del trattamento HepaStem in pazienti pediatrici affetti da disturbi del ciclo dell'urea.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spagna
      • Badajoz, Spagna, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Pazienti pediatrici < 12 anni prima dell'infusione
  • Il paziente presenta UCD
  • Il paziente mostra pervietà della vena porta e dei rami, con velocità di flusso normale come confermato dall'ecodoppler e accessibilità della vena porta e/o affluenti.

Principali criteri di esclusione:

  • Il paziente ha una gravità della malattia lieve, facilmente controllabile con la terapia standard, senza crisi metaboliche ricorrenti.
  • - Il paziente è registrato in una lista d'attesa per il trapianto di fegato o è programmato per il trapianto di fegato da donatore vivente prima della fine dello studio.
  • Il paziente presenta insufficienza epatica acuta.
  • Il paziente presenta evidenza clinica o radiologica di cirrosi epatica.
  • Il paziente presenta o ha una storia di neoplasia epatica o extraepatica.
  • Il paziente ha una malformazione cardiaca clinicamente significativa nota.
  • - Il paziente ha una storia personale di trombosi venosa o ha un valore anormale clinicamente significativo per la proteina S, la proteina C, l'antitrombina III e/o la resistenza alla proteina C attivata (aPCR) allo screening. In caso di storia familiare nota, deve essere eseguito un esame completo della coagulazione. In tutti i casi sopra descritti, i risultati devono essere discussi con PB prima di arruolare il paziente nello studio.
  • Il paziente ha avuto o ha un'insufficienza renale trattata con dialisi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: HepaStem
Obiettivo dose totale 50x10E6 cellule/kg
Biologico: HepaStem
HepaStem verrà somministrato in un massimo di 4 giorni di infusione, distribuiti su un periodo di 8 settimane con un intervallo di 2-3 settimane tra i giorni di infusione. La dose totale target di cellule sarà di 50x10E6 cellule/kg di peso corporeo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia determinata mediante ureagenesi de novo (metodo del tracciante C13)
Lasso di tempo: a 6 mesi dal primo giorno di infusione
a 6 mesi dal primo giorno di infusione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia determinata mediante ureagenesi de novo (metodo del tracciante C13)
Lasso di tempo: a 3, 9 e 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
a 3, 9 e 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia determinata dai valori di ammoniaca (NH3).
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia determinata dagli amminoacidi nel plasma
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia determinata dal rapporto sugli scompensi metabolici
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia determinata dal rapporto sull'effettivo trattamento di supporto, aggiustamento della restrizione proteica e supplementi di aminoacidi
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Efficacia come relazione determinata sul comportamento, sulle capacità cognitive e sugli indicatori di qualità della vita relativi alla salute
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Valutare la sicurezza durante l'anno successivo alle infusioni di HepaStem (composito)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione
Valutazione della sicurezza in termini di (1) stato clinico, (2) emodinamica della vena porta, (3) morfologia del fegato, dei dotti biliari e del sistema portale, (4) test di laboratorio, (5) rilevazione de novo di anticorpi circolanti specifici del donatore -anticorpi antigene leucocitario umano (HLA) e/o altri marcatori immuno-correlati, (6) eventi avversi gravi ed eventi avversi clinicamente significativi correlati a HepaStem, intervento tecnico e trattamenti concomitanti.
fino a 12 mesi dopo il primo giorno di infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Promethera Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 luglio 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 ottobre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HEP002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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