Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid van HepaStem bij ureumcyclusstoornissen bij pediatrische patiënten (HEP002)

13 oktober 2020 bijgewerkt door: Promethera Therapeutics

Prospectieve, open-label, multicenter, werkzaamheids- en veiligheidsstudie van verschillende infusies van HepaStem bij ureumcyclusstoornissen Pediatrische patiënten

Het doel van de studie is om de werkzaamheid van HepaStem-behandeling te beoordelen bij pediatrische patiënten die lijden aan ureumcyclusstoornissen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
5

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanje
      • Badajoz, Spanje, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Spanje, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Pediatrische patiënten < 12 jaar voorafgaand aan de infusie
  • Patiënt presenteert zich met UCD
  • Patiënt vertoont doorgankelijkheid van de poortader en vertakkingen, met een normale stroomsnelheid zoals bevestigd door Doppler US en toegankelijkheid van de poortader en/of zijaders.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft een milde ziekte-ernst, gemakkelijk onder controle te houden met de standaardbehandeling, zonder terugkerende metabole crises.
  • Patiënt staat ingeschreven op een wachtlijst voor levertransplantatie of staat gepland voor levertransplantatie met een levende donor voor het einde van het onderzoek.
  • Patiënt vertoont acuut leverfalen.
  • Patiënt presenteert klinisch of radiologisch bewijs van levercirrose.
  • Patiënt presenteert of heeft een voorgeschiedenis van hepatische of extrahepatische maligniteit.
  • Patiënt heeft een bekende klinisch significante hartafwijking.
  • Patiënt heeft een persoonlijke voorgeschiedenis van veneuze trombose, of heeft een klinisch significante abnormale waarde voor proteïne S, proteïne C, antitrombine III en/of geactiveerde proteïne C-resistentie (aPCR) bij screening. In het geval van een bekende familiegeschiedenis moet een volledig stollingsonderzoek worden uitgevoerd. In alle hierboven beschreven gevallen moeten de resultaten met PB worden besproken voordat de patiënt in het onderzoek wordt opgenomen.
  • Patiënt had of heeft een nierinsufficiëntie behandeld door dialyse.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: HepaStem
Doel totale dosis 50x10E6 cellen/kg
Biologisch: HepaStem
HepaStem wordt toegediend in maximaal 4 infuusdagen, verspreid over een periode van 8 weken met een interval van 2 tot 3 weken tussen infuusdagen. De beoogde totale dosis cellen zal 50x10E6 cellen/kg lichaamsgewicht zijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Werkzaamheid zoals bepaald door de novo ureagenese (C13 tracermethode)
Tijdsspanne: op 6 meter na de eerste infusiedag
op 6 meter na de eerste infusiedag

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid zoals bepaald door de novo ureagenese (C13 tracermethode)
Tijdsspanne: op 3, 9 en 12 maanden na de eerste infusiedag
op 3, 9 en 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid zoals bepaald door Ammoniak (NH3) waarden
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid zoals bepaald door aminozuren in plasma
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid zoals bepaald door melding van metabole decompensaties
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid zoals bepaald door rapport over feitelijke ondersteunende behandeling, aanpassing van eiwitrestrictie en aminozuursupplementen
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Werkzaamheid als vastgesteld rapport over gedrag, cognitieve vaardigheden en gezondheidsgerelateerde indicatoren voor kwaliteit van leven
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Om de veiligheid te evalueren gedurende het jaar na HepaStem-infusies (composiet)
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de eerste infusiedag
Veiligheidsevaluatie in termen van (1) klinische status, (2) hemodynamica van de poortader, (3) morfologie van de lever, galwegen en poortsysteem, (4) laboratoriumtesten, (5) De novo detectie van donorspecifieke circulerende antistoffen - antilichamen tegen humaan leukocytenantigeen (HLA) en/of andere immuungerelateerde markers, (6) ernstige bijwerkingen en klinisch significante bijwerkingen gerelateerd aan HepaStem, technische interventie en gelijktijdige behandelingen.
tot 12 maanden na de eerste infusiedag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Promethera Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 oktober 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 maart 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 maart 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
6 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 juli 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
3 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
19 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 oktober 2020

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • HEP002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen