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Estudo para avaliar a eficácia do HepaStem em pacientes pediátricos com distúrbios do ciclo da uréia (HEP002)

13 de outubro de 2020 atualizado por: Promethera Therapeutics

Estudo prospectivo, aberto, multicêntrico, de eficácia e segurança de várias infusões de HepaStem em pacientes pediátricos com distúrbios do ciclo da uréia

O objetivo do estudo é avaliar a eficácia do tratamento com HepaStem em pacientes pediátricos que sofrem de distúrbios do ciclo da ureia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
5

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Espanha
      • Badajoz, Espanha, 06010
        • Hospital Materno Infatil de Badajoz
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
      • Málaga, Espanha, 29011
        • Hospital Materno Infantil de Málaga
  • França
      • Lille, França, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
  • Polônia
      • Warszawa, Polônia
        • Instytut - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Pacientes pediátricos < 12 anos antes da infusão
  • Paciente apresenta UCD
  • Paciente apresenta perviedade da veia porta e ramos, com velocidade de fluxo normal confirmada por US Doppler e acessibilidade da veia porta e/ou afluentes.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Paciente apresenta gravidade leve da doença, facilmente controlada com terapia padrão, sem crises metabólicas recorrentes.
  • O paciente está inscrito em uma lista de espera para transplante de fígado ou está agendado para transplante de fígado de doador vivo antes do final do estudo.
  • Paciente apresenta insuficiência hepática aguda.
  • Paciente apresenta evidência clínica ou radiológica de cirrose hepática.
  • O paciente apresenta ou tem história de malignidade hepática ou extra-hepática.
  • O paciente tem uma malformação cardíaca clinicamente significativa conhecida.
  • O paciente tem um histórico pessoal de trombose venosa ou tem um valor anormal clinicamente significativo para proteína S, proteína C, antitrombina III e/ou resistência à proteína C ativada (aPCR) na triagem. Em caso de história familiar conhecida, deve-se realizar uma avaliação completa da coagulação. Em todos os casos descritos acima, os resultados precisam ser discutidos com PB antes de inscrever o paciente no estudo.
  • O paciente teve ou tem insuficiência renal tratada por diálise.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: HepaStem
Dose total alvo 50x10E6 células/kg
Biológico: HepaStem
HepaStem será administrado em no máximo 4 dias de infusão, distribuídos por um período de 8 semanas com um intervalo de 2 a 3 semanas entre os dias de infusão. A dose total alvo de células será de 50x10E6 células/kg de peso corporal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Eficácia determinada pela ureagênese de novo (método do marcador C13)
Prazo: aos 6m após o primeiro dia de infusão
aos 6m após o primeiro dia de infusão

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia determinada pela ureagênese de novo (método do marcador C13)
Prazo: aos 3, 9 e 12 meses após o primeiro dia de infusão
aos 3, 9 e 12 meses após o primeiro dia de infusão
Eficácia determinada pelos valores de Amônia (NH3)
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
até 12 meses após o primeiro dia de infusão
Eficácia determinada por aminoácidos no plasma
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
até 12 meses após o primeiro dia de infusão
Eficácia determinada pelo relatório de descompensações metabólicas
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
até 12 meses após o primeiro dia de infusão
Eficácia determinada pelo relatório do tratamento de suporte real, ajuste da restrição de proteínas e suplementos de aminoácidos
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
até 12 meses após o primeiro dia de infusão
Relatório de eficácia conforme determinado sobre comportamento, habilidades cognitivas e indicadores de qualidade de vida relacionados à saúde
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
até 12 meses após o primeiro dia de infusão
Avaliar a segurança durante o ano seguinte às infusões de HepaStem (composto)
Prazo: até 12 meses após o primeiro dia de infusão
Avaliação de segurança em termos de (1) estado clínico, (2) hemodinâmica da veia porta, (3) morfologia do fígado, ductos biliares e sistema portal, (4) exames laboratoriais, (5) detecção de novo de anticorpos circulantes específicos do doador -anticorpos do antígeno leucocitário humano (HLA) e/ou outros marcadores relacionados ao sistema imunológico, (6) eventos adversos graves e eventos adversos clinicamente significativos relacionados ao HepaStem, intervenção técnica e tratamentos concomitantes.
até 12 meses após o primeiro dia de infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Promethera Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de outubro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de novembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de julho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de julho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de outubro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • HEP002

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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