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Thérapie cellulaire adoptive personnalisée ciblant les néoantigènes de cellules souches MDS (PACTN)

3 mars 2020 mis à jour par: PersImmune, Inc

Un essai clinique de phase 1 sur l'immunothérapie cellulaire adoptive personnalisée ciblant les néoantigènes de cellules souches néoplasiques spécifiques au patient (PACTN) chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD)

Cette étude évaluera l'innocuité des lymphocytes T autologues qui ont été immunisés ex vivo avec des néoantigènes de cellules souches MDS spécifiques au patient chez les patients atteints de SMD.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Inconnue

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

PACTN est fabriqué par une nouvelle méthode pour utiliser des variantes somatiques spécifiques du cancer (mutations) comme moyen d'immuniser les lymphocytes T autologues pour tuer spécifiquement les cellules cancéreuses portant les produits protéiques des mutations.

La méthode PACTN est basée sur la prémisse que les mutations somatiques de l'ADN qui causent le cancer donnent souvent naissance à des protéines avec une séquence d'acides aminés modifiée. Les peptides dérivés de ces protéines, s'ils sont exprimés dans le contexte du CMH de classe I ou II, peuvent être perçus comme "non-soi" par le système immunitaire ; c'est-à-dire qu'ils peuvent être perçus comme des néoantigènes (alias néoépitopes). De tels néoantigènes pourraient donc servir de cibles immunogènes pour le développement d'une immunothérapie médiée par les lymphocytes T personnalisée et spécifique au patient.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Anticipé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
12

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92093
        • University of California, San Diego

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de SMD selon les critères franco-américains-britanniques (FAB). Les sujets atteints de SMD doivent avoir des scores IPSS-R à risque intermédiaire, élevé ou très élevé et une cytopénie d'au moins une lignée.
  • Maladie récidivante/réfractaire, ou réponse inadéquate à au moins 6 cycles de thérapie hypométhylante (HMA) ou sujets qui refusent la thérapie HMA. Les sujets ne doivent pas avoir reçu de traitement dirigé contre le SMD ou la LMA pendant plus de 28 jours avant de recevoir le traitement à l'étude.
  • Sujets qui ont choisi de ne pas subir une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques ou pour lesquels aucun donneur n'est disponible et qui ne sont pas considérés comme éligibles à une chimiothérapie de haute intensité.
  • Âge > 18 ans au moment de l'obtention du consentement éclairé, homme ou femme.
  • Un score de statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2.
  • Fonction organique adéquate.
  • Test séronégatif pour le VIH-1/2 et les anticorps de l'hépatite C (VHC), et un test négatif pour l'antigène de l'hépatite B (HBsAg). Si le test d'anticorps anti-hépatite C est positif, le sujet doit être testé pour la présence d'antigène par RT-PCR et être négatif pour l'ARN du VHC.
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant de commencer le traitement de l'étude.
  • Espérance de vie > 6 mois au moment du dépistage.
  • Capacité à respecter les exigences du protocole et le calendrier des visites d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Sujets qui prévoient l'utilisation d'autres agents expérimentaux ou non expérimentaux pour le traitement du SMD pendant la période d'étude, à l'exception d'une dose stable d'agent stimulant l'érythropoïétine commencée> 8 semaines avant le dépistage pour cette étude.
  • Sujets qui ont reçu des agents expérimentaux, une chimiothérapie cytotoxique ou une radiothérapie dans les 28 jours précédant leur entrée dans l'étude, ou qui ne se sont pas remis d'EI pendant des agents administrés plus de 28 jours auparavant.
  • Sujets qui sont à moins de 21 jours de la chirurgie ou qui ont une récupération insuffisante d'un traumatisme lié à la chirurgie ou de la cicatrisation des plaies.
  • Antécédents de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
  • Utilisation actuelle de l'usine de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) ou GM-CSF.
  • Antécédents de maladie auto-immune d'un organe majeur.
  • Traitement immunosuppresseur concomitant. Une dose stable de prednisone <10 mg par jour ou des corticostéroïdes inhalés sont autorisés.
  • Toute forme d'immunodéficience primaire.
  • Bacillus tuberculosis (TB) actif ou toute autre infection active ou non contrôlée.
  • Antécédents antérieurs de malignité traitée au cours des 2 dernières années. Les sujets atteints d'un cancer de la peau autre que le mélanome, d'un cancer de la prostate localisé et d'un carcinome in situ du sein du col de l'utérus sont autorisés.
  • Fonction cardiaque altérée.
  • Les femmes enceintes sont exclues de cette étude car le traitement proposé n'a pas été bien étudié chez les sujets enceintes.
  • Tout autre trouble médical ou psychiatrique, ou situation sociale, qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le sujet à un risque inacceptable s'il/elle participait à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: PACTN
Essai ouvert de phase 1 avec escalade de dose 3+3 ; 200 à 1000 ml de lymphocytes T immunisés infusés à 0,3, 1 et 3 x 10e7 cellules nucléées/kg de poids corporel.
Biologique: PACTN
Pour traiter les patients atteints de SMD qui ont échoué au traitement avec des agents hypométhylants ou qui ont rechuté après un traitement avec des agents hypométhylants ou qui ont refusé le traitement hypométhylant.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Toxicités aiguës et subaiguës et EI
Délai: de base à quatre semaines après la perfusion
L'incidence des toxicités limitant la dose (DLT) après la perfusion de PACTN sera utilisée pour déterminer la dose maximale tolérée (MTD). Les effets indésirables (EI) et en particulier le syndrome de libération des cytokines (SRC) et les EI auto-immuns potentiels seront surveillés.
de base à quatre semaines après la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Persistance, abondance et activité du PACTN
Délai: Les échantillons seront prélevés les jours 1, 4, 8, 15, 36 et 57, puis 3, 6 et 12 mois
Déterminé par la quantité de PACTN dans l'échantillon de sang du sujet, évalué par le phénotype unique des lymphocytes PACTN et par la mesure fonctionnelle de l'activité PACTN (cytotoxicité spécifique de l'antigène)
Les échantillons seront prélevés les jours 1, 4, 8, 15, 36 et 57, puis 3, 6 et 12 mois
Réponse à la maladie
Délai: Les échantillons seront prélevés entre le jour 29 et le jour 43, puis à 3, 6 et 12 mois
La réponse à la maladie sera évaluée selon les critères du groupe de travail international (IWG) sur l'aspiration de la moelle osseuse
Les échantillons seront prélevés entre le jour 29 et le jour 43, puis à 3, 6 et 12 mois
Survie globale et sans progression des sujets qui reçoivent PACTN
Délai: Six et 12 mois après la perfusion de PACTN
L'incidence des sujets vivants, à la fois vivants et indemnes de maladie, sera évaluée à 6 et 12 mois
Six et 12 mois après la perfusion de PACTN

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La durée de la réponse hématologique, le cas échéant
Délai: Jusqu'à 12 mois
Évalué par des mesures de numération globulaire pendant le suivi du sujet, en utilisant les critères de l'IWG
Jusqu'à 12 mois
Persistance ou abondance maximale des PACTN et réponse clinique
Délai: 6 mois et 1 an
Les données groupées sur la réponse clinique et la survie à 6 mois et 1 an seront analysées pour évaluer s'il existe une association entre la persistance ou l'abondance maximale des PACTN dans le sang, et l'étendue ou la durée de la réponse clinique ou la survie des sujets.
6 mois et 1 an
Modifications de la fréquence des allèles variants (VAF) des mutations somatiques ciblées par le PACTN
Délai: De 4 jours à 1 an
Les VAF des mutations ciblées seront évalués dans le sang et la moelle après la perfusion de PACTN
De 4 jours à 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
PersImmune, Inc

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
University of California, San Diego

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Antonella Vitiello, PhD, PersImmune, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 janvier 2018

Achèvement primaire (Anticipé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
18 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 août 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
23 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
4 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 mars 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • PACTN-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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