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Terapia cellulare adottiva personalizzata mirata ai neoantigeni delle cellule staminali MDS (PACTN)

3 marzo 2020 aggiornato da: PersImmune, Inc

Uno studio clinico di fase 1 di immunoterapia cellulare adottiva personalizzata mirata a neoantigeni di cellule staminali neoplastiche (PACTN) specifici del paziente in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS)

Questo studio valuterà la sicurezza delle cellule T autologhe che sono state immunizzate ex vivo con neoantigeni di cellule staminali MDS specifici del paziente in pazienti con MDS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

PACTN è prodotto con un nuovo metodo per impiegare varianti somatiche specifiche del cancro (mutazioni) come mezzo per immunizzare i linfociti T autologhi per uccidere specificamente le cellule tumorali che portano i prodotti proteici delle mutazioni.

Il metodo PACTN si basa sul presupposto che le mutazioni del DNA somatico che causano il cancro spesso danno origine a proteine ​​con una sequenza aminoacidica alterata. I peptidi derivati ​​da queste proteine, se espressi nel contesto di MHC di classe I o II, possono essere percepiti come "non self" dal sistema immunitario; cioè, possono essere percepiti come neoantigeni (noti anche come neoepitopi). Tali neoantigeni potrebbero quindi servire come bersagli immunogenici per lo sviluppo di un'immunoterapia mediata da cellule T personalizzata e specifica per il paziente.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California, San Diego

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di MDS secondo i criteri franco-americano-britannico (FAB). I soggetti con MDS devono avere punteggi IPSS-R a rischio intermedio, alto o molto alto e citopenia di almeno un lignaggio.
  • Malattia recidivante/refrattaria o risposta inadeguata ad almeno 6 cicli di terapia ipometilante (HMA) o soggetti che rifiutano la terapia HMA. I soggetti non devono aver ricevuto alcuna terapia diretta per MDS o AML per > 28 giorni prima di ricevere il trattamento in studio.
  • Soggetti che hanno scelto di non sottoporsi a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche o per i quali non è disponibile un donatore e che non sono ritenuti idonei per la chemioterapia ad alta intensità.
  • Età> 18 anni al momento dell'ottenimento del consenso informato, maschio o femmina.
  • Un punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Grou) di 0, 1 o 2.
  • Adeguata funzionalità degli organi.
  • Test sieronegativo per gli anticorpi dell'HIV-1/2 e dell'epatite C (HCV) e un test negativo per l'antigene dell'epatite B (HBsAg). Se il test degli anticorpi dell'epatite C è positivo, il soggetto deve essere testato per la presenza dell'antigene mediante RT-PCR ed essere negativo per l'RNA dell'HCV.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento in studio.
  • Aspettativa di vita >6 mesi al momento dello screening.
  • Capacità di aderire ai requisiti del protocollo e al programma delle visite di studio.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che prevedono l'uso di altri agenti sperimentali o non sperimentali per il trattamento di MDS durante il periodo di studio, a parte una dose stabile di agente stimolante dell'eritropoietina iniziata> 8 settimane prima dello screening per questo studio.
  • - Soggetti che hanno ricevuto agenti sperimentali, chemioterapia citotossica o radioterapia entro 28 giorni prima dell'ingresso nello studio o che non si sono ripresi dagli eventi avversi dur agli agenti somministrati più di 28 giorni prima.
  • - Soggetti a meno di 21 giorni dall'intervento chirurgico o con recupero insufficiente da traumi correlati all'intervento chirurgico o guarigione della ferita.
  • Precedenti di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
  • Uso attuale della fabbrica stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) o GM-CSF.
  • Storia della malattia autoimmune dell'organo maggiore.
  • Terapia immunosoppressiva concomitante. È consentita una dose stabile di prednisone <10 mg al giorno o corticosteroidi per via inalatoria.
  • Qualsiasi forma di immunodeficienza primaria.
  • Bacillus tuberculosis (TB) attivo o qualsiasi altra infezione attiva o incontrollata.
  • Pior anamnesi di tumore maligno trattato negli ultimi 2 anni. Sono ammessi soggetti con carcinoma cutaneo non melanoma, carcinoma prostatico localizzato e carcinoma in situ della mammella della cervice.
  • Funzione cardiaca compromessa.
  • Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio in quanto il trattamento proposto non è stato ben studiato nei soggetti in gravidanza.
  • Qualsiasi altro disturbo medico o psichiatrico, o situazione sociale, che, secondo l'opinione dello sperimentatore, esporrebbe il soggetto a un rischio inaccettabile se partecipasse allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: PATTO
Studio di fase 1 di escalation della dose 3+3 in aperto; Da 200 a 1000 mL di cellule T immunizzate infuse a 0,3, 1 e 3 x 10e7 cellule nucleate/kg di peso corporeo.
Biologico: PATTO
Per il trattamento di pazienti con MDS che hanno fallito il trattamento con agenti ipometilanti o hanno avuto una ricaduta dopo il trattamento con agenti ipometilanti o hanno rifiutato la terapia ipometilante.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità acuta e subacuta ed eventi avversi
Lasso di tempo: basale fino a quattro settimane dopo l'infusione
L'incidenza di tossicità limitanti la dose (DLT) dopo l'infusione di PACTN verrà utilizzata per determinare la dose massima tollerata (MTD). Verranno monitorati gli effetti avversi (AEs) e in particolare la sindrome da rilascio di citochine (CRS) ei potenziali AEs autoimmuni.
basale fino a quattro settimane dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Persistenza, abbondanza e attività di PACTN
Lasso di tempo: I campioni saranno raccolti nei giorni 1, 4, 8, 15, 36 e 57, e poi 3, 6 e 12 mesi
Determinato dalla quantità di PACTN nel campione di sangue del soggetto, valutato dal fenotipo unico dei linfociti PACTN e dalla misurazione funzionale dell'attività PACTN (citotossicità antigene-specifica)
I campioni saranno raccolti nei giorni 1, 4, 8, 15, 36 e 57, e poi 3, 6 e 12 mesi
Risposta alla malattia
Lasso di tempo: I campioni saranno raccolti tra il giorno 29 e 43, e poi a 3, 6 e 12 mesi
La risposta alla malattia sarà valutata in base ai criteri dell'International Working Group (IWG) sull'aspirazione del midollo osseo
I campioni saranno raccolti tra il giorno 29 e 43, e poi a 3, 6 e 12 mesi
Sopravvivenza globale e libera da progressione dei soggetti che ricevono PACTN
Lasso di tempo: Sei e 12 mesi dopo l'infusione di PACTN
L'incidenza di soggetti vivi, vivi e liberi da malattia sarà valutata a 6 e 12 mesi
Sei e 12 mesi dopo l'infusione di PACTN

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La durata della risposta ematologica, se presente
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Valutato mediante misurazioni della conta ematica durante il follow-up del soggetto, utilizzando i criteri IWG
Fino a 12 mesi
PACTN persistenza o abbondanza di picco e risposta clinica
Lasso di tempo: 6 mesi e 1 anno
I dati raggruppati sulla risposta clinica e la sopravvivenza a 6 mesi e 1 anno saranno analizzati per valutare se esiste un'associazione tra la persistenza di PACTN o l'abbondanza di picco nel sangue e l'estensione o la durata della risposta clinica o la sopravvivenza del soggetto
6 mesi e 1 anno
Cambiamenti nella frequenza dell'allele variante (VAF) delle mutazioni somatiche mirate da PACTN
Lasso di tempo: Da 4 giorni fino a 1 anno
I VAF delle mutazioni mirate saranno valutati nel sangue e nel midollo dopo l'infusione di PACTN
Da 4 giorni fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
PersImmune, Inc

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
University of California, San Diego

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Antonella Vitiello, PhD, PersImmune, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2018

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 marzo 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PACTN-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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