Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Personlig adoptiv cellulær terapi rettet mod MDS-stamcelle-neoantigener (PACTN)

3. marts 2020 opdateret af: PersImmune, Inc

Et fase 1 klinisk forsøg med personlig, adoptiv cellulær immunterapi rettet mod patientspecifikke neoplastiske stamcelle-neoantigener (PACTN) hos patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS)

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden af ​​autologe T-celler, der er blevet immuniseret ex vivo med patientspecifikke MDS-stamcelle-neoantigener hos patienter med MDS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PACTN er fremstillet ved en ny metode til at anvende cancer-specifikke somatiske varianter (mutationer) som et middel til at immunisere autologe T-lymfocytter for specifikt at dræbe cancerceller, der bærer proteinprodukterne fra mutationerne.

PACTN-metoden bygger på den forudsætning, at somatiske DNA-mutationer, der forårsager kræft, ofte giver anledning til proteiner med en ændret aminosyresekvens. Peptider afledt af disse proteiner kan, hvis de udtrykkes i sammenhæng med MHC klasse I eller II, opfattes som "ikke-selv" af immunsystemet; det vil sige, at de kan opfattes som neoantigener (aka, neoepitoper). Sådanne neoantigener kunne derfor tjene som immunogene mål for udviklingen af ​​patientspecifik, personlig T-cellemedieret immunterapi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California, San Diego

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af MDS i henhold til de fransk-amerikanske-britiske (FAB) kriterier. Forsøgspersoner med MDS skal have mellemliggende, høj eller meget høj risiko IPSS-R-score og cytopeni af mindst én afstamning.
  • Tilbagefaldende/refraktær sygdom eller utilstrækkelig respons på mindst 6 cyklusser af hypomethylerende (HMA) behandling eller forsøgspersoner, der afslår HMA-behandling. Forsøgspersoner må ikke have modtaget nogen MDS- eller AML-styret behandling i >28 dage før de modtog undersøgelsesbehandlingen.
  • Forsøgspersoner, der har valgt ikke at gennemgå allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation, eller som ingen donor er tilgængelig for, og som ikke anses for at være berettiget til højintensiv kemoterapi.
  • Alder >18 år på tidspunktet for opnåelse af informeret samtykke, mand eller kvinde.
  • En Eastern Cooperative Oncology Grou (ECOG) præstationsstatusscore på 0, 1 eller 2.
  • Tilstrækkelig organfunktion.
  • Seronegativ test for HIV-1/2 og hepatitis C antistoffer (HCV), og en negativ test for hepatitis B antigen (HBsAg). Hvis hepatitis C antistoftesten er positiv, skal forsøgspersonen testes for tilstedeværelsen af ​​antigen ved RT-PCR og være HCV RNA negativ.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling.
  • Forventet levetid >6 måneder på tidspunktet for screening.
  • Evne til at overholde protokolkravene og studiebesøgsplanen.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der forudser brug af andre forsøgsmidler eller ikke-undersøgelsesmidler til behandling af MDS i undersøgelsesperioden, bortset fra en stabil dosis af erythropoietin-stimulerende middel, startede >8 uger før screening for denne undersøgelse.
  • Forsøgspersoner, der har modtaget forsøgsmidler, cytotoksisk kemoterapi eller strålebehandling inden for 28 dage før indtræden i undersøgelsen, eller som ikke er kommet sig fra AE'er efter midler administreret mere end 28 dage tidligere.
  • Forsøgspersoner, der er mindre end 21 dage fra operationen eller har utilstrækkelig restitution fra kirurgisk-relateret traume eller sårheling.
  • Tidligere historie med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Nuværende brug af granulocytkolonistimulerende fabrik (G-CSF) eller GM-CSF.
  • Anamnese med større autoimmune organer.
  • Samtidig immunsuppressiv behandling. En stabil dosis af prednison <10 mg dagligt eller inhalerede kortikosteroider er tilladt.
  • Enhver form for primær immundefekt.
  • Aktiv bacillus tuberculosis (TB) eller enhver anden aktiv eller ukontrolleret infektion.
  • Tidligere behandlet malignitet i de seneste 2 år. Personer med ikke-melanom hudkræft, lokaliseret prostatacancer og carcinom in situ i brystet i livmoderhalsen er tilladt.
  • Nedsat hjertefunktion.
  • Gravide kvinder er udelukket fra denne undersøgelse, da den foreslåede behandling ikke er blevet velundersøgt hos gravide personer.
  • Enhver anden medicinsk eller psykiatrisk lidelse eller social situation, der efter investigators mening ville sætte forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun deltager i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PACTN
Open label 3+3 dosis eskalering fase 1 forsøg; 200 til 1000 ml immuniserede T-celler infunderet med 0,3, 1 og 3 x 10e7 kerneholdige celler/kg legemsvægt.
Biologisk: PACTN
Til behandling af patienter med MDS, som har svigtet behandling med hypomethylerende midler eller har fået tilbagefald efter behandling med hypomethylerende midler eller har afvist hypomethylerende behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Akutte og subakutte toksiciteter og AE'er
Tidsramme: baseline til fire uger efter infusion
Forekomsten af ​​dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er) efter PACTN-infusion vil blive brugt til at bestemme den maksimalt tolererede dosis (MTD). Bivirkninger (AE'er) og især cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) og potentielle autoimmune AE'er vil blive overvåget.
baseline til fire uger efter infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vedholdenhed, overflod og aktivitet af PACTN
Tidsramme: Prøver vil blive indsamlet på dag 1, 4, 8, 15, 36 og 57 og derefter 3, 6 og 12 måneder
Bestemt af mængden af ​​PACTN i forsøgspersonens blodprøve, vurderet ved den unikke fænotype af PACTN-lymfocytter og ved funktionel måling af PACTN-aktivitet (antigen-specifik cytotoksicitet)
Prøver vil blive indsamlet på dag 1, 4, 8, 15, 36 og 57 og derefter 3, 6 og 12 måneder
Sygdomsreaktion
Tidsramme: Prøver vil blive indsamlet mellem dag 29 og 43, og derefter ved 3, 6 og 12 måneder
Sygdomsrespons vil blive vurderet af International Working Group (IWG) kriterier for knoglemarvsaspiration
Prøver vil blive indsamlet mellem dag 29 og 43, og derefter ved 3, 6 og 12 måneder
Samlet og progressionsfri overlevelse af forsøgspersoner, der modtager PACTN
Tidsramme: Seks og 12 måneder efter PACTN-infusion
Forekomsten af ​​forsøgspersoner, der er i live, og både i live og sygdomsfri vil blive vurderet ved 6 og 12 måneder
Seks og 12 måneder efter PACTN-infusion

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varigheden af ​​hæmatologisk respons, hvis nogen
Tidsramme: Op til 12 måneder
Vurderet ved målinger af blodtal under forsøgspersonens opfølgning, ved brug af IWG-kriterier
Op til 12 måneder
PACTN persistens eller maksimal overflod og klinisk respons
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
De grupperede data om det kliniske respons og 6 måneders og 1 års overlevelse vil blive analyseret for at vurdere, om der er en sammenhæng mellem PACTN persistens eller peak abundance i blod og enten omfanget eller varigheden af ​​klinisk respons eller forsøgspersonens overlevelse
6 måneder og 1 år
Ændringer i Variant allel frekvens (VAF) af somatiske mutationer målrettet af PACTN
Tidsramme: Fra 4 dage op til 1 år
VAF'er af målrettede mutationer vil blive vurderet i blod og marv efter PACTN-infusion
Fra 4 dage op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
PersImmune, Inc

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of California, San Diego

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Antonella Vitiello, PhD, PersImmune, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2020

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. august 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. marts 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PACTN-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger