Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Personlig tilpasset adoptiv celleterapi rettet mot MDS-stamcelle-neoantigener (PACTN)

3. mars 2020 oppdatert av: PersImmune, Inc

En klinisk fase 1 studie av personlig tilpasset, adoptiv cellulær immunterapi rettet mot pasientspesifikke neoplastiske stamcelle-neoantigener (PACTN) hos pasienter med myelodysplastiske syndromer (MDS)

Denne studien vil evaluere sikkerheten til autologe T-celler som har blitt immunisert ex vivo med pasientspesifikke MDS-stamcelle-neoantigener hos pasienter med MDS.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Ukjent

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

PACTN er produsert ved en ny metode for å bruke kreftspesifikke somatiske varianter (mutasjoner) som et middel for å immunisere autologe T-lymfocytter for å spesifikt drepe kreftceller som bærer proteinproduktene til mutasjonene.

PACTN-metoden tar utgangspunkt i at somatiske DNA-mutasjoner som forårsaker kreft ofte gir opphav til proteiner med endret aminosyresekvens. Peptider avledet fra disse proteinene, hvis de uttrykkes i sammenheng med MHC klasse I eller II, kan oppfattes som "ikke-selv" av immunsystemet; det vil si at de kan oppfattes som neoantigener (aka, neoepitoper). Slike neoantigener kan derfor tjene som immunogene mål for utvikling av pasientspesifikk, personlig T-cellemediert immunterapi.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
12

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • University of California, San Diego

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av MDS i henhold til de fransk-amerikanske-britiske (FAB) kriteriene. Personer med MDS må ha middels, høy eller svært høy risiko IPSS-R score og cytopeni av minst én avstamning.
  • Tilbakefallende/refraktær sykdom, eller utilstrekkelig respons på minst 6 sykluser med hypometylerende (HMA) terapi eller personer som avslår HMA-behandling. Forsøkspersonene må ikke ha mottatt MDS- eller AML-rettet behandling i >28 dager før de mottok studiebehandlingen.
  • Personer som har valgt å ikke gjennomgå allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller som ingen donor er tilgjengelig for og som ikke anses kvalifisert for høyintensitets kjemoterapi.
  • Alder >18 år på tidspunktet for innhenting av informert samtykke, mann eller kvinne.
  • En Eastern Cooperative Oncology Grou (ECOG) resultatstatusscore på 0, 1 eller 2.
  • Tilstrekkelig organfunksjon.
  • Seronegativ test for HIV-1/2 og hepatitt C antistoffer (HCV), og en negativ test for hepatitt B antigen (HBsAg). Hvis hepatitt C-antistofftesten er positiv, må forsøkspersonen testes for tilstedeværelse av antigen ved RT-PCR og være HCV RNA-negativ.
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest før studiebehandlingen starter.
  • Forventet levealder >6 måneder ved screeningtidspunktet.
  • Evne til å overholde protokollkravene og studiebesøksplanen.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som forventer bruk av andre undersøkelsesmidler eller ikke-undersøkelsesmidler for behandling av MDS i løpet av studieperioden, bortsett fra en stabil dose av erytropoietinstimulerende midler, startet >8 uker før screening for denne studien.
  • Personer som har mottatt undersøkelsesmidler, cytotoksisk kjemoterapi eller strålebehandling innen 28 dager før de gikk inn i studien, eller som ikke har kommet seg etter AE-er etter midler administrert mer enn 28 dager tidligere.
  • Personer som er mindre enn 21 dager fra operasjonen eller har utilstrekkelig restitusjon fra kirurgisk-relatert traume eller sårheling.
  • Tidligere historie med allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  • Nåværende bruk av granulocyttkolonistimulerende fabrikk (G-CSF) eller GM-CSF.
  • Historie om større autoimmune organsykdommer.
  • Samtidig immunsuppressiv terapi. En stabil dose prednison <10 mg daglig eller inhalerte kortikosteroider er tillatt.
  • Enhver form for primær immunsvikt.
  • Aktiv bacillus tuberculosis (TB) eller annen aktiv eller ukontrollert infeksjon.
  • Tidligere behandlet malignitet i de siste 2 årene. Personer med ikke-melanom hudkreft, lokalisert prostatakreft og karsinom in situ av brystet i livmorhalsen er tillatt.
  • Nedsatt hjertefunksjon.
  • Gravide kvinner er ekskludert fra denne studien da den foreslåtte behandlingen ikke er godt studert hos gravide.
  • Enhver annen medisinsk eller psykiatrisk lidelse, eller sosial situasjon, som etter etterforskerens mening vil sette forsøkspersonen i uakseptabel risiko dersom han/hun deltar i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: PACTN
Åpen etikett 3+3 doseeskalering fase 1 studie; 200 til 1000 ml immuniserte T-celler infundert med 0,3, 1 og 3 x 10e7 kjerneholdige celler/kg kroppsvekt.
Biologisk: PACTN
For å behandle pasienter med MDS som har mislykket behandling med hypometylerende midler eller har fått tilbakefall etter behandling med hypometylerende midler eller som har avslått hypometylerende terapi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Akutt og subakutt toksisitet og AE
Tidsramme: baseline til fire uker etter infusjon
Forekomsten av dosebegrensende toksisiteter (DLT) etter PACTN-infusjon vil bli brukt til å bestemme maksimal tolerert dose (MTD). Bivirkninger (AE) og spesielt cytokinfrigjøringssyndrom (CRS) og potensielle autoimmune bivirkninger vil bli overvåket.
baseline til fire uker etter infusjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utholdenhet, overflod og aktivitet av PACTN
Tidsramme: Prøver vil bli samlet inn på dag 1, 4, 8, 15, 36 og 57, og deretter 3, 6 og 12 måneder
Bestemt av mengde PACTN i forsøkspersonens blodprøve, vurdert av den unike fenotypen til PACTN-lymfocytter og ved funksjonell måling av PACTN-aktivitet (antigenspesifikk cytotoksisitet)
Prøver vil bli samlet inn på dag 1, 4, 8, 15, 36 og 57, og deretter 3, 6 og 12 måneder
Sykdomsrespons
Tidsramme: Prøver vil bli samlet inn mellom dag 29 og 43, og deretter ved 3, 6 og 12 måneder
Sykdomsrespons vil bli vurdert av International Working Group (IWG) kriterier for benmargsaspirasjon
Prøver vil bli samlet inn mellom dag 29 og 43, og deretter ved 3, 6 og 12 måneder
Samlet og progresjonsfri overlevelse av forsøkspersoner som mottar PACTN
Tidsramme: Seks og 12 måneder etter PACTN-infusjon
Forekomst av forsøkspersoner som er i live, og både levende og sykdomsfrie vil bli vurdert ved 6 og 12 måneder
Seks og 12 måneder etter PACTN-infusjon

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Varigheten av hematologisk respons, hvis noen
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Vurdert ved målinger av blodverdier under oppfølging av forsøkspersonen, ved bruk av IWG-kriterier
Inntil 12 måneder
PACTN persistens eller topp overflod og klinisk respons
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
De grupperte dataene om den kliniske responsen og 6 måneders og 1 års overlevelse vil bli analysert for å vurdere om det er en sammenheng mellom PACTN persistens eller topp forekomst i blod, og enten omfanget eller varigheten av klinisk respons eller individets overlevelse
6 måneder og 1 år
Endringer i Variant allel frekvens (VAF) av somatiske mutasjoner målrettet av PACTN
Tidsramme: Fra 4 dager til 1 år
VAF-er av målrettede mutasjoner vil bli vurdert i blod og marg etter PACTN-infusjon
Fra 4 dager til 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
PersImmune, Inc

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of California, San Diego

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Antonella Vitiello, PhD, PersImmune, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2018

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2020

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. mars 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PACTN-02

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastiske syndromer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger