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Suivi à long terme des sujets traités par OTL-300 pour l'étude sur la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TIGET-BTHAL)

22 novembre 2022 mis à jour par: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Une étude de suivi à long terme sur l'innocuité et l'efficacité chez des participants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions qui ont déjà reçu de l'OTL-300 (anciennement connu sous le nom de GSK2696277)) et qui ont terminé l'étude TIGET-BTHAL

OTL-300 est un médicament de thérapie génique constitué d'un groupe de cellules souches/progénitrices hématopoïétiques autologues de différenciation (CD) 34+ génétiquement modifiées avec un vecteur lentiviral (GLOBE) codant pour le gène de la bêta-globine humaine. Le TIGET-BTHAL est une étude de phase I/II évaluant la sécurité et l'efficacité de l'OTL-300 chez des sujets atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle pendant deux ans après la thérapie génique. Les sujets atteints d'une maladie rare qui ont subi une thérapie génique sont suivis pour l'efficacité et les éventuels événements indésirables retardés. Ainsi, cette étude est conçue pour suivre les patients ayant reçu une thérapie génique sur TIGET-BTHAL pendant six années supplémentaires (pour un total de huit ans).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
9

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Milan, Italie, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets ayant terminé l'étude TIGET-BTHAL, c'est-à-dire ayant reçu un traitement et suivi pendant deux ans après le traitement avec OTL-300.
  • Pour adultes; capable de donner un consentement éclairé signé. Pour les enfants; consentement éclairé et/ou consentement écrit signé par le sujet et/ou le(s) parent(s)/représentant légal (conformément aux réglementations locales et à l'âge du sujet).

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Tous les sujets
Les sujets ayant reçu un traitement par OTL-300 dans le cadre de l'étude TIGET-BTHAL et ayant terminé cette étude seront inclus dans cette étude. Les sujets ont reçu une injection d'OTL-300 administrée par voie intra-osseuse dans l'étude TIGET-BTHAL. Aucun traitement à l'étude ne sera administré dans cette étude (207757).
Autre: Évaluations de l'innocuité et de l'efficacité
L'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'OTL-300 chez les sujets atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions sera effectuée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets avec absence de prolifération clonale anormale (ACP)
Délai: Jusqu'à 6 ans
La prolifération clonale décrit la sélection et la reproduction d'un seul type de cellule.
Jusqu'à 6 ans
Nombre de sujets avec greffe polyclonale
Délai: Jusqu'à 6 ans
L'analyse des sites d'intégration sera effectuée sur différentes lignées hématopoïétiques du sang périphérique et/ou de la moelle osseuse. La polyclonalité de l'hématopoïèse est définie comme > 1000 sites d'intégration uniques récupérés à des moments précis. Le nombre de sujets présentant une polyclonalité de l'hématopoïèse sera estimé.
Jusqu'à 6 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant une réduction du volume de transfusion de globules rouges (GR)
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
Nombre de sujets avec réduction du taux de transfusion jusqu'à l'indépendance transfusionnelle
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
Nombre de sujets avec indépendance transfusionnelle
Délai: Jusqu'à 6 ans
L'indépendance transfusionnelle est définie comme <= 1 transfusion au cours des 6 derniers mois.
Jusqu'à 6 ans
Taux d'hémoglobine (Hb) chez les sujets ayant atteint l'indépendance transfusionnelle
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
Nombre de sujets avec greffe soutenue de cellules génétiquement corrigées
Délai: Jusqu'à 6 ans
La prise de greffe sera évaluée par réaction en chaîne par polymérase (PCR) quantitative spécifique au vecteur sur la moelle osseuse. La prise de greffe soutenue est définie comme > = 0,15 nombre de copies de vecteur (VCN)/génome dans les cellules érythroïdes de la moelle osseuse.
Jusqu'à 6 ans
Nombre de sujets avec survie globale
Délai: Jusqu'à 6 ans
Le nombre de sujets vivants sur l'ensemble de l'essai.
Jusqu'à 6 ans
Nombre de sujets présentant des événements indésirables (EI), des EI graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
Paramètres de laboratoire de chimie clinique comme mesure de sécurité
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
Paramètres de laboratoire d'hématologie comme mesure de sécurité
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
L'analyse d'urine comme mesure de sécurité
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
Présence d'infections virales comme mesure de sécurité
Délai: Jusqu'à 6 ans
Des tests microbiologiques en laboratoire seront effectués pour analyser la présence d'acide ribonucléique (ARN) du virus de l'hépatite C, d'ARN du virus de l'hépatite B, d'antigène de surface de l'hépatite B, d'anticorps du virus lymphotrope des lymphocytes T humains de type 1-2. Des tests moléculaires seront effectués pour le virus de l'immunodéficience humaine dans le sang périphérique ou le plasma.
Jusqu'à 6 ans
Dépistage de l'apparition d'anticorps contre les virus et les toxoplasmes comme mesure de sécurité
Délai: Jusqu'à 6 ans
Des tests immunologiques de laboratoire seront effectués pour analyser les anticorps contre le virus Epstein-Barr, le cytomégalovirus, le virus herpès simplex 1-2, le virus varicelle-zona, le toxoplasme.
Jusqu'à 6 ans
Évaluation fonctionnelle des scores de traitement du cancer-greffe de moelle osseuse (FACT-BMT)
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
Scores du formulaire court-36 (SF-36)
Délai: Jusqu'à 6 ans
L'impact de la maladie sur la qualité de vie globale chez les adultes sera mesuré à l'aide du SF-36.
Jusqu'à 6 ans
Scores du questionnaire sur la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Délai: Jusqu'à 6 ans
L'échelle de base générique PedsQL 4.0 sera utilisée pour mesurer la qualité de vie chez les sujets pédiatriques.
Jusqu'à 6 ans
Évaluation de la croissance chez les sujets pédiatriques
Délai: Jusqu'à 6 ans
La croissance sera évaluée par les changements de taille par rapport aux courbes de croissance nationales et à la taille génétique prévue.
Jusqu'à 6 ans
Évaluation des niveaux hormonaux chez les sujets pédiatriques
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
Modifications de l'état de la puberté évaluées par un examen clinique
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans
Modifications de l'état de la puberté évaluées par l'échelle de Tanner (TS)
Délai: Jusqu'à 6 ans
La puberté sera évaluée à l'aide de TS.
Jusqu'à 6 ans
Changements dans l'état de la puberté évalués par des questions générales
Délai: Jusqu'à 6 ans
Jusqu'à 6 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
IRCCS San Raffaele

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
4 octobre 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
16 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 septembre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
7 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
23 novembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
22 novembre 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 207757
  • 2017-001366-14 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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