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Langzeit-Follow-up von mit OTL-300 behandelten Probanden für transfusionsabhängige Beta-Thalassämie-Studie (TIGET-BTHAL)

22. November 2022 aktualisiert von: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Eine langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsfolgestudie bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die zuvor OTL-300 (früher bekannt als GSK2696277) erhalten und die TIGET-BTHAL-Studie abgeschlossen haben

OTL-300 ist ein gentherapeutisches Arzneimittelprodukt, das aus autologen hämatopoetischen Stamm-/Vorläufer-Cluster-of-Differenzierung (CD) 34+-Zellen besteht, die mit einem lentiviralen Vektor (GLOBE) genetisch modifiziert wurden, der das menschliche Beta-Globin-Gen codiert. TIGET-BTHAL ist eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OTL-300 bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie für zwei Jahre nach der Gentherapie. Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich einer Gentherapie unterzogen haben, werden hinsichtlich Wirksamkeit und möglichen verzögerten unerwünschten Ereignissen nachbeobachtet. Daher ist diese Studie darauf ausgelegt, Patienten, die eine Gentherapie mit TIGET-BTHAL erhalten haben, für weitere sechs Jahre (für insgesamt acht Jahre) zu verfolgen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die die Studie TIGET-BTHAL abgeschlossen haben, d. h. die eine Behandlung erhalten haben und zwei Jahre lang nach der Behandlung mit OTL-300 beobachtet wurden.
  • Für Erwachsene; in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben. Für Kinder; Einverständniserklärung und/oder schriftliche Einwilligung, unterzeichnet vom Subjekt und/oder Elternteil/gesetzlichem Vertreter (entsprechend den örtlichen Vorschriften und dem Alter des Subjekts).

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Alle Schulfächer
Probanden, die in der Studie TIGET-BTHAL eine Behandlung mit OTL-300 erhalten und diese abgeschlossen haben, werden in diese Studie aufgenommen. In der TIGET-BTHAL-Studie erhielten die Probanden eine OTL-300-Injektion, die intraossär verabreicht wurde. In dieser Studie (207757) wird keine Studienbehandlung verabreicht.
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Es wird eine Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von OTL-300 bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden ohne abnormale klonale Proliferation (ACP)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Klonale Proliferation beschreibt die Selektion und Vermehrung nur eines Zelltyps.
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit polyklonaler Transplantation
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Analyse der Integrationsstelle wird an verschiedenen hämatopoetischen Linien aus peripherem Blut und/oder Knochenmark durchgeführt. Polyklonalität der Hämatopoese ist definiert als >1000 eindeutige Integrationsstellen, die zu bestimmten Zeitpunkten abgerufen werden. Die Anzahl der Probanden mit Polyklonalität der Hämatopoese wird geschätzt.
Bis zu 6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit reduziertem Transfusionsvolumen der roten Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit Reduktion der Transfusionsrate bis zur Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Transfusionsunabhängigkeit ist definiert als <= 1 Transfusion in den letzten 6 Monaten.
Bis zu 6 Jahre
Hämoglobin (Hb)-Spiegel bei Patienten, die Transfusionsunabhängigkeit erreichen
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit anhaltender Transplantation genetisch korrigierter Zellen
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Transplantation wird durch vektorspezifische quantitative Polymerase-Kettenreaktion (PCR) am Knochenmark bewertet. Anhaltende Transplantation ist definiert als >= 0,15 Vektorkopienzahl (VCN)/Genom in erythroiden Knochenmarkszellen.
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Anzahl der Probanden, die während des gesamten Versuchs am Leben waren.
Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Klinisch-chemische Laborparameter als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Hämatologische Laborparameter als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Urinanalyse als Sicherheitsmaßnahme
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Auftreten von Virusinfektionen als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Es werden mikrobiologische Labortests durchgeführt, um das Vorhandensein von Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (RNA), Hepatitis-B-Virus-RNA, Hepatitis-B-Oberflächenantigen, humanem T-Zell-lymphotropem Virus Typ 1-2-Antikörpern zu analysieren. Im peripheren Blut oder Plasma werden molekulare Tests auf humanes Immundefizienzvirus durchgeführt.
Bis zu 6 Jahre
Screening auf das Auftreten von Antikörpern gegen Viren und Toxoplasma als Sicherheitsmaßnahme
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Immunologische Labortests werden durchgeführt, um Antikörper gegen Epstein-Barr-Virus, Cytomegalovirus, Herpes-simplex-Virus 1-2, Varizella-Zoster-Virus, Toxoplasma zu analysieren.
Bis zu 6 Jahre
Funktionelle Bewertung von Krebstherapie-Knochenmarktransplantation (FACT-BMT)-Scores
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Short-Form-36 (SF-36)-Ergebnisse
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Auswirkungen der Krankheit auf die allgemeine QoL bei Erwachsenen werden mit dem SF-36 gemessen.
Bis zu 6 Jahre
Pädiatrische Lebensqualität (PedsQL)-Fragebogenergebnisse
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die generische Kernskala PedsQL 4.0 wird verwendet, um die Lebensqualität bei pädiatrischen Probanden zu messen.
Bis zu 6 Jahre
Bewertung des Wachstums bei pädiatrischen Probanden
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Das Wachstum wird anhand von Veränderungen der Größe im Vergleich zu nationalen Wachstumstabellen und der vorhergesagten genetischen Größe bewertet.
Bis zu 6 Jahre
Bewertung der Hormonspiegel bei pädiatrischen Probanden
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Veränderungen des Pubertätsstatus, wie durch klinische Untersuchung festgestellt
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Veränderungen des Pubertätsstatus, gemessen anhand der Tanner-Skala (TS)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die Pubertät wird mit TS beurteilt.
Bis zu 6 Jahre
Veränderungen des Pubertätsstatus, beurteilt durch allgemeine Befragung
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
IRCCS San Raffaele

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. November 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 207757
  • 2017-001366-14 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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