Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów leczonych OTL-300 w badaniu beta-talasemii zależnej od transfuzji (TIGET-BTHAL)

22 listopada 2022 zaktualizowane przez: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Długoterminowe badanie uzupełniające dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności u uczestników z beta-talasemią zależną od transfuzji, którzy wcześniej otrzymywali OTL-300 (wcześniej znany jako GSK2696277)) i ukończyli badanie TIGET-BTHAL

OTL-300 jest lekiem terapii genowej składającym się z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych/progenitorowych klastra różnicowania (CD) 34+ zmodyfikowanych genetycznie wektorem lentiwirusowym (GLOBE) kodującym ludzki gen beta globiny. TIGET-BTHAL to badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność OTL-300 u pacjentów z talasemią beta zależną od transfuzji przez dwa lata po terapii genowej. Pacjenci z rzadką chorobą, którzy przeszli terapię genową, są obserwowani pod kątem skuteczności i możliwych opóźnionych zdarzeń niepożądanych. Zatem badanie to ma na celu obserwację pacjentów, którzy otrzymywali terapię genową na TIGET-BTHAL przez dodatkowe sześć lat (w sumie osiem lat).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy ukończyli badanie TIGET-BTHAL, tj. otrzymali leczenie i byli obserwowani przez dwa lata po leczeniu OTL-300.
  • Dla dorosłych; zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej. Dla dzieci; świadoma zgoda i/lub pisemna zgoda podpisana przez uczestnika i/lub rodziców/przedstawiciela prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami i wiekiem uczestnika).

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Wszystkie tematy
Pacjenci, którzy otrzymali leczenie OTL-300 w badaniu TIGET-BTHAL i ukończyli je, zostaną włączeni do tego badania. W badaniu TIGET-BTHAL badani otrzymywali zastrzyk OTL-300 doszpikowo. W tym badaniu nie zostanie podany żaden badany lek (207757).
Inny: Oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Zostanie przeprowadzona ocena bezpieczeństwa i skuteczności OTL-300 u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów bez nieprawidłowej proliferacji klonalnej (ACP)
Ramy czasowe: Do 6 lat
Proliferacja klonalna opisuje selekcję i reprodukcję tylko jednego typu komórek.
Do 6 lat
Liczba pacjentów z wszczepem poliklonalnym
Ramy czasowe: Do 6 lat
Analiza miejsca integracji zostanie przeprowadzona na różnych liniach hematopoetycznych z krwi obwodowej i/lub szpiku kostnego. Poliklonalność hematopoezy definiuje się jako >1000 unikalnych miejsc integracji uzyskanych w określonych punktach czasowych. Oszacowana zostanie liczba osób z poliklonalnością hematopoezy.
Do 6 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zmniejszoną objętością transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Liczba osób ze zmniejszeniem szybkości transfuzji do stopnia niezależności od transfuzji
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Liczba osób niezależnych od transfuzji
Ramy czasowe: Do 6 lat
Niezależność od transfuzji definiuje się jako <= 1 transfuzję w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Do 6 lat
Poziomy hemoglobiny (Hb) u osób uniezależniających się od transfuzji
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Liczba osób z trwałym wszczepieniem genetycznie skorygowanych komórek
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wszczepienie zostanie ocenione przez specyficzną dla wektora ilościową reakcję łańcuchową polimerazy (PCR) na szpiku kostnym. Trwałe wszczepienie definiuje się jako >=0,15 liczby kopii wektora (VCN)/genom w komórkach erytroidalnych szpiku kostnego.
Do 6 lat
Liczba pacjentów z całkowitym przeżyciem
Ramy czasowe: Do 6 lat
Liczba osób, które przeżyły podczas całej próby.
Do 6 lat
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważne AE (SAE)
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Parametry laboratoryjne chemii klinicznej jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Parametry laboratorium hematologicznego jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Analiza moczu jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Występowanie infekcji wirusowych jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wykonane zostaną laboratoryjne badania mikrobiologiczne na obecność kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C, RNA wirusa zapalenia wątroby typu B, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi limfotropowemu typu 1-2. Przeprowadzone zostaną badania molekularne na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności we krwi obwodowej lub osoczu.
Do 6 lat
Badania przesiewowe na obecność przeciwciał przeciwko wirusom i toksoplazmie jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wykonane zostaną laboratoryjne badania immunologiczne w celu analizy przeciwciał przeciwko wirusowi Epsteina-Barra, wirusowi cytomegalii, wirusowi opryszczki pospolitej 1-2, wirusowi ospy wietrznej i półpaśca, toksoplazmie.
Do 6 lat
Funkcjonalna ocena punktacji terapii przeciwnowotworowej po przeszczepie szpiku kostnego (FACT-BMT).
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Wyniki Short-Form-36 (SF-36).
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wpływ choroby na ogólną QoL u dorosłych będzie mierzony za pomocą SF-36.
Do 6 lat
Wyniki kwestionariusza jakości życia dzieci (PedsQL).
Ramy czasowe: Do 6 lat
Ogólna skala podstawowa PedsQL 4.0 będzie używana do pomiaru QoL u pacjentów pediatrycznych.
Do 6 lat
Ocena wzrostu u dzieci
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wzrost zostanie oceniony na podstawie zmian wzrostu w stosunku do krajowych wykresów wzrostu i przewidywanego wzrostu genetycznego.
Do 6 lat
Ocena poziomu hormonów u dzieci
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Zmiany w stanie dojrzewania oceniane na podstawie badania klinicznego
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat
Zmiany w stanie dojrzewania oceniane w skali Tannera (TS)
Ramy czasowe: Do 6 lat
Dojrzewanie zostanie ocenione za pomocą TS.
Do 6 lat
Zmiany w stanie dojrzewania oceniane na podstawie kwestionowania ogólnego
Ramy czasowe: Do 6 lat
Do 6 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
IRCCS San Raffaele

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 października 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 207757
  • 2017-001366-14 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Talasemia beta

Badania kliniczne na Oceny bezpieczeństwa i skuteczności

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami