Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за субъектами, получавшими лечение OTL-300, для исследования трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TIGET-BTHAL)

22 ноября 2022 г. обновлено: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Долгосрочное последующее исследование безопасности и эффективности у участников с трансфузионно-зависимой бета-талассемией, которые ранее получали OTL-300 (ранее известный как GSK2696277)) и завершили исследование TIGET-BTHAL.

OTL-300 представляет собой лекарственный препарат для генной терапии, состоящий из аутологичных гемопоэтических стволовых/прогениторных кластеров дифференцировки (CD) 34+ клеток, генетически модифицированных лентивирусным вектором (GLOBE), кодирующим ген бета-глобина человека. TIGET-BTHAL — это исследование фазы I/II, оценивающее безопасность и эффективность OTL-300 у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией в течение двух лет после генной терапии. Субъекты с редкими заболеваниями, прошедшие генную терапию, отслеживаются на предмет эффективности и возможных отдаленных побочных эффектов. Таким образом, это исследование предназначено для наблюдения за пациентами, которые получали генную терапию TIGET-BTHAL в течение дополнительных шести лет (всего восемь лет).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
9

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Milan, Италия, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты, завершившие исследование TIGET-BTHAL, т.е. получившие лечение и наблюдавшиеся в течение двух лет после лечения OTL-300.
  • Для взрослых; способны дать подписанное информированное согласие. Для детей; информированное согласие и/или письменное согласие, подписанное субъектом и/или родителем(ями)/законным представителем (в соответствии с местным законодательством и возрастом субъекта).

Критерий исключения:

  • Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Все предметы
В это исследование будут включены субъекты, получившие лечение OTL-300 и завершившие исследование TIGET-BTHAL. Субъекты получали внутрикостную инъекцию OTL-300 в исследовании TIGET-BTHAL. В этом исследовании не будет назначаться исследуемое лечение (207757).
Другой: Оценка безопасности и эффективности
Будет проведена оценка безопасности и эффективности OTL-300 у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество субъектов с отсутствием аномальной клональной пролиферации (ACP)
Временное ограничение: До 6 лет
Клональная пролиферация описывает отбор и размножение только одного типа клеток.
До 6 лет
Количество субъектов с поликлональным приживлением
Временное ограничение: До 6 лет
Анализ места интеграции будет проводиться на различных гемопоэтических линиях периферической крови и/или костного мозга. Поликлональность гемопоэза определяется как > 1000 уникальных сайтов интеграции, извлеченных в определенные моменты времени. Будет оценено количество субъектов с поликлональностью кроветворения.
До 6 лет

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество субъектов со снижением объема переливания эритроцитов (эритроцитов)
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Количество субъектов со снижением скорости переливания до независимости от переливания
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Количество субъектов с независимостью от переливания крови
Временное ограничение: До 6 лет
Независимость от трансфузии определяется как <= 1 переливание за предыдущие 6 месяцев.
До 6 лет
Уровни гемоглобина (Hb) у субъектов, достигших независимости от переливания крови
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Количество субъектов с устойчивым приживлением генетически скорректированных клеток
Временное ограничение: До 6 лет
Приживление будет оцениваться вектор-специфической количественной полимеразной цепной реакцией (ПЦР) на костном мозге. Устойчивое приживление определяется как >=0,15 числа копий вектора (VCN)/геном в эритроидных клетках костного мозга.
До 6 лет
Количество субъектов с общей выживаемостью
Временное ограничение: До 6 лет
Количество испытуемых, оставшихся в живых на протяжении всего испытания.
До 6 лет
Количество субъектов с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными НЯ (СНЯ)
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Лабораторные параметры клинической химии как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Гематологические лабораторные показатели как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Анализ мочи как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Возникновение вирусных инфекций как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
Будут проведены микробиологические лабораторные тесты для анализа наличия рибонуклеиновой кислоты (РНК) вируса гепатита С, РНК вируса гепатита В, поверхностного антигена гепатита В, антител к Т-лимфотропному вирусу человека типа 1-2. Будут проведены молекулярные тесты на вирус иммунодефицита человека в периферической крови или плазме.
До 6 лет
Скрининг на наличие антител к вирусам и токсоплазме как мера безопасности
Временное ограничение: До 6 лет
Будут проведены иммунологические лабораторные исследования на антитела к вирусу Эпштейна-Барр, цитомегаловирусу, вирусу простого герпеса 1-2, вирусу ветряной оспы, токсоплазме.
До 6 лет
Функциональная оценка терапии рака-трансплантация костного мозга (FACT-BMT) баллы
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Краткая форма-36 (SF-36) баллы
Временное ограничение: До 6 лет
Влияние заболевания на общее качество жизни взрослых будет измеряться с помощью SF-36.
До 6 лет
Результаты анкеты педиатрического качества жизни (PedsQL)
Временное ограничение: До 6 лет
Общая базовая шкала PedsQL 4.0 будет использоваться для измерения качества жизни у детей.
До 6 лет
Оценка роста у детей
Временное ограничение: До 6 лет
Рост будет оцениваться по изменениям роста в сравнении с национальными картами роста и прогнозируемым генетическим ростом.
До 6 лет
Оценка уровня гормонов у детей
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Изменения в статусе полового созревания по оценке клинического осмотра
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет
Изменения статуса полового созревания по шкале Таннера (TS)
Временное ограничение: До 6 лет
Половое созревание будет оцениваться с помощью TS.
До 6 лет
Изменения в статусе полового созревания по оценке общего опроса
Временное ограничение: До 6 лет
До 6 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
IRCCS San Raffaele

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
4 октября 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
16 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
7 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
23 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
22 ноября 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 207757
  • 2017-001366-14 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками